【CTR20252589】在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究

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基本信息

登记号

CTR20252589

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

瑞米布替尼片

药物类型

化学药

规范名称

瑞米布替尼片

首次公示信息日的期

2025-07-07

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

全身型重症肌无力

试验通俗题目

在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究

试验专业题目

一项在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100020

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临床试验信息

试验目的

主要目的：证明在接受稳定SOC治疗的gMG患者中，LOU064与安慰剂相比在治疗6个月（第180天）时降低重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表总分方面的疗效关键次要目的：在gMG患者中评估remibrutinib在以下方面是否优于安慰剂治疗6个月时降低定量MG（QMG）总分从基线至第6个月QMG总分降低 ≥ 5分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例从基线至第6个月MG-ADL总分降低 ≥ 3分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例治疗第6个月时降低重症肌无力复合量表（MGC）总分第6个月时达到最小症状表现（MSE）（定义为第6个月时MG-ADL评分为0或1）且未使用急救治疗和/或强混杂性禁用药物治疗第6个月时降低MG-QOL15r调查评分

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 17 ；国际: 180 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2025-09-29;2025-04-22

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.gMG成年患者（年龄18 - 85岁），能够理解试验要求、提供书面知情同意并遵守试验方案程序；2.筛选时确诊为MGFA II - IV型gMG，且根据研究者的判断，研究期间很可能不需要呼吸机；3.确诊gMG的记录，并得到以下3项检查中的 ≥ 1项（AChR抗体+和MuSK抗体+患者）或 ≥ 2项（双血清阴性患者）的支持：单纤维肌电图或重复神经电刺激证实的神经肌肉传递异常病史；短效乙酰胆碱酯酶抑制剂（例如新斯的明或依酚氯铵）试验阳性史；经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善;；4.有记录的证据表明筛选时AChR 抗体或MuSK 抗体血清学检测呈阳性，或筛选时AChR和MuSK抗体均为血清阴性；5.基线MG-ADL评分：≥ 6，且非眼部症状占总分的 ≥ 50%；6.接受以下至少一种gMG治疗且在基线前规定时间段内接受改治疗的参与者仅一种NSIST ≥ 6个月；和/或；使用乙酰胆碱酯酶抑制剂 ≥ 1个月；和/或；口服糖皮质激素治疗 ≥ 4个月，注：这些治疗类别的剂量稳定性要求参加入选标准7-10.非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司；7.正在接受硫唑嘌呤治疗的参与者，要求在基线前已接受硫唑嘌呤治疗至少6个月，并已接受稳定剂量治疗至少2个月；8.正在接受其他免疫抑制治疗（即吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司）的参与者需要接受这些免疫抑制治疗至少6个月，并且在基线前已接受稳定剂量治疗至少1个月；9.接受口服糖皮质激素治疗的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少4周（即28天或更长时间）；10.接受胆碱酯酶抑制剂的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少2周；11.在筛选和基线时，根据研究者的临床判断，基于床旁吞咽测试或其他符合当地实践的正式吞咽测试，能够安全吞咽研究药物；

排除标准

1.基线前1 个月内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆分离/血浆置换（IVIg/PLEX）治疗，过去6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去2 个月内接受过依库珠单抗治疗，过去3 个月内接受过ravulizumab 或其他补体抑制剂治疗，过去3 个月内接受过艾加莫德或其他抗FcRn 治疗，或在过去6 个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期间接受胸腺切除术；2.有生育可能的女性，定义为从初潮开始至绝经后的、所有生理上有能力怀孕的女性，除非其在接受研究治疗期间以及停止研究治疗后1 周使用高效避孕方法；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040

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