HAO1核心数据概览
HAO1资讯动态
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王华教授和陈佑祺教授团队发表研究成果：创新敷料为耐药性细菌性角膜炎提供全新诊疗思路前沿研究该工作为以非抗生素方式治疗耐药菌造成的角膜炎提供了新的治疗思路。 细菌性角膜炎（BK）占角膜感染病例的一半以上，其病因是细菌感染角膜。 若不及时进行适当治疗，BK可导致严重的视力丧失甚至眼球不保，抗菌素是目前一线用药。医信眼科2026-05-19230ROS 眼部感染 HAO1
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基因编辑、DC 疫苗、多抗、ADC 等多赛道迎来「首个突破」前沿研究上周获 IND 新进展的 1 类创新药。 下面是获 IND 进展的代表性疗法。 HAO1 靶向 LNP-体内基因编辑疗法。医麦创新药2026-03-16288HAO1
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体内CAR-T疗法与AAV新突破成细胞与基因疗法领域交易聚焦新增长点前沿研究过去12个月，体内细胞疗法的技术突破，以及能将基因疗法递送至肝脏以外器官的腺相关病毒载体研究进展，成为细胞与基因疗法领域重大交易的核心驱动力。 尽管该领域仍面临诸多挑战，行业整体交易的数量和价值呈下滑态势，但资本对细分赛道的关注度持续攀升，并购交易的价值更是创下2020年以来的新高，体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法、脂质纳米粒（LNP）递送技术、肝外靶向的腺相关病毒（AAV）载体三大方向，成为行业布局的核心焦点。 细胞与基因疗法领域又迎来了充满挑战的一年。TopCel拓弘生科2026-02-14545VEGF 阿柏西普 雷珠单抗
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YOLT-203 获得 FDA 再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型（PH1）审批动态2026年2月2日，中国上海 ——尧唐生物（YolTech Therapeutics），今日宣布其在研体内基因编辑治疗药物 YOLT-203 已获得 美国食品药品监督管理局（FDA） 授予的 再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定 ，用于治疗 原发性高草酸尿症 1 型（Primary Hyperoxaluria Type 1，PH1） 。 再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT） 认定旨在加速用于治疗严重或危及生命疾病、且具有满足重大未满足医疗需求潜力的再生医学疗法的开发与审评。 RMAT 认定进一步确认了体内基因编辑在 PH1 治疗中的潜在变革性价值，我们相信，YOLT-203 有望通过一次给药实现持久干预，为 PH1 患者带来真正的治疗突破。尧唐生物2026-02-02645高胆固醇血症 尧唐（上海）生物科技有限公司 YOLT-201注射液
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尧唐生物高草尿酸基因编辑疗法临床申请受理临床研究中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心信息显示， 尧唐（上海）生物 基因编辑产品 YOLT-203注射液 临床试验申请获受理（受理号：CXSL2501065），适应症应为： 原发性高草尿酸症1型（PH1） 。 基因编辑技术有望实现 “一次治疗、终身治愈”，突破现有疗法需长期反复给药的局限。 2024年9月，YOLT-203获美国FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）双重认定，成为全球首个针对PH1的体内基因编辑临床试验。BioShanghai2025-12-11573国家药品监督管理局 尧唐（上海）生物科技有限公司 HAO1
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YolTech Therapeutics YOLT-203基因编辑疗法获FDA批准进入PH1临床试验研发注册政策上海，Business Wire消息，临床阶段的生物技术公司YolTech Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其YOLT-203 Investigational New Drug (IND)申请，YOLT-203是一种用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的体内基因编辑疗法。这是首个针对PH1的体内基因编辑疗法的关键性试验，旨在评估YOLT-203在降低尿草酸水平以及改善长期肾脏结局方面的安全性和有效性。YOLT-203还获得了美国FDA的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD），以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。YOLT-203是一种研究性体内基因编辑疗法，旨在为PH1提供一次性治疗，PH1是一种罕见的遗传性疾病，会导致反复的肾结石形成并进展至肾衰竭。该疗法通过失活由HAO1基因编码的糖酵解酶（GO）来减少PH1患者的草酸过度产生，并抑制草酸前体的合成。YolTech Therapeutics基于下一代CRISPR/Cas和LNP技术，正在开创体内基因编辑药物，具有一次性、终身受益的潜力。公司的临床管线正在扩展，针对遗传、代谢、心血管和自身免疫性疾病，初步Businesswire2025-11-19448免疫系统疾病 尧唐（上海）生物科技有限公司 HAO1
