ChiCTR1800018514
尚未开始
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治疗用生物制品
注射用阿糖苷酶α
2018-09-21
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遗传代谢类疾病
评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
主要目的：本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴幼儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的: ?观察婴幼儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比于基线期的改善。 ?观察52周阿糖苷酶α治疗对使用任何通气支持无需有创通气的中国婴幼儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 ?评价阿糖苷酶α治疗中国婴幼儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。
连续入组
Ⅳ期
本研究将使用非随机化方法
NA
赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司
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10
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2018-11-01
2022-02-17
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1 受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书。 2 有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实； 3 入组时年龄为0-12月龄*； 4 经由研究中心的心脏病专家确诊为心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2）。 *：入组时间定义为提供书面知情同意书的时间；
请登录查看1 以前曾接受GAA治疗的患者 2 正在参加另一项使用任何试验用疗法的临床研究 3 病情，例如： - 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40% - 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于侵入式或非侵入式呼吸机支持的患者。 - 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者 - 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者。；
请登录查看上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
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