【CTR20230681】在中国儿童和成人非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）受试者中进行的依库珠单抗单臂研究

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基本信息

登记号

CTR20230681

试验状态

已完成

药物名称

依库珠单抗注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

依库珠单抗注射液

首次公示信息日的期

2023-03-28

临床申请受理号

JXSL1700032

靶点

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适应症

非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）

试验通俗题目

在中国儿童和成人非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）受试者中进行的依库珠单抗单臂研究

试验专业题目

非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）儿童和成人受试者中评估依库珠单抗的疗效、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的前瞻性、单臂、多中心研究

申办单位信息

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200040

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临床试验信息

试验目的

一项在中国未接受补体抑制剂治疗的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）儿童和成人受试者中评估依库珠单抗的疗效、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的前瞻性、单臂、多中心研究

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 25 ；

实际入组人数

国内: 25 ；

第一例入组时间

2023-08-03

试验终止时间

2025-05-07

是否属于一致性

否

入选标准

1.体重≥5 kg的任何年龄的男性或女性受试者。；2.存在TMA证据（包括血小板减少症、溶血证据和肾损伤）的未接受过补体治疗的初治患者；3.已知在当前肾移植前有aHUS病史，或如果无已知的aHUS病史，则在调整免疫抑制治疗方案（例如暂停或降低剂量）后，证据显示TMA持续存在至少4天。；4.在产后发生TMA的受试者中，分娩后>3天仍存在TMA持续证据。；5.为降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险，如果受试者未接种疫苗，或不在规定的疫苗主动保护效应期内，则受试者必须接种脑膜炎奈瑟菌疫苗。受试者必须在接受首剂依库珠单抗前至少14天接种疫苗，或接种疫苗并接受适当的抗生素预防性治疗，直至接种疫苗后满14天。；6.根据当地疫苗接种计划指南，<18岁的受试者必须接种b型流感嗜血杆菌（Hib）和肺炎链球菌疫苗。；7.在接受已知可能导致TMA的药物治疗的受试者中，在调整禁用药物（例如吉西他滨、钙调磷酸酶抑制剂 [CNI；例如环孢素、他克莫司] 或哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂 [mTORi；例如西罗莫司、依维莫司]）后至少4天仍存在TMA证据。；8.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案所述的特定避孕指南；9.能够签署知情同意书，包括依从知情同意及本研究方案中列出的要求和限制。；

排除标准

1.已知有家族性或获得性ADAMTS13缺陷（活性<5%）。；2.当地指南证实的志贺毒素相关溶血性尿毒症综合征（ST-HUS）。；3.直接抗人球蛋白试验（Coombs）呈阳性，经研究者判断，表明存在非aHUS引起的具有临床意义的免疫介导的溶血。；4.已知人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。；5.未缓解的脑膜炎球菌疾病。；6.确诊存在败血症，定义为筛选开始前7天内血培养阳性且未接受抗生素治疗。；7.存在或疑似存在活动性和未经治疗的全身性感染，研究者认为会混淆aHUS的准确诊断或阻碍aHUS疾病的治疗。；8.心脏、肺、小肠、胰腺或肝移植。；9.在接受肾移植的受试者中，根据Banff 2013标准，移植后4周内的急性肾功能不全与急性抗体介导的排斥反应的诊断一致。；10.在未接受肾移植的受试者中，除aHUS以外的肾病史；11.已确定的药物暴露相关HUS。；12.筛选前5年内有恶性肿瘤病史，但不包括已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌。；13.筛选开始前6个月内接受过骨髓移植/造血干细胞移植。；14.与维生素B12缺乏相关的HUS。；15.与已知的钴胺素C代谢遗传缺陷相关的HUS。；16.已知系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮或抗磷脂抗体阳性或综合征。；17.慢性透析（定义为ESKD肾脏替代治疗定期透析 > 3个月）。；18.既往使用过依库珠单抗或其他补体抑制剂。；19.筛选开始前7天内使用了氨甲环酸。；20.排除其他免疫抑制剂治疗，除非方案中有另行规定的情况；21.在筛选开始前8周内接受持续的免疫球蛋白（IVIg）静脉注射，除非是用于治疗不相关的疾病（例如低丙种球蛋白血症）；或在筛选开始前12周内接受了持续的利妥昔单抗治疗；或在筛选开始前7天内接受了利妥昔单抗单次给药。；22.筛选前7天内接受过血管加压药或正性肌力药物。；23.既往或目前接受过补体抑制剂治疗。；24.在本研究第1天开始研究干预前30天内或试验用药品的5个半衰期内（以较长者为准），参加过另一项干预性治疗研究或使用过任何试验性治疗。；25.在筛选时或第1天妊娠检测呈阳性的女性受试者。；26.对依库珠单抗中任一种辅料过敏，包括对鼠源蛋白过敏。；27.处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间怀孕。；28.研究者认为可能因受试者参与研究、对受试者构成额外风险或混淆受试者评估的任何医学状况或心理状况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034

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