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YolTech Therapeutics获得FDA批准开展PH1基因编辑疗法YOLT-203的关键临床试验研发注册政策YolTech Therapeutics，一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发下一代体内基因编辑疗法，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对原发性高草酸尿症1型（PH1）的体内基因编辑疗法YOLT-203的IND申请。这是首个针对PH1的体内基因编辑疗法的关键临床试验，旨在评估YOLT-203在降低尿草酸水平并改善长期肾脏结局方面的安全性和有效性。YOLT-203还获得了美国FDA的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD），以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。YOLT-203是一种研究中的体内基因编辑疗法，旨在为PH1提供一次性的治疗方案，PH1是一种罕见的遗传性疾病，会导致反复的肾结石形成并发展为肾功能衰竭。该疗法旨在通过失活由HAO1基因编码的糖酵解酶（GO），从而减少PH1患者的草酸过度产生，并抑制草酸前体的合成。YolTech Therapeutics建立在下一代CRISPR/Cas和LNP技术之上，正在开创具有一次性和终身益处的体内基因编辑药物。该公司的临床管线正在扩展，针对遗传、代谢、心血管和自身免疫性疾病，初步结果支持了持久和变革性的治疗益处。Biospace2025-11-19571免疫系统疾病 尧唐（上海）生物科技有限公司 HAO1
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21.15亿美元！张锋创立的Arbor达成一项基因编辑新药全球授权交易并购10月6日，国际研究型生物制药公司意大利Chiesi Group（凯西集团）与发现和开发基因药物创新方法的下一代生物技术公司Arbor Biotechnologies宣布就Arbor开发的针对PH1（ 原发性高草酸尿症I型 ）临床阶段新药ABO-101的达成独家全球合作和许可协议 ，以及使用Arbor先进基因编辑平台技术开发罕见新型肝脏靶向疗法的多靶点选择协议。 7390万美元C轮融资，开发新型基因编辑疗法 ）。 在凯西集团，这些项目由Chiesi Global Rare Diseases牵头，该集团专门的业务部门专注于罕见和超罕见疾病疗法的研究、开发和商业化。Medaverse2025-10-06344AGXT HAO1 Arbor Biotechnologies Inc
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阿斯利康与Chiesi集团合作开发罕见病基因编辑疗法交易并购意大利生物制药公司Chiesi集团与美国生物技术公司Arbor Biotechnologies宣布，双方达成一项独家全球合作和许可协议，共同开发Arbor的基因编辑疗法ABO-101，用于治疗原发性高草酸尿症（PH1）。此外，双方还达成一项多目标合作和选择协议，利用Arbor的先进基因编辑平台技术开发针对罕见肝脏疾病的新疗法。根据协议，Chiesi将获得ABO-101在PH1的开发和商业化独家权利，并获得使用Arbor的基因编辑技术针对其他罕见疾病目标的选项权。Arbor将获得高达1.15亿美元的预付款和近期付款，以及高达20亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及基于协议许可产品的低双位数分层版税。ABO-101是一种新型基因编辑药物，旨在通过一次性的肝脏靶向基因编辑治疗，永久性地降低肝脏中HAO1基因的功能，从而减少PH1相关的草酸产生。目前，ABO-101正在PH1的Phase 1/2 redePHine临床研究中进行评估。GlobeNewswire2025-10-06609罕见病 HAO1 Arbor Biotechnologies Inc
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尧唐生物完成超3亿元B轮融资，开发体内基因编辑药物医药投融资9月10日，上海，阿斯利康中金医疗产业基金今日宣布领投完成尧唐生物（YolTech Therapeutics）B轮融资，总金额逾3亿元人民币（约4500万美元）。 目前，尧唐生物的四条产品管线已全部进入临床阶段，是全球在体内基因编辑药物领域拥有最多临床阶段管线的企业。 YOLT-101目前在中国获批临床，信立泰药业获得中国区研发、开发和商业化权益。Medaverse2025-09-10594尧唐（上海）生物科技有限公司 信立泰（苏州）药业有限公司 YOLT-101注射液
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HAO1研究报告
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小核酸药物赛道观察：从成药性突破到平台化竞争摩熵咨询14页60 -
2025年11月全球在研新药月报摩熵咨询32页2660 -
国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007 -
CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6654
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公司首次覆盖报告：血糖监测龙头强势登陆CGM市场，POCT业务延伸打造平台型公司开源证券股份有限公司36页1307
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生物医药行业创新药系列报告（五）：进击的小核酸，从罕见病到慢病，从肝内靶向到肝外靶向招商证券25页877
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细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843
HAO1-品种竞争格局
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0个
申报临床
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4个
临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
HAO1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
HAO1相关适应症
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