【CTR20241294】一项旨在全身型重症肌无力患者中评价Pozelimab和Cemdisiran联合治疗以及Cemdisiran单药治疗的安全性和有效性的研究。

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基本信息

登记号

CTR20241294

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

Pozelimab注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

Pozelimab注射液

首次公示信息日的期

2024-04-25

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

全身型重症肌无力

试验通俗题目

一项旨在全身型重症肌无力患者中评价Pozelimab和Cemdisiran联合治疗以及Cemdisiran单药治疗的安全性和有效性的研究。

试验专业题目

Pozelimab与Cemdisiran联合治疗和Cemdisiran单药治疗在症状性全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201210

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的为：在症状性全身型重症肌无力（gMG）参与者中评价pozelimab+cemdisiran和cemdisiran单药治疗对受体征和症状影响的日常功能的影响。本研究的次要目的为： 1. 评价pozelimab+cemdisiran（即联合治疗）和cemdisiran单药治疗对以下方面的影响：临床医生评估的重症肌无力（MG）体征和肌力；受 MG 体征和症状影响的日常功能；健康相关的生活质量；极轻度 MG 症状；患者和临床医生报告的MG体征和症状。 2. 评价pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗的安全性和耐受性。 3. 评估血清中总pozelimab的浓度 4. 评估血浆中总补体成分5（C5）的浓度 5. 评估血浆中cemdisiran及其代谢物的浓度 6. 评估pozelimab的免疫原性 7. 评估cemdisiran的免疫原性 8.研究pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗对补体激活的影响

试验分类

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试验类型

析因设计

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 335 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-08-13;2022-01-20

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时≥18岁的男性或女性参与者（或≥当地法规规定的成年年龄，以较大者为准）。；2.基于自身病史，确诊为重症肌无力（MG）并得到既往评估支持的参与者，如方案中所述。；3.既往有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗LRP4抗体血清学检查阳性记录，或筛选期检测结果为阳性。；4.筛选期美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型II型至IVa型。；5.筛选期（对于美国以外的研究中心：第-5周或第-2周；对于美国的研究中心：第-12周至第-10周或第-2周）和基线（第1天）重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。眼科项目占MG-ADL总分的比例不得过50%。；6.目前正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗，或有根据研究者意见未使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的原因记录。；7.目前正在接受MG免疫抑制治疗（IST），或有根据研究者意见未接受IST的原因记录。；8.如果目前正在接受IST治疗，预计在随机化前或双盲治疗期（DBTP）内不会改变IST剂量。；9.其他方案规定的入选标准也适用。；

排除标准

1.抗体谱仅肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）阳性的参与者（MuSK阳性基于既往记录的MuSK抗体血清学检测阳性史或筛选期间检测的阳性结果）。；2.筛选前12个月内胸腺切除术史或在研究期间计划进行胸腺切除术。；3.恶性胸腺瘤病史（可纳入I期参与者），过去5年内有癌症史，经充分治疗的基底细胞皮肤癌、鳞状细胞皮肤癌或原位宫颈癌除外。；4.筛选前1个月内出现肌无力危象或MGFA V型；5.未达到脑膜炎球菌疫苗接种要求，至少需提供随机分组前5年内四价脑膜炎球菌疫苗接种记录，以及随机分组前3年内血清型B型疫苗接种记录（如有）。；6.已知有脑膜炎球菌疫苗禁忌症（ACWY群结合疫苗和B群疫苗），如方案中所述。；7.需要抗生素进行脑膜炎球菌预防治疗且对计划用于预防治疗的青霉素类和青霉素替代抗生素有禁忌症、警告或预防措施导致无法使用此类治疗的参与者，或有导致这些抗生素停用的不耐受史的参与者。；8.筛选期间乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒RNA呈阳性。注：对于解读不明确的病例，应与医学监查员进行讨论。；9.有HIV感染史或根据当地要求在筛选时检测结果呈阳性。；10.其他方案规定的排除标准也适用。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040

联系人通讯地址