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【ChiCTR2600120587】CAR-T治疗难治性重症肌无力临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600120587

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-17

临床申请受理号

靶点

适应症

重症肌无力

试验通俗题目

CAR-T治疗难治性重症肌无力临床研究

试验专业题目

CAR-T治疗难治性重症肌无力临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

通过检测CAR-T细胞治疗后2周、1个月、2个月、3个月、6月、一年等时间点时患者的血常规、CRP、肝肾功能、电解质、包括B细胞在内的各淋巴细胞亚群比例和绝对计数、血清免疫球蛋白、MG相关自身抗体（抗AchR、MuSK或LRP4抗体等）、QMG评分、MG-ADL评分、肌电图检查（包括低频重复神经电刺激RNS和单纤维肌电图SFEMG）等指标，评估在目前应用的常规剂量下CAR-T治疗难治性MG患者的疗效和副反应。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

上海医药集团生物治疗技术有限公司

试验范围

目标入组人数

100

实际入组人数

第一例入组时间

2025-04-01

试验终止时间

2030-05-31

是否属于一致性

入选标准

1.起病年龄小于35周岁的MG患者，参考中国重症肌无力诊断和治疗指南（2020版）的MG的诊断分类标准，MGFA II到IV型，MG-ADL≥ 6分；且满足下述条件之一为难治性MG（refractory MG），同时临床治疗依从性好，接受规范治疗：（1）足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物（包括激素及非激素类免疫抑制剂）后，干预后状态（post-intervention status，PIS）为无变化或加重。（2）足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物后，PIS为改善，但MG-ADL评分仍≥6分且至少持续半年。（3）足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物后，PIS为缓解或改善，但在规律减量免疫治疗药物过程中，仍有每年≥2次的疾病症状加重（MG-ADL评分≥6分）。（4）发生危象后经静脉注射免疫球蛋白（intravenous immunoglobulin，IVIG）、血浆置换（plasma exchange）和大剂量静脉注射甲泼尼龙（intravenous high-dose methylprednisolone，IVMP）等多种免疫治疗且积极控制感染后，仍因MG所致呼吸肌无力而无法脱机拔管超过14 d的患者。 2.所有入组患儿的监护人需签署知情同意书（患儿年龄超过8岁，除监护人签署《知情同意书》外，还应由患者本人签署儿童版知情同意书），超过18岁患儿签署成人版知情同意书，按照伦理要求入组治疗。；

排除标准

符合下述条件中任何一项均不能入组参加本项研究； 1.预计生存期<2周； 2.无合适的静脉进行外周血淋巴细胞采集或采集数量不足； 3.存在不能控制的活动性感染，如乙肝、丙肝处于活动期、HIV、真菌、结核、EBV、CMV感染等； 4.3个月内使用过美罗华等影响T细胞功能的免疫制剂者； 5.淋巴细胞分离后体外扩增效果不好，达不到临床使用剂量； 6.治疗后早期失访（<3月），无法进行近期和远期预后评价； 7.其它干扰本项研究的系统性疾病存在； 8.研究者认为可以排除的其它指标；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

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