侏儒症的治疗，正迎来被全面颠覆的时刻。 作为最常见的侏儒症类型，软骨发育不全（ACH）过去很长时间无特效疗法，直到2021年，“孤儿药之王”BioMarin研发的Vosoritide，作为首个获批药物，才开启了药物对症治疗时代。 Ascendis的TransCon-CNP通过包裹技术延长了药物作用时间，实现了周剂给药，目前正处于FDA审批阶段；而BridgeBio的口服药Infigratinib，则从作用机制到用药体验实现全面突破。
2026-05-24
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