软骨发育不全资讯动态
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43.7%成人有脂肪肝！Lancet：中国社区肝病负担沉重，肝纤维化达4.4% | 临床前沿速递第三十九期临床研究心肌梗死后： 使用阿替洛尔（Atenolol）优于比索洛尔（Bisoprolol）。 软骨发育不全： 伏索利肽（Vosoritide）提升患儿的生长速度。 法国一项基于国家健康数据的观察性队列研究，纳入11558例无心衰记录的急性心肌梗死患者，出院2天内分别启用阿替洛尔（Atenolol）或比索洛尔（Bisoprolol）治疗，随访2年。华银康集团2026-10-1094急性心肌梗死 伏索利肽 软骨发育不全
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.14-2026.09.20期间共有156个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办。其中国产药品受理号125个，进口药品受理号31个。本周共计96款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药46款，生物药48款，中药2款。摩熵医药2026-09-237053伏索利肽 软骨发育不全 PPARγ -
和誉医药公布Lavengratinib（ABSK061）治疗软骨发育不全II期临床研究积极初步结果研发注册政策上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）在治疗儿童软骨发育不全（Achondroplasia，ACH）的II期临床研究中获得积极初步疗效结果。在27周的治疗后，6岁及以上的ACH儿童年化身高增长速度平均改善+2.4 cm/年，应答率达到100%。Lavengratinib表现出良好的耐受性，未观察到与FGFR1或FGFR2抑制相关的不良事件。该研究是一项多中心、开放标签的剂量递增研究，旨在评估lavengratinib在3至12岁ACH儿童中的安全性和有效性。目前，研究正在进行中，预计2026年底获得更多疗效和安全性数据。Lavengratinib是新一代口服、高活性、选择性小分子FGFR2/3抑制剂，目前已在全球范围内进入临床研究阶段，并获得了FDA的罕见儿科疾病资格和孤儿药资格。美通社2026-09-21300FGFR1 FGFR2 软骨发育不全
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BioMarin暂停Voxzogo用于诺南综合症儿童的研究研发注册政策生物制药公司BioMarin宣布将停止Voxzogo用于治疗诺南综合症儿童的研究。该公司表示，这一决定并非基于Voxzogo的安全性和有效性，而是与“研究可行性以及目前诺南综合症儿童的治疗格局”有关。Voxzogo目前已获得FDA批准用于治疗软骨发育不全（一种侏儒症）。BioMarin本月早些时候基于该药物在治疗软骨发育不全儿童中的III期试验良好结果，向FDA提交了扩大适应症的申请。然而，诺南综合症并非今年首次从Voxzogo的研发管线中裁减的适应症。今年春季，BioMarin因潜在的不良反应报告（如股骨头滑脱事件）而停止了三项II期试验，涉及特纳综合征、SHOX缺乏症和聚糖（ACAN）缺乏症。此外，BioMarin还面临着来自Ascendis的Yuviwel等竞争对手的压力，后者每周仅需注射一次，而Voxzogo则需每日注射。为了应对竞争压力，BioMarin在七国达成专利纠纷解决协议，Ascendis同意支付BioMarin20%的美国净销售额和欧盟、巴西及韩国的18%净销售额作为特许权使用费。尽管如此，BioMarin的股票在宣布停止诺南综合症项目后仍下跌了近3%。fierce2026-09-16152软骨发育不全 BioMarin Pharmaceutical Inc 特纳综合征
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泰拉生物科学公司将发布关于口服达格鲁替尼治疗间质性非肌肉性膀胱癌的初步临床试验结果研发注册政策泰拉生物科学公司（Nasdaq: TYRA），一家专注于开发针对纤维母细胞生长因子受体（FGFR）生物学的下一代精准药物的临床阶段生物技术公司，宣布将于2026年9月9日（星期三）上午8:00（东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论口服达格鲁替尼在SURF302 Phase 2研究中评估治疗间质性非肌肉性膀胱癌（IR NMIBC）的初步临床结果。泰拉生物科学公司将提供电话会议和网络直播的参与方式，并将在公司网站上存档至少90天。泰拉生物科学公司专注于开发针对FGFR生物学的下一代精准药物，其内部精准药物平台SNÅP通过迭代分子SNÅPshots快速精确地设计药物，预测候选药物在临床试验中的最高效力、选择性和耐受性。泰拉生物科学公司的领先精准药物口服达格鲁替尼是潜在的同类首创选择性FGFR3抑制剂，正在开发用于LG-UTUC、IR NMIBC和ACH。此外，公司还在开发TYRA-430和TYRA-200，分别用于治疗FGFR4/3驱动的癌症和转移性肝内胆管癌。PRNewswire2026-09-04559FGFR FGFR3 软骨发育不全
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BridgeBio将在ESPE会议上公布关于成骨不全口服infigratinib的研究成果研发注册政策BridgeBio药业公司宣布，将在2026年9月8日至10日在法国马赛举行的欧洲儿科内分泌学会（ESPE）年会上分享一项关于口服infigratinib对成骨不全患者医疗并发症影响的突破性口头报告。此外，还将展示两项海报和一项电子海报，涉及口服infigratinib在成骨不全治疗中的长期数据、针对3岁以下成骨不全儿童的PROPEL I&T 2/2b期研究，以及关于软骨发育不全潜在医疗挑战和功能影响的定性研究。BridgeBio致力于探索口服infigratinib在成骨不全、软骨发育不全和其他骨骼发育不良疾病中更广泛的医疗和功能影响，这些疾病在家庭中存在重大未满足的医疗需求。会议中，来自约翰霍普金斯大学的Julie Hoover-Fong博士将介绍PROPEL 3研究的结果，该研究是一项随机对照试验，评估口服infigratinib在成骨不全儿童中的疗效。Biospace2026-09-02453软骨发育不全 成骨不全 infigratinib胶囊
