【CTR20262019】一项在亨廷顿病患者中评估votoplam的有效性、安全性和耐受性的研究

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基本信息

登记号

CTR20262019

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

votoplam片

药物类型

化学药

规范名称

votoplam片

首次公示信息日的期

2026-05-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

亨廷顿病

试验通俗题目

一项在亨廷顿病患者中评估votoplam的有效性、安全性和耐受性的研究

试验专业题目

一项在亨廷顿病参与者中评价votoplam 的有效性、安全性和耐受性的随机、安慰剂对照、双盲、III 期研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评估votoplam的安全性和耐受性，并通过与对照组相比确定votoplam是否能够减缓早期有症状亨廷顿病（HD）患者的疾病进展

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 55 ；国际: 770 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-07-31;2026-04-14

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.在参与研究之前必须获得已签署的知情同意书。；2.签署知情同意书当天年龄在21至70岁（含）之间、能走动的男性或女性参与者；3.经遗传学证实患有HD，胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤（CAG）重复序列长度为40或以上。参与者必须在筛选前获得遗传学确认并获知CAG重复序列长度。；4.符合以下所有标准： UHDRS IS评分 ≥ 90 UHDRS TFC评分 = 13 UHDRS TMS评分 = 7 - 25（含） CAP100 ≥ 70，计算方法：CAP = 研究入组时的年龄 ×（CAG长度 - 30）/ 6.49；

排除标准

1.既往接受过基因疗法或细胞移植或任何其他实验性脑手术治疗HD；2.存在活动性病毒性肝炎的血清学证据，如：抗HBc IgM阳性经HBsAg和/或HBV DNA阳性证实的抗HBc IgG阳性经HCV RNA阳性证实的HCV ab检测阳性免疫缺陷疾病，包括人免疫缺陷病毒（HIV）检测结果阳性；3.有生育能力的女性，定义为从月经初潮至绝经前阶段生理上具备怀孕能力的所有女性，在开始接受研究治疗前至少6周内接受过双侧卵巢切除术（伴或不伴子宫切除）、全子宫切除术或双侧输卵管切除术的女性除外。如果仅接受过卵巢切除术，则需要通过随访评估激素水平来确认女性的生殖状态。满足以下条件的WOCBP允许进入本研究：在研究治疗期间以及停止研究治疗后8个月内持续使用高效避孕方法（失败率 < 1%/年）；4.妊娠或哺乳期（母乳喂养）女性；5.有心电图或心脏异常病史或当前诊断为心电图或心脏异常，提示参与者存在重大安全性风险，例如：伴有临床意义的心律失常，例如持续性室性心动过速和有临床意义的二度或三度房室传导阻滞且未安装起搏器家族性QT间期延长综合征病史或已知的尖端扭转型室速家族史；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

618099

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