uniQure公布亨廷顿病在研基因疗法AMT-130（ifezuntirgene inilparvovec）正在进行的I/II期研究最新数据，显示疾病进展持续减缓。 ~ 在12名高剂量患者随访至48个月时，cUHDRS和TFC均持续显示出具有临床意义的疾病进展减缓，并呈现明确的剂量依赖性反应；主要终点cUHDRS显示疾病进展减缓44%（无统计学显著性，p=0.144），TFC显示疾病进展减缓61%（名义p=0.008）~。 ~ 反映全部15名高剂量患者的最新数据显示，在36个月时对cUHDRS和TFC均产生显著治疗效果，该时间点是已提交BLA和确证性研究的监管锚定时间点；新分析显示，基于cUHDRS的疾病进展减缓80%（名义p=0.005），基于TFC的减缓67%（名义p=0.011）~。
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