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Ascendis Pharma在ISDS 2026会议上展示TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的数据研发注册政策Ascendis Pharma宣布将在2026年8月26日至29日在加拿大多伦多举行的国际骨骼发育不良学会年度会议（ISDS 2026）上，通过口头报告和海报展示其每周一次的TransCon CNP（navepegritide）在治疗软骨发育不全儿童中的关键性ApproaCH试验第104周的数据。这些数据表明，TransCon CNP在临床试验中显示出持久改善身高、下肢对齐、身体比例、椎管尺寸、肌肉功能和身体功能等益处，其安全性和耐受性特征与安慰剂相似，注射部位反应发生率低。这些结果与软骨发育不全社区认为重要的健康相关生活质量改善相一致。TransCon CNP是一种每周一次的C型利钠肽（CNP）前药，旨在通过提供活性CNP在全身组织受体的持续暴露来对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号传导。2026年2月，TransCon CNP在美国食品药品监督管理局（FDA）的批准下以YUVIWEL®的商标上市，用于增加2岁及以上具有开放生长板的软骨发育不全儿童的线性生长。Ascendis Pharma的YUVIWEL在欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请正在审查中，预计2026年第四季度将作出监管决定。GlobeNewswire2026-08-26364FGFR3 软骨发育不全 Ascendis Pharma A/S
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7月罕见病新药捷报！关键临床再突破临床研究据罕见病信息网统计，2026 年7月全球共有 3 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，适应症覆盖软骨发育不全、骨髓增生异常综合征、特发性肺纤维化三类罕见病。 ACH是一种罕见遗传性疾病。 该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。罕见病信息网2026-08-09298特发性肺纤维化 FGFR3 软骨发育不全
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央视聚焦！从“等药”到“等患者” 罕见病诊疗迎来新变化！医保动态从北京海关了解到，今年上半年，天竺综合保税区完成进口总值超550.7亿元，其中医药进口占进口总量九成左右。 作为全国首个罕见病药品保障先行区，北京天竺综合保税区持续畅通境外罕见病创新药械入境通道，让更多临床急需罕见病药品更快惠及患者。 “境外有药、境内难寻、长期苦等”的困境正在成为过去。开放北京2026-07-27210罕见病 软骨发育不全 软骨病
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70+获批！2026年上半年全球罕见病药物获批审批动态2026年上半年，全球罕见病新药研发与商业化进程持续升温。 全球药企持续加码罕见病创新疗法布局，叠加各地药监机构加速突破性疗法、罕见病药物的审批通道，极大推动了创新疗法落地应用，持续改善全球罕见病患者的治疗困境。 据罕见病信息网统计， 上半年全球共有73款罕见病新药顺利获批上市，适应症覆盖Menkes综合征、遗传性血管性水肿、软骨发育不全、1型发作性睡病等多种疑难罕见疾病。罕见病信息网2026-07-14283罕见病 遗传性血管性水肿 软骨发育不全
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2026年9月全球在研新药月报摩熵咨询43页6 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.14-2026.09.20）摩熵咨询36页5 -
2026年3月全球在研新药月报摩熵咨询30页997
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.16-2026.03.22）摩熵咨询24页612 -
医药生物行业跟踪周报：BD放量及再融资，创新药龙头现金流充裕东吴证券股份有限公司26页318
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.09-2026.03.15）摩熵咨询26页1192
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医药日报：多肽药Yuviwel获FDA批准上市太平洋证券股份有限公司3页3000
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
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新药周观点：口服GLP-1小分子糖尿病3期临床成功，胰岛素前用药全程口服化可期国投证券18页610
软骨发育不全-药品研发状态数据概览
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3个
药物发现
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0个
申报临床
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1个
申请上市
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3个
批准上市
软骨发育不全全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
软骨发育不全相关靶点
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