【CTR20200199】评价RG6042在亨廷顿舞蹈病患者中的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20200199

试验状态

主动终止（基于独立数据监视委员会建议GENERATIONHD1研究中停止研究药物的给药，罗氏公司主动停止在中国拓展研究的筹备工作。该提议并非基于任何新出现的安全性问题，而是基于所有证据表明，研究药物在一定时间里在安全性和有效性方面与安慰剂组相比无明显优势。）

药物名称

RO-7234292注射液

药物类型

化学药

规范名称

RO-7234292注射液

首次公示信息日的期

2020-10-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

亨廷顿舞蹈病

试验通俗题目

评价RG6042在亨廷顿舞蹈病患者中的临床研究

试验专业题目

在评价鞘内注射RG6042在显性亨廷顿舞蹈病患者中有效性和安全性的随机多中心双盲安慰剂对照三期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201203

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

本研究将评价RO7234292 与安慰剂相比在显性亨廷顿舞蹈病（HD）患者中的有效性、安全性、药代动力学（PK）和生物标志物效应。主要有效性目的是基于以下终点评价RO7234292 相较于安慰剂的有效性:第101 周时复合统一亨廷顿舞蹈病评定量表（cUHDRS）评分相对基线变化;

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 660 ；

实际入组人数

国内: 0 ；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书；2.签署知情同意书且在首次给药时的年龄在25 至65 岁之间（含）。；3.显性HD 诊断，定义为诊断置信水平（DCL）评分为4；4.独立量表（IS）评分≥70；5.通过直接DNA 检测证实遗传学疾病，CAP 评分>400（Zhang et al. 2011），计算方法CAP = 年龄 × （CAG 重复长度 - 33.66）；6.能够使用母语阅读“红”、“蓝”和“绿”三个词；7.根据筛选和基线访视所确定的结果，每天可在没有拐杖或助行架的协助下独立行走，且可在不使用轮椅的情况下移动- 出于便利性或转移目的，允许长距离（例如>50 米）使用轮椅。；8.体重指数16-32 kg/m2；总体重＞40 kg；9.能够接受和耐受MRI 扫描（例如没有幽闭恐惧症，没有重度舞蹈病或其他妨碍MRI扫描或导致患者对扫描不耐受的其他疾病，没有不适合MRI 扫描的宫内节育器、金属牙套或其他金属植入物）；10.能够耐受抽血和腰椎穿刺；11.肾小球滤过率估计值（eGFR）≥60 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）；12.根据研究者的判断，能够且愿意遵守方案的所有方面，包括在研究期间完成面谈和问卷调查；13.根据研究者的判断，能够且愿意携带智能手机、佩戴数字监控设备，以及完成基于智能手机的任务；14.筛选前至少12 周和入选时医疗、精神和神经状态稳定；15.如果存在符合以下所有标准的研究陪同者，签署参加研究的研究陪同者同意：年龄≥18 岁;根据研究者的判断，可信且有能力;根据研究者的判断，为了完成患者的研究陪同者评估，充分了解患者的病情，并可能在整个研究过程中保持足够的了解;能够评论研究参加者的症状和功能状况;注：根据研究者判断，陪同者不得存在影响所获观察报告数据正确性的认知、行为或运动改变。应尽一切努力确保整个研究过程中研究陪同者为同一人；但是，如果不可能，可以替换研究陪同者并签署新的知情同意。；16.对于具有生育能力的女性：同意保持禁欲（避免异性性交）或采取避孕措施，定义如下：在治疗期间以及最后一次研究药物给药后至少5 个月内，女性必须保持禁欲或采用两种避孕方法，包括采用至少一种年化避孕失败率＜1%的避孕方法。；

