【CTR20233140】SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效

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基本信息

登记号

CTR20233140

试验状态

主动终止（统计监测显示虽耐受性良好，无发现任何安全信号，然而疗效不及预期，申办方提议终止研究。）

药物名称

SAR-442501

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

SAR-442501

首次公示信息日的期

2023-10-10

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

软骨发育不全

试验通俗题目

SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效

试验专业题目

一项评估皮下注射 SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效的 II 期、开放标签、多中心、2 阶段序贯队列、剂量递增研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估 2 个剂量的SAR442501 在从出生到＜12 岁的 ACH 受试者中每周接受两次皮下给药的安全性和耐受性；次要目的：评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后生长参数的变化；评估每周两次 SC 注射 SAR442501 持续 52 周后的身体比例变化；通过磁共振成像（MRI）评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后枕骨大孔参数的变化（仅第 2 阶段）；评价经 PedsQL 普适性核心量表测量的与健康相关的 QoL 变化；评价经 PedsQL 多维疲劳量表测量的疲劳变化；评价经 PedsQL 儿童疼痛问卷测量的疼痛变化；评价经 STEMS 测量的活动能力变化；收集经软骨发育不全发育记录表测量的发育节点数据；评价每周两次 SC 注射 SAR442501 后的药代动力学特征；表征每周两次 SC 注射 SAR442501 后骨/胶原生物标志物较基线的变化；评价每周两次 SC 注射 SAR442501 后的免疫原性；评价每周两次注射 SAR442501（第 2 阶段）后枕骨大孔狭窄的临床体征和症状

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 7 ；国际: 36 ；

实际入组人数

国内: 6 ；国际: 16 ；

第一例入组时间

2024-01-30;2023-10-23

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.经 OBS16647 研究确认，受试者必须患有 ACH，且确认存在 FGFR3 基因突变。；2.受试者和／或父母或监护人必须愿意且能够尽其所能完成所有研究程序；3.父母或法定监护人能够按研究方案附录 1（第 10.1.3节）所述提供已签名的知情同意书，包括遵守 ICF 和本研究方案所述要求和限制。；

排除标准

1.存在软骨发育低下（或 N540K 突变）或除 ACH 以外的身材矮小病症（例如，Trisom 21，假性软骨发育不全）；2.受试者在入组（第 0 周/第 1 天/访视 2）前6 个月内接受了任何剂量的以影响受试者的体型或身体比例为目的的药物或研究药品，包括人生长激素。；3.入组（第 0 周/第 1 天/访视 2）前 3 个月内长骨骨折；4.有生长板闭合史。；5.当前存在角膜或视网膜疾病/角膜病证据。；6.受试者接受过与枕骨大孔相关的手术干预（仅第 2 阶段）。；7.高磷血症；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

430030

联系人通讯地址