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突发！拜耳终止一款罕见病AAV疗法

一度医药一度医药
03/05
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罕见病 拜耳（中国）有限公司
2026 年 3 月 4 日，拜耳对外确认终止旗下一款针对晚发型庞贝病的早期临床阶段 AAV 基因疗法 ACTUS-101 ，选择将研发资源全面聚焦于另一款二代候选药 AB-1009 。 这一决策让这款源于 2020 年拜耳 20 亿美元收购 AskBio 所得的管线正式落幕，也成为药企在罕见病基因治疗领域基于技术迭代调整研发策略的典型案例。 但这款一代疗法的研发进程在 2026 年 1 月出现转折，拜耳当时宣布暂停其 1 期临床试验的后续患者入组，美国联邦试验数据库显示， 该试验仅完成 7 名患者的入组工作。
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