软骨发育不全资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Ascendis Pharma在ISDS 2026会议上展示TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的数据研发注册政策Ascendis Pharma宣布将在2026年8月26日至29日在加拿大多伦多举行的国际骨骼发育不良学会年度会议（ISDS 2026）上，通过口头报告和海报展示其每周一次的TransCon CNP（navepegritide）在治疗软骨发育不全儿童中的关键性ApproaCH试验第104周的数据。这些数据表明，TransCon CNP在临床试验中显示出持久改善身高、下肢对齐、身体比例、椎管尺寸、肌肉功能和身体功能等益处，其安全性和耐受性特征与安慰剂相似，注射部位反应发生率低。这些结果与软骨发育不全社区认为重要的健康相关生活质量改善相一致。TransCon CNP是一种每周一次的C型利钠肽（CNP）前药，旨在通过提供活性CNP在全身组织受体的持续暴露来对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号传导。2026年2月，TransCon CNP在美国食品药品监督管理局（FDA）的批准下以YUVIWEL®的商标上市，用于增加2岁及以上具有开放生长板的软骨发育不全儿童的线性生长。Ascendis Pharma的YUVIWEL在欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请正在审查中，预计2026年第四季度将作出监管决定。GlobeNewswire2026-08-26275FGFR3 软骨发育不全 Ascendis Pharma A/S
-
7月罕见病新药捷报！关键临床再突破临床研究据罕见病信息网统计，2026 年7月全球共有 3 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，适应症覆盖软骨发育不全、骨髓增生异常综合征、特发性肺纤维化三类罕见病。 ACH是一种罕见遗传性疾病。 该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。罕见病信息网2026-08-09193特发性肺纤维化 FGFR3 软骨发育不全
-
央视聚焦！从“等药”到“等患者” 罕见病诊疗迎来新变化！医保动态从北京海关了解到，今年上半年，天竺综合保税区完成进口总值超550.7亿元，其中医药进口占进口总量九成左右。 作为全国首个罕见病药品保障先行区，北京天竺综合保税区持续畅通境外罕见病创新药械入境通道，让更多临床急需罕见病药品更快惠及患者。 “境外有药、境内难寻、长期苦等”的困境正在成为过去。开放北京2026-07-27130罕见病 软骨发育不全 软骨病
-
70+获批！2026年上半年全球罕见病药物获批审批动态2026年上半年，全球罕见病新药研发与商业化进程持续升温。 全球药企持续加码罕见病创新疗法布局，叠加各地药监机构加速突破性疗法、罕见病药物的审批通道，极大推动了创新疗法落地应用，持续改善全球罕见病患者的治疗困境。 据罕见病信息网统计， 上半年全球共有73款罕见病新药顺利获批上市，适应症覆盖Menkes综合征、遗传性血管性水肿、软骨发育不全、1型发作性睡病等多种疑难罕见疾病。罕见病信息网2026-07-14232罕见病 遗传性血管性水肿 软骨发育不全
-
手握TransCon技术平台，维昇药业如何定义内分泌疗法的“天然结构”时代公司动态其以TransCon（Transient Conjugation）为代表的暂时连接技术，也正悄然改写蛋白和多肽类药物的发展逻辑。 与传统长效策略不同，TransCon并不对药物活性分子进行永久性化学修饰，而是通过可控断裂的连接子与惰性载体实现临时偶联。 注射入体内后，连接子在生理条件下以预设速率裂解，逐步释放出未经修饰、结构完整的天然母药。动脉网-最新2026-07-10176维昇药业（上海）有限公司 PTH TransCon PTH注射液
-
科普2026年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）累计批准了24款创新药，NME新分子实体创新药品19个，生物创新药5个，其中属于First-in-class新药有9个。开尔文勋爵2026-07-108827肿瘤 精神分裂症 环泊酚 -
BridgeBio获10亿美元投资，以加快目前和即将推出的产品医药投融资7月1日，BridgeBio Pharma（Nasdaq:BBIO），一家专注于开发治疗遗传病药物的商业化多产品生物制药公司，宣布已与 Sixth Street 管理的基金和KKR旗下企业HealthCare Royalty管理的基金签订购买协议，根据该协议，投资者已向公司新发行的可转换优先股投资高达10亿美元。 此次融资对 BridgeBio 来说是一个关键时刻，因为Attruby®继续发展成为一种价值数十亿美元的重磅药物，而BridgeBio正准备在未来12个月内在美国推出另外三款潜在的重磅产品，分别是用于LGMD2I/R9的BBP-418、用于ADH1的encaleret和用于软骨发育不全的infigratinib。 7.00%的初始股息，由公司选择以实物或现金支付。Medaverse2026-07-02357BridgeBio Pharma Inc 软骨发育不全 infigratinib胶囊
-
博鳌乐城已用！软骨发育不良新药2期临床3年结果临床研究6月16日（当地时间），BioMarin制药宣布在2026ENDO大会上发布其 C型利钠肽（CNP）类似物Vosoritide（ 商品名： Voxzogo） 软骨发育不全儿童 患者中IIT 2期研究3年扩展研究结果： 年化生长率（AGV）和身高SDS持续改善 。 3年扩展研究结果显示： 3年平均身高SDS改善0.72SD，1年的平均AGV从基线4.24cm/年升高至7.24cm/年（p＜0.001），2和3年维持高于基线 。 Vosoritide（沃索利肽） 是由39个氨基酸肽组成的人源化CNP类似物，通过模拟内源性C型利钠肽，抑制异常活化的FGFR3，促进长骨生长，改善身高发育。求实药社2026-06-17468FGFR3 软骨发育不全 伏索利肽
