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2026年3月22日，由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会发起、维昇药业支持的中国首个软骨发育不全（ACH）流行病学研究——ApproaCH全国多中心登记研究项目结题会在北京顺利召开。该研究历经五年多的大规模数据收集与分析，成功建立了ACH患者队列，填补了我国ACH疾病负担及诊疗现状的数据空白，为诊疗策略优化、医保政策制定及新药研发提供了关键科学依据。
中国罕见病联盟执行理事长李林康，上海交通大学附属新华医院顾学范教授、余永国教授，全国14家参研中心的主要研究者及项目骨干，以及维昇药业执行董事兼首席执行官卢安邦先生等嘉宾共同出席了本次会议。会议由上海交通大学附属新华医院余永国教授主持。
软骨发育不全（ACH）是一种因FGFR3基因突变导致的罕见遗传性骨骼疾病，主要表现为非比例性身材矮小、四肢短缩、颅颈交界处狭窄等，并可累及多系统，严重时可致残甚至危及生命。该病于2023年被正式纳入《第二批罕见病目录》，据估算，中国约有5万名ACH患者。然而，在ApproaCH研究启动之前，国内长期缺乏系统性的流行病学数据、规范化的诊疗手段以及有效的治疗药物，患者面临着沉重的疾病负担和未被满足的医疗需求。
以数据驱动决策，为罕见病诊疗保障体系建设筑基
李林康 先生
作为项目发起方，联盟始终致力于推动中国罕见病诊疗体系的完善以及对罕见病患者关爱的落地。ApproaCH项目不仅承载着科研专家、研究人员及赞助企业的科研初心，更承载着患者健康的希望。“历经五年深耕，成功建立ACH患者队列”，这些成果将为国家制定罕见病诊疗保障政策提供科学依据，也将推动中国ACH研究与国际接轨，提升我国在罕见病领域的国际影响力。这是联盟践行“健康中国2030”规划纲要、推动罕见病防治工作的重要实践。
填补空白，为临床诊疗提供中国证据
ApproaCH研究覆盖全国14家中心，完成了近500名儿童及10余名成年ACH患者的登记研究，构建了ACH流行病学数据平台。
顾学范 教授
在研究启动之初，中国ACH患者面临着缺乏流行病学数据、缺乏有效诊疗手段、缺乏规范药物的“三缺”窘境。ApproaCH项目的顺利结题，让我们第一次全面了解了中国ACH患者的临床特征、自然病史、疾病负担及生活质量，为后续的临床诊疗指南更新和政策保障提供了扎实的数据基础，逐步实现诊疗、管理、科研转化临床的完整闭环在此基础上研究者会继续深耕，并将充分利用这一科研成果，开展ACH药物临床疗效探究、疾病并发症控制等延展研究。
多方协作，共同推动罕见病防治事业前行
卢安邦 先生
作为ApproaCH项目的支持方，维昇药业自成立以来始终专注于内分泌相关治疗领域，与中国专家紧密合作，共同推动ACH诊疗水平的提升。能够参与并见证这一里程碑式的时刻，我们倍感荣幸。我们欣喜地看到，每周只需用一次的那韦培肽已在美国获批上市，并被中国药品审评中心纳入优先审评程序。关键临床试验证实，该药物不仅能显著改善患儿的线性生长，在骨骼对齐、身体比例改善及生活质量等方面也展现出确切的临床获益。未来，我们将继续与各位专家携手，让更多中国患者早日受益。
随着ApproaCH项目的顺利结题，中国ACH观察性登记研究从“数据空白”走向“数据驱动”。依托这一宝贵的真实世界数据资源，中国ACH患者的可诊、可治、可及之路将越走越宽。
*本文转自中国罕见病联盟，点击阅读原文即可查看文章来源
关于中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会
关于维昇药业（2561.HK）
维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，致力于以更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。维昇药业持续汇聚国际化背景的资深专业人才，以及全球创新前沿的技术和资源，深入布局中国市场，总部设立于苏州，已在上海、北京、香港、台北设立办公室，落实从研发、生产到销售的内分泌创新药领域的全链条布局，让更多的中国内分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治疗方案。2025年3月21日，维昇药业正式在香港交易所主板挂牌上市。
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2026-05-24
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