【CTR20244003】依库珠单抗治疗中国难治性全身型重症肌无力（gMG）受试者的研究

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基本信息

登记号

CTR20244003

试验状态

已完成

药物名称

依库珠单抗注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

依库珠单抗注射液

首次公示信息日的期

2024-11-01

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

难治性全身型重症肌无力

试验通俗题目

依库珠单抗治疗中国难治性全身型重症肌无力（gMG）受试者的研究

试验专业题目

一项评价依库珠单抗治疗中国难治性全身型重症肌无力（gMG）受试者的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性、单臂、多中心研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200085

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的基于MG-ADL的改善情况，评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；次要目的通过QMG评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；通过MGC评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；通过MG-QoL 15r评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；基于MG-ADL应答者状态评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；通过QMG应答者分析评估依库珠单抗治疗难治性gMG的有效性；评估依库珠单抗治疗难治性gMG的安全性和耐受性；通过额外的安全性指标评估依库珠单抗的安全性特征；表征依库珠单抗在难治性 gMG受试者中的PK；表征依库珠单抗在难治性 gMG受试者中的PD；表征依库珠单抗在难治性 gMG受试者中的免疫原性探索性目的 gMG生物标志物的自身抗体和炎性蛋白的作用

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 15 ；

实际入组人数

国内: 15 ；

第一例入组时间

2025-01-20

试验终止时间

2025-12-29

是否属于一致性

否

入选标准

1.男女不限，年龄≥18岁；2.必须通过以下检查确诊为MG： a.筛选期证实的抗AChR抗体血清学检测呈阳性，以及 b.下列任一项：重复神经刺激证实有神经肌肉传递异常，或抗胆碱酯酶检测（例如，新斯的明检测）阳性病史；或经治疗医生评估，受试者口服胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善。；3.筛选时，MGFA临床分类为II至IV类；4.筛选和第1天时的MG-ADL总评分均≥6分；5.受试者有以下情况 a. 使用≥2种IST（作为联合治疗或单药治疗）治疗≥1年仍治疗失败，即尽管接受了IST治疗，ADL仍持续受损（持续无力、发生危象或无法耐受IST）。或， b. 至少一种IST治疗失败，需进行长期PE或IVIg治疗来控制症状，即在过去12个月内需要定期进行PE或IVIg治疗肌肉无力至少2个周期。 -免疫抑制剂包括但不限于皮质类固醇、硫唑嘌呤（AZA）、吗替麦考酚酯（MMF）、甲氨蝶呤（MTX）、环孢素、他克莫司或环磷酰胺；6.入组研究时正接受AZA治疗的受试者必须在筛选前已接受AZA治疗≥6个月，并接受稳定剂量治疗≥2个月；7.如果入组研究的受试者正接受其他IST（即MMF、MTX、环孢菌素、他克莫司或环磷酰胺），则要求其在筛选前已接受IST治疗≥3个月，并接受稳定剂量治疗≥1个月；8.入组研究时正在接受皮质类固醇治疗的受试者必须在筛选前接受稳定剂量治疗≥28天。；9.如果入组研究的受试者正接受胆碱酯酶抑制剂治疗，则要求其在筛选前已接受稳定剂量治疗≥2周；10.为了降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟球菌）的风险，如果所有受试者在疫苗生产商规定的有效覆盖时间段内尚未接种疫苗，则必须接种脑膜炎奈瑟球菌疫苗。受试者必须在接受首剂依库珠单抗前至少14天接种疫苗，或接种疫苗并接受适当抗生素治疗，直至接种后14天；11.筛选时具有生育能力的女性受试者的妊娠试验结果（血清人绒毛膜促性腺激素（HCG））必须为阴性。具有生育能力的女性受试者必须在研究期间和研究干预终止后至少5个月内采取第？10.5节所述的有效、可靠和获医学批准的避孕方案。；12.在研究干预治疗期间和研究干预末次给药后至少5个月内，如果男性受试者同意以下内容，则有资格参加研究： -请勿捐献新鲜的未洗涤的精液。另外， -避免与异性性交，并作为其首选和日常生活方式（长期和持续禁欲），并同意保持禁欲。或 -必须同意使用下文详述的屏障措施：同意与目前未怀孕的具有生育能力的女性（WOCBP）性交时使用男用避孕套。；13.受试者必须提供书面知情同意书。；14.试者必须能够并愿意遵守研究程序。；

排除标准

1.任何未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌症或胸腺瘤；2.筛选前6个月内有胸腺切除术或任何其他胸腺手术史。既往存在胸腺恶性肿瘤或癌症治疗史的受试者若符合下列所有标准，则有资格参加研究： a. 筛选期访视前已完成治疗>5年 b. 筛选期访视前5年内没有复发 c. 在第1天首次给药前6个月内进行的计算机断层扫描（CT）或磁共振成像（MRI）扫描（包括给予静脉（IV）对比剂）中没有复发的影像学指征既往存在良性胸腺瘤治疗史的受试者，若符合下列所有标准，则有资格参加研究： a. 组织病理学或等效记录证实良性胸腺瘤的诊断 b. 筛选期访视前已完成治疗>12个月 c. 筛选期访视前12个月内已知没有复发 d. 在第1天首次治疗前6个月内进行的CT或MRI扫描（包括静脉造影剂）中未见复发的影像学指征 e. 如果没有证实良性胸腺瘤诊断的充分记录，则受试者必须满足上述有关胸腺恶性肿瘤或癌症的资格标准；3.仅累及眼部或眼周肌肉的无力（MGFA I级）；4.筛选时MG危象（MGFA V类）。然而，此类受试者接受治疗且病情稳定后，经研究者判断，可在Alexion批准后进行重新筛选；5.在研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕。；6.研究者认为具有临床意义且未接受适当抗生素治疗的任何全身性细菌感染或其他感染。；7.脑膜炎奈瑟球菌感染史或未痊愈的脑膜炎球菌疾病；8.首次治疗前7天内体温≥38°C；9.在首次治疗（第1天）前4周内使用IVIg；10.在首次治疗（第1天）前4周内使用PP/PE。；11.筛选前6个月内使用利妥昔单抗、奥瑞珠单抗或其他B细胞耗竭疗法。；12.在第1天研究干预药物首次给药之前少于5个半衰期的时间段内使用补体抑制剂或人新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂。；13.在筛选前30天内参加了任何其他试验用药品研究或暴露于其他试验药物、器械或程序。；14.既往曾接受过依库珠单抗治疗的受试者；15.对鼠源性蛋白或依库珠单抗的一种辅料过敏；16.研究者认为可能干扰受试者参加研究、对受试者造成任何额外风险或干扰受试者评估的任何医学状况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040

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