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【CTR20254242】一项在慢性移植物抗宿主病（schoolROCK）儿童中开展的甲磺酸贝舒地尔研究

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基本信息

登记号

CTR20254242

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

甲磺酸贝舒地尔口服混悬剂

药物类型

化药

规范名称

甲磺酸贝舒地尔口服混悬剂

首次公示信息日的期

2025-11-07

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗后难治或复发且需要针对活动性中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）接受系统性治疗的1至＜18岁儿童患者。

试验通俗题目

一项在慢性移植物抗宿主病（schoolROCK）儿童中开展的甲磺酸贝舒地尔研究

试验专业题目

一项在需要系统性治疗的 1 至＜18 岁中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童中评价甲磺酸贝舒地尔的开放标签、Ⅰ/Ⅱ 期、多中心研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

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临床试验信息

试验目的

主要目的： Ⅰ 期：确定甲磺酸贝舒地尔推荐的儿童等效剂量（RPED）；Ⅱ 期：评价至 24 周的总体缓解率（ORR）。次要目的：Ⅰ 期：表征甲磺酸贝舒地尔的 PK；评价安全性；评价至 24 周的总体缓解率（ORR）；评价缓解持续时间（DOR）；评价器官缓解；评价无失败生存期（FFS）；评价总生存期（OS）；评价至缓解时间（TTR）；Ⅱ 期：评价安全性；表征甲磺酸贝舒地尔的 PK；评价 DOR；评价器官缓解；评价 FFS；评价OS；评价至缓解时间（TTR）。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

其它

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 4 ；国际: 37 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者签署知情同意书时，年龄必须在 1 至＜18 岁之间。对于 Ⅰ 期研究：受试者签署知情同意书时，年龄必须在 1 至＜12 岁之间。对于 Ⅱ 期研究：受试者签署知情同意书时，年龄必须在 1 至＜18 岁之间。；2.受试者已接受异基因 HCT。；3.根据 NIH 共识诊断和分期标准中的定义，患有需要系统性治疗的活动性中重度 cGVHD。；4.既往至少 2 线系统性治疗后难治或复发的 cGVHD。；5.既往接受过至少 2 线 cGVHD 系统性治疗，但不超过 5 线。；6.如果参与者接受糖皮质激素治疗 cGvHD，必须在 IMP 首次给药前至少 2 周保持剂量稳定。；7.Lansky-Play（如果年龄＜16 岁）或 Karnofsky（如果年龄≥16 岁）体能状态评分≥60。；8.体重≥8 kg。；9.有性生活的男性和女性受试者采用的避孕措施均应符合当地有关参加临床研究的受试者的避孕措施的法规要求。；10.预期寿命＞6 个月。；11.受试者可以口服或经鼻胃管注射 IMP。；

排除标准

1.IMP 首次给药前 4 周内患有进展性基础疾病或移植后淋巴增生性疾病。；2.在 IMP 首次给药前 3 年内被诊断为另一种恶性肿瘤（进行了移植的恶性肿瘤除外）。；3.研究者认为会使受试者不适合参与研究的重度疾病或任何其他病症（例如，吸收不良综合征，活动性、未控制的感染，或控制不佳的精神疾病）的病史或其他证据。；4.用力呼气容积（第 1 秒；FEV1）≤39% 或肺部评分为 3。；5.处于妊娠期或哺乳期的女性受试者。；6.目前使用全身性药物治疗 cGVHD（不包括糖皮质激素和钙调神经磷酸酶抑制剂），例如伊布替尼、芦可替尼、西罗莫司、麦考酚酯（MMF）、甲氨蝶呤、利妥昔单抗、伊马替尼、体外光分离置换法（ECP）和任何研究性 cGVHD 治疗。在 IMP 首次给药前，允许既往接受过这些药物和／或治疗，但要有为期 28 天或 5 个半衰期的洗脱期，以时间较短者为准。；7.在研究干预开始前 7 天内使用草药补充剂和娱乐性药物。；8.受试者既往暴露于甲磺酸贝舒地尔。；9.在 IMP 给药前 28 天或各疫苗的 5 个消除半衰期内（以时间较长者为准）直至研究干预给药终止，禁止接种活疫苗或减毒活疫苗。；10.在 IMP 首次给药前 28 天内（或 5 个半衰期，以时间较长者为准）使用任何非 GVHD 研究药物或任何研究器械或操作进行治疗。；11.仅对于 Ⅰ 期：在 IMP 首次给药后 14 天或 5 个半衰期（以时间较长者为准）内直至终止研究干预期间，不允许使用强效 CYP3A4 诱导剂。；12.仅对于 Ⅰ 期：在 IMP 首次给药后 1 天或 5 个半衰期（以时间较长者为准）内以及第 1 周期第 15 天，不允许使用 PPI。这些药物可以在第 1 周期第 16 天重新开始使用。；13.中性粒细胞绝对计数＜1.0×109/L。筛选时不允许使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）来达到该水平。；14.血小板计数＜50×109/L。在血液学筛选检查前 72 小时内不允许输注血小板。；15.丙氨酸氨基转移酶（ALT）和／或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3×正常值上限（ULN）（如果异常是由于 cGVHD 所致，则＞5×ULN）。；16.总胆红素＞1.5×ULN（如果是 Gilbert 综合征，则＞3×ULN）。；17.使用修订版床旁 Schwartz 计算器计算的肾小球滤过率（GFR）＜30 mL/min/1.73 m。；18.患有活动性病毒性疾病的受试者，包括乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV）。；19.活动性未控制的巨细胞病毒（CMV）或 EB 病毒（EBV）感染。；20.已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）病史。；21.研究者认为受试者不太可能依从治疗和／或遵循研究方案。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200127

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