【CTR20262510】YOLT-203在1型原发性高草酸尿症（PH1）患者中的I期探索研究

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基本信息

登记号

CTR20262510

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

YOLT-203注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

YOLT-203注射液

首次公示信息日的期

2026-06-29

临床申请受理号

CXSL2501065

靶点

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适应症

原发性高草酸尿症1 型(PH1)

试验通俗题目

YOLT-203在1型原发性高草酸尿症（PH1）患者中的I期探索研究

试验专业题目

YOLT-203在1型原发性高草酸尿症（PH1）患者中的1期探索研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201109

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在中国1型原发性高草酸尿症（PH1）人群中评估YOLT-203单次给药的安全性、耐受性。次要目的：（1）在中国1型原发性高草酸尿症（PH1）人群中评估YOLT-203单次给药的药代动力学（PK）特征；（2）在中国1型原发性高草酸尿症（PH1）人群中评估YOLT-203单次给药的药效动力学（PD）特征。（3）临床有效性评估。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 6 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时年龄≥6岁。；2.随机化前基因分析确诊PH1的文件记录或确认。；3.至少2次有效的24小时尿液收集所得到的平均24小时尿草酸排泄水平≥0.7 mmol/24 h/1.73 m2。；4.如果受试者正在服用维生素B6，则必须在随机化前维持该稳定治疗方案至少90天，并愿意在研究药物给药后持续维持该方案直至研究结束。；5.受试者能够理解并愿意且能够遵守研究要求，并提供书面知情同意。对于未达到法定同意年龄的受试者，法定监护人必须签署知情同意书，受试者应根据当地和国家要求表示同意。；

排除标准

1.维生素B6（吡哆醇）治疗有效，治疗后尿草酸排泄可恢复正常的患者。；2.有临床证据显示肾外系统性草酸盐沉着症。；3.筛选时出现以下任何实验室检查结果： a. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2×正常值上限（ULN）。 b. 总胆红素＞1.5×ULN。对于诊断为Gilbert综合征的受试者，总胆红素＜2×ULN可入选。 c. 国际标准化比值（INR）＞1.5（服用口服抗凝剂[如华法林]且INR＜3.5的受试者可以参加）。；4.已知有HIV感染史或有HIV感染证据（HIV抗体阳性）；活动性或慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染（HCV抗体阳性且HCV RNA聚合酶链反应阳性）或乙型肝炎病毒（HBV）感染（乙肝表面抗原[HBsAg]阳性）。；5.筛选时估计肾小球滤过率（GFR）＜45 mL/min/1.73 m2（≥18岁受试者：使用2021年慢性肾病流行病学协作公式（CKD-EPI）计算；＜18岁受试者：使用Schwartz床旁公式计算）。；6.正在接受透析治疗（腹膜透析[PD]和/或血液透析[HD]）或预期研究期间需要透析治疗。；7.研究药物给药前30天内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过试验药物，或随机化前参加过其他临床研究的随访。；8.接受过基因编辑治疗或在下述时间范围内接受过小干扰核糖核酸（siRNA）治疗（基于药物半衰期及给药频率）；除非作为补救治疗（详见第9.4节），否则禁止使用 RNAi 治疗： i. Lumasiran：最后一次给药距研究药物给药不足15个月。 ii. Nedosiran：最后一次给药距研究药物给药不足150天；9.有肾脏或肝脏移植史或预期研究期间需要肝脏和/或肾脏移植。；10.根据研究者判断，有可能干扰研究依从性或数据解释的其他医疗状况或合并症。；11.多种药物过敏史或对寡核苷酸或LNP过敏反应史。；12.不愿在整个研究参加期间直至研究结束后6个月内遵守避孕要求。；13.怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性受试者。；14.不愿或无法在整个研究期间限制酒精摄入。研究期间每天酒精摄入超过2个单位（1单位：约125 mL葡萄酒＝约29 mL烈酒＝约284 mL啤酒）。；15.研究者认为在筛选前12个月内有酒精滥用史或药物滥用史。；16.无法坚持标准治疗支持性护理（大量饮水、枸橼酸钾、饮食要求等）；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属仁济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200127

联系人通讯地址