【CTR20220417】在未经治疗的IOPD儿童受试者中评价使用avalglucosidase alfa进行ERT的疗效和安全性的临床研究（Baby-COMET）

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基本信息

登记号

CTR20220417

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

注射用艾夫糖苷酶α

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用艾夫糖苷酶α

首次公示信息日的期

2022-02-28

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

庞贝病

试验通俗题目

在未经治疗的IOPD儿童受试者中评价使用avalglucosidase alfa进行ERT的疗效和安全性的临床研究（Baby-COMET）

试验专业题目

一项在未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200040

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：确定avalglucosidase alfa治疗对≤6月龄IOPD受试者治疗52周后的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用。次要目的：（1）确定avalglucosidase alfa治疗对12月龄和18月龄受试者的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用，以及≤6月龄IOPD患者第52周时LVM-Z评分、AIMS评分、体长、体重和头围Z评分以及尿Hex4的变化；（2）确定avalglucosidase alfa的安全性、耐受性和免疫原性；（3）确定第12周和52周时的PK特征。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 3 ；国际: 18 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2022-09-06;2021-09-02

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者必须确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在2种GAA致病变异，并且记录到血液（DBS可接受）、皮肤或肌肉组织中缺乏GAA；或存在1种GAA致病变异，并且记录到2个单独的样本（来自2个不同的组织或2个不同采样日期的相同组织；DBS和白细胞测定可来自两个不同的血样）的血液、皮肤或肌肉组织中缺乏GAA，并在基线前与申办方一起审查结果。；2.受试者必须在入组前确定交叉反应免疫物质（CRIM）状态。；3.受试者在诊断时必须患有心肌病：即LVMI相当于Vogel发表的平均年龄特异性LVMI -对于通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查确诊的受试者，+ 1标准差； -对于通过临床评价诊断的受试者，+ 2标准差。；4.患者或法定授权代表能够提供签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本研究方案中所列的要求和限制条件。；

排除标准

1.受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气氧（O2）饱和度<90%；或室内空气下静脉二氧化碳分压（PCO2）>55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg；或入选时使用任何通气支持（有创或无创）。；2.患有严重先天性异常（包括心脏缺陷、神经管缺陷或唐氏综合征）的受试者，研究者认为会妨碍参加研究或可能降低生存期。；3.受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况。；4.受试者接受过任何来源的rhGAA ERT。；5.既往在任何临床试验中接受过avalglucosidase alfa治疗的受试者。；6.根据研究者判断，因任何原因（包括医学和临床情况）不适合参与的受试者，或有潜在不遵循研究程序风险的受试者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200127

联系人通讯地址