-
BioMarin公布儿童矮骨发育不全和软骨发育不全新数据研发注册政策BioMarin制药公司公布了关于其药物VOXZOGO在软骨发育不全儿童中的三年期扩展研究的新数据，以及BMN 333在软骨发育不全儿童中的1期研究数据。VOXZOGO在软骨发育不全儿童中显示出持续的改善生长速度和身高标准差分数，同时安全性良好。BMN 333在健康成人中的1期研究中也显示出良好的耐受性和安全性，支持每周一次的给药方案。此外，BioMarin还计划在2026年第三季度向美国食品药品监督管理局提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不全的补充新药申请。Biospace2026-06-16500BioMarin Pharmaceutical Inc 软骨发育不全
-
Ascendis Pharma在ENDO 2026上分享罕见内分泌疾病新数据医投速递丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布，将在ENDO 2026年会上分享其罕见内分泌疾病项目在低血钙症、软骨发育不全和儿童生长激素缺乏症方面的最新数据。这些数据将通过两个口头报告和三个海报展示。Ascendis Pharma执行副总裁兼首席医疗官Aimee Shu表示，公司致力于在同行评审论坛上分享全面的临床试验结果，以证实其创新疗法的变革潜力。今年的ENDO会议上，Ascendis Pharma将展示TransCon PTH的长期安全性和有效性，以及TransCon CNP单独使用和与TransCon hGH联合使用在软骨发育不全儿童中的长期益处。会议内容包括口头报告和海报展示，涉及不同疾病的治疗数据和长期效果。GlobeNewswire2026-06-09575软骨发育不全 Ascendis Pharma A/S
软骨发育不全竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
软骨发育不全关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
软骨发育不全
主动终止
Ⅱ期
软骨发育不全研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026年3月全球在研新药月报摩熵咨询30页996 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.16-2026.03.22）摩熵咨询24页611 -
医药生物行业跟踪周报：BD放量及再融资，创新药龙头现金流充裕东吴证券股份有限公司26页318
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.09-2026.03.15）摩熵咨询26页1191
-
医药日报：多肽药Yuviwel获FDA批准上市太平洋证券股份有限公司3页3000
-
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
-
新药周观点：口服GLP-1小分子糖尿病3期临床成功，胰岛素前用药全程口服化可期国投证券18页610 -
和誉B(2256.HK)专注小分子差异化研发，核心资产匹米替尼待商业化平安证券32页1872
-
新药周观点：创新药2月进院数据更新，多个新纳入医保创新药快速进院国投证券13页1691
软骨发育不全-药品研发状态数据概览
-
3个
药物发现
-
0个
申报临床
-
1个
申请上市
-
3个
批准上市
软骨发育不全全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
软骨发育不全相关靶点
最新资讯
- 2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告
- 2026年眼科抗VEGF药物竞争格局、核心品种表现与技术发展趋势全解析
- 2026年眼底血管病变人群分布、患者规模与抗VEGF一线治疗方案全解析
- 两款仿制药同日获批！万高药业氟比洛芬凝胶贴膏获批上市，儿童短缺药维生素K₁滴剂同步落地
- 步长制药首个喷雾剂获批上市！盐酸特比萘芬喷雾剂拿下皮肤真菌药赛道，高血压1类新药BC923同步冲线
- 吉利德HIV双药单片复方Bixlenvo获FDA批准上市！首破复杂多片经治HIV-1患者每日一片瓶颈
- 全球首款口服IL-23R拮抗剂在华获批！强生伊可白滞素拿下银屑病大适应症，峰值有望冲50亿美金
- 2026CPHI深圳展，这场CGT论坛值得重点关注！
- 丽珠医药国产首个IL-17A/F双靶点新药莱康奇塔单抗硬刚司库奇尤单抗，中重度斑块状银屑病迎来新选
- 国药集团携4类仿制药草酸艾司西酞普兰片入局22亿抗抑郁赛道，上市申请获CDE受理
软骨发育不全研发企业
最新视频
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15371
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20540
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14281
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15086
2026-08-04
-
复杂注射剂精讲：脂质体、LNP及实战案例
15750
2026-07-28
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11125
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11