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尧唐生物高草尿酸基因编辑疗法临床申请受理

中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心信息显示,尧唐(上海)生物基因编辑产品YOLT-203注射液临床试验申请获受理(受理号:CXSL2501065),适应症应为:原发性高草尿酸症1型(PH1)
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据企业公开信息,YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF开发,通过脂质纳米颗粒(LNP)将基因编辑器递送至肝细胞,精准编辑HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶(GO)的表达,从而从源头减少草酸生成。基因编辑技术有望实现 “一次治疗、终身治愈”,突破现有疗法需长期反复给药的局限。
2024年9月,YOLT-203获美国FDA孤儿药(ODD)与罕见儿科疾病(RPDD)双重认定,成为全球首个针对PH1的体内基因编辑临床试验。
2024年8月,YOLT-203启动一项IIT,此前公布截至2025年1月结果显示,IIT纳入7例接受YOLT-203治疗的PH1患者。关键疗效终点为24小时尿草酸水平较基线的变化。数据显示,治疗后的最长随访期(16周)内,患者尿草酸水平最大降幅达近70%,且疗效持久稳定


安全性方面,未报告严重不良事件(SAE)、治疗中断或受试者退出的情况。

11月份,获FDA批准开展PH1随机、双盲确证性全球临床研究。

文章来源:药讯随说


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