排除标准

1.尝试自杀或自杀观念史，且在筛选前12 个月内计划自杀（即主动的自杀观念）导致需要前往医院就诊和/或改变护理水平根据研究者的判断，C-SSRS 证实了当前的自杀观念。如果存在自杀观念，应由具有适当资质的精神卫生专业人员进行风险评估，以评估患者参加研究是否安全。研究参加者在既往12个月内出现轻度被动自杀观念（即偶尔认为不值得活下去或很辛苦）但没有尝试自杀或住院的通常可以接受，但应谨慎做出参加研究的最终决定并与具有适当资质的精神卫生专业人员进行咨询。；2.当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为；3.依据研究者的判断，筛选时存在严重疾病、临床意义显著的实验室或生命体征异常、幽闭恐怖症，使患者不能安全参加并完成本研究；4.根据研究者判断，属于临床意义显著且研究者已知的心电图异常或心电图异常史，包括完全左束支传导阻滞、二级或三级房室传导阻滞或既往心肌梗死的证据；5.慢性偏头痛的临床诊断；6.研究期间或研究药物末次给药后5个月内怀孕或哺乳或计划怀孕的患者；在研究药物给药前，具有生育能力的女性在基线时和确认性尿妊娠试验中血清妊娠检查结果必须呈阴性；7.存在用于CSF引流的植入分流器或植入的CNS导管；8.筛选时丙型肝炎病毒（HCV）抗体或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性；9.已知HIV感染；10.当前或既往使用过反义寡核苷酸（包括小分子干扰RNA）；11.当前或开始研究治疗前12周内使用针对原发性独立精神障碍（即精神分裂症、分裂情感性障碍、I型双相障碍、重度伴精神病特征）处方的抗精神病药物、胆碱酯酶抑制剂、美金刚、金刚烷胺或利鲁唑；12.当前正在因为运动症状或情绪稳定（即易怒或攻击性行为）使用抗精神病药物，和/或在筛选前至少12周内剂量不稳定或预计在筛选至研究开始前剂量调整的丁苯那嗪、缬苯那嗪或氘代丁苯那嗪用药；13.正在使用食物补剂（例如辅酶Q10、维生素、肌酸），在筛选前至少6周内剂量不稳定或预计在研究期间剂量调整；14.正在使用抗抑郁药或苯二氮卓类药物，在筛选前至少12周内剂量不稳定或预计在筛选至研究开始前剂量调整；15.在筛选前4周或相应药物5个消除半衰期（以较长者为准）内接受过研究性治疗；16.筛选前14天内或者研究期间预期使用抗血小板或抗凝血治疗，包括但不仅限于阿司匹林（除非≤ 81 mg/日）、氯吡格雷、双嘧达莫、华法林、达比加群、利伐沙班和阿哌沙班；17.出血倾向或凝血障碍病史；18.血小板计数低于正常范围下限，只要研究者证实目前没有出血倾向或凝血功能障碍证据，血小板计数在125,000至150,000 mm3之间是允许的。；19.基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史；20.同时或计划参加任何干预性临床研究，包括明确的药理学和非药理学干预（例如腰椎穿刺），观察性研究（如ENROLL-HD前瞻性研究）可接受。；21.根据研究者的判断，筛选前12个月内滥用药物（即大麻、阿片类药物、兴奋剂、致幻剂、特制药物）和/或酗酒，或对这些物质存在心理或生理依赖，滥用定义为导致无法完成主要工作或履行社会责任的不当使用形式，或在导致身体危害或法律问题的情形下使用，且可能引起临床关注。；22.外周静脉通路不良；23.脊柱侧凸或脊柱畸形或手术，使IT注射在门诊背景中不可行且可能妨碍RO7234292在中枢神经系统的分布；24.筛选前14天内需要口服或静脉注射抗生素的感染；25.抗逆转录病毒药物，包括作为预防治疗的抗逆转录病毒药物；26.筛选前5年内存在恶性肿瘤，皮肤基底或鳞状细胞癌或已成功治疗的原位宫颈癌除外；27.筛选期间通过MRI扫描中心阅片发现既往存在的结构性脑损伤（如肿瘤、动静脉畸形）；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

610041

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