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尧唐生物高草尿酸基因编辑疗法临床申请受理

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2025/12/11
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国家药品监督管理局 AGXT 尧唐（上海）生物科技有限公司 HAO1 YOLT-203注射液

中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心信息显示，尧唐（上海）生物基因编辑产品YOLT-203注射液临床试验申请获受理（受理号：CXSL2501065），适应症应为：原发性高草尿酸症1型（PH1）。
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据企业公开信息，YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF开发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将基因编辑器递送至肝细胞，精准编辑HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从而从源头减少草酸生成。基因编辑技术有望实现 “一次治疗、终身治愈”，突破现有疗法需长期反复给药的局限。
2024年9月，YOLT-203获美国FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）双重认定，成为全球首个针对PH1的体内基因编辑临床试验。
2024年8月，YOLT-203启动一项IIT，此前公布截至2025年1月结果显示，IIT纳入7例接受YOLT-203治疗的PH1患者。关键疗效终点为24小时尿草酸水平较基线的变化。数据显示，治疗后的最长随访期（16周）内，患者尿草酸水平最大降幅达近70%，且疗效持久稳定。


安全性方面，未报告严重不良事件（SAE）、治疗中断或受试者退出的情况。

11月份，获FDA批准开展PH1随机、双盲确证性全球临床研究。

文章来源：药讯随说


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