【ChiCTR2500114070】难治性自身免疫性溶血性贫血CAR-T细胞治疗研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114070

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-08

临床申请受理号

靶点

适应症

自身免疫性溶血性贫血

试验通俗题目

难治性自身免疫性溶血性贫血CAR-T细胞治疗研究

试验专业题目

难治性自身免疫性溶血性贫血CAR-T细胞治疗研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本项研究旨在检测CAR-T细胞治疗后2周、1个月、3个月、半年、一年等时间点的血常规（红细胞计数、血红蛋白水平）、网织红细胞百分比、血清胆红素水平、直接抗人球蛋白试验（DAT)、间接抗人球蛋白试验（IAT），评估CAR-T细胞在治疗难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者的人体最大耐受剂量（Maximum tolerated dose, MTD）、安全性（Safety profile）和疾病的客观缓解率（ORR）。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

100

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-01

试验终止时间

2030-04-30

是否属于一致性

入选标准

1.疾病起病时年龄小于35周岁的难治性自身免疫性溶血性贫血患者，参考中国自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023版）中AIHA的诊断分类标准，经检测存在CD19、CD22、BRAF-R、TAC1、BCMA等的靶点，且满足以下入组条件：初诊患者经规范治疗后确定符合以下情况之一：； 2.对糖皮质激素耐药或维持剂量超过 15 mg/d（按泼尼松计算）； 3.其他禁忌证或不耐受糖皮质激素治疗； 4.AIHA复发； 5.难治性/重型AIHA； 6.所有入组患儿的监护人需签署知情同意书（患儿年龄超过8岁，除监护人签署《知情同意书》外，还应由患者本人签署儿童版知情同意书），按照伦理要求入组治疗；；

排除标准

符合下述条件中任何一项均不能入组参加本项研究： 1.任何处于急性溶血期或存在急性溶血症状的AIHA患者； 2.预计生存期<12周； 3.基因检测存在相应靶点的基因突变或结构变异； 4.骨髓移植后复发患者GVHD严重，需要免疫抑制剂干预； 5.骨髓移植后复发时间<3月，找不到供体； 6.无法控制的活动性感染，如乙肝、丙肝处于活动期，HIV、真菌、结核、 EBV、CMV感染等； 7.治疗后早期失访（<3月），无法进行近期和远期预后评价； 8.有其它干扰本项研究的系统性疾病存在； 9.研究者认为可以排除的其它指标；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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