内分泌罕见病资讯动态
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Vol.33 | 生长激素不背锅（3）：停药后会让各项指标滑坡吗？研发注册政策维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，致力于以更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。 维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。 治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。维昇药业2026-07-17248维昇药业（上海）有限公司 内分泌罕见病
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百亿美金并购新狂潮背后，跨国药企“审美”变了交易并购氨基观察-创新药组原创出品。 或是中年危机、或是专利危机，跨国药企加大并购力度，并不意外。 MNC手中的子弹依旧充足，仅半年过去，就达成了4笔百亿美元并购案。氨基观察2026-07-07268AbbVie Inc Pfizer Inc Intra-Cellular Therapies Inc
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维昇药业携手上海和睦家医院成立儿童生长发育特色门诊 探索规范化全程管理新模式公司动态（ 2026 年 6 月 24 日，上海） —— 专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（ 2561.HK ）今日宣布，与上海和睦家医院进一步深化儿童生长发育领域合作，并举行 “ 儿童生长发育特色门诊 ” 揭牌仪式。 该门诊将围绕儿童生长发育疾病的筛查、诊断、治疗及长期随访管理，探索覆盖全病程的规范化管理模式，帮助患儿获得更加连续、专业和个体化的医疗服务。 儿童生长发育是衡量儿童健康水平的重要指标之一。维昇药业2026-06-25331维昇药业（上海）有限公司 隆培生长激素 内分泌罕见病
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维昇药业与卓正医疗达成战略合作 提速维臻高®商业化落地公司动态2026 年 5 月 27 日，中国深圳 —— 专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（ 2561.HK ）今日宣布，与高品质、数字化健康消费服务品牌卓正医疗（ 2677.HK ）达成战略合作。 双方将围绕维昇药业核心产品维臻高 ® （注射用隆培生长激素），依托非公医疗服务场景，共同推进药品规范化临床应用与全周期健康服务落地。 本次合作是维昇药业在非公医疗商业化布局的又一重要战略举措。维昇药业2026-05-27423维昇药业（上海）有限公司 隆培生长激素 内分泌罕见病
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Vol.31 | 每日一次和每周一次的生长激素有什么区别？前沿研究维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。 治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。 维昇药业持续汇聚国际化背景的资深专业人才，以及全球创新前沿的技术和资源，深入布局中国市场，总部设立于苏州，已在上海、北京、香港、台北设立办公室，落实从研发、生产到销售的内分泌创新药领域的全链条布局，让更多的中国内分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治疗方案。维昇药业2026-05-13384维昇药业（上海）有限公司 内分泌罕见病
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维昇药业甲旁减创新疗法帕罗培特立帕肽纳入“内蒙古青城保2026”审批动态近日， 全球首款且目前唯一 用于甲状旁腺功能减退症（ HP ，简称 “ 甲旁减 ” ）的激素替代创新治疗药物 —— 帕罗培特立帕肽（ palopegteriparatide ）正式纳入 “ 内蒙古青城保 2026” 海外特药保障目录，将进一步提升患者可及性。 “ 内蒙古青城保 ” 是由呼和浩特市人民政府指导、商保机构承保、第三方公司协作运营的惠民型商业补充医疗保险，是内蒙古多层次医疗保障体系的重要组成部分。 2026 海外特药保障目录包含 80 种特定高额药品，其中有 43 款海外特药，可覆盖恶性肿瘤、罕见病等高值用药需求。维昇药业2026-04-22389维昇药业（上海）有限公司 甲状旁腺功能减退症 TransCon PTH注射液
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荣登Hormone Research in Paediatrics！ 中国briGHt研究再证实：维臻高®疗效显著优于日制剂临床研究该研究证实，每周一次的维臻高 ® 治疗儿童生长激素缺乏症（ GHD ）患者 疗效显著优于 每日注射的生长激素 ，且安全性相当。 至此，维臻高 ® 成为 迄今唯一经两项关键 3 期临床研究（国际 heiGHt 研究 & 中国 briGHt 研究）均证实 疗效显著优于 日制剂的长效生长激素 。 briGHt 研究核心数据：为唯一 疗效显著优于 日制剂再添新证 briGHt 研究是一项在中国 17 家研究中心开展的 3 期、随机、开放标签、阳性对照临床试验，共纳入 153 例未经治疗的青春期前儿童 GHD 患者。维昇药业2026-04-22985生长激素缺乏症 维昇药业（上海）有限公司 内分泌罕见病
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中国首个软骨发育不全流行病学研究在京结题 填补国内疾病数据空白，惠及约5万ACH患者临床研究2026年3月22日，由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会发起、维昇药业支持的中国首个软骨发育不全（ACH）流行病学研究—— ApproaCH全国多中心登记研究项目结题会 在北京顺利召开。 该研究 历经五年多的大规模数据收集与分析，成功建立了ACH患者队列，填补了我国ACH疾病负担及诊疗现状的数据空白 ，为诊疗策略优化、医保政策制定及新药研发提供了关键科学依据 。 中国罕见病联盟执行理事长。维昇药业2026-03-30576维昇药业（上海）有限公司 软骨发育不全 内分泌罕见病
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维臻高®中国关键性3期亚组分析亮相第二十五届儿科内分泌遗传代谢病学术会议临床研究第二十五届全国儿科内分泌遗传代谢病学术会议（ ESPEM 2026 ）于 2026 年 3 月 26 日至 28 日在南昌举行。 在本次大会的壁报环节，华中科技大学同济医学院儿科学系应艳琴教授公布了中国关键性 3 期 briGHt 研究的亚组分析结果，为维臻高 ® （隆培生长激素）在不同严重程度的生长激素缺乏症患儿中的应用提供了更多参考依据。 隆培生长激素的生长反应与基线激发试验生长激素峰值浓度相关，完全性GHD患儿的生长反应优于部分性GHD。维昇药业2026-03-30737生长激素缺乏症 隆培生长激素 华中科技大学同济医学院
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Revolution、Ascendis，谁会被收购？交易并购加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）近期发布最新研报，筛选出13家具备高收购价值的生物技术核心收购标的，其中肿瘤药企Revolution Medicines与内分泌罕见病药企Ascendis Pharma位列前两位。 Revolution是RAS赛道的标杆企业，当前市值195亿美元，近一年股价涨幅高达156%。 Ascendis则专注内分泌罕见病药物研发，市值140亿美元，近一年股价上涨38%。研发客2026-03-20355REVOLUTION Medicines Inc Ascendis Pharma A/S 内分泌罕见病
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内分泌罕见病治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询79页1953 -
内分泌罕见病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询49页1906 -
华创医药投资观点、研究专题周周谈第91期：诺和诺德2024年中报总结华创证券33页2464
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华创医药周观点第48期：诺和诺德2023半年报总结华创证券34页2260
内分泌罕见病-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
内分泌罕见病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
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