【ChiCTR2500114415】难治性免疫性血小板减少症CAR-T细胞治疗研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114415

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-11

临床申请受理号

靶点

适应症

难治性ITP

试验通俗题目

难治性免疫性血小板减少症CAR-T细胞治疗研究

试验专业题目

难治性免疫性血小板减少症CAR-T细胞治疗研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1. 检测CAR-T细胞治疗后2周、1个月、3个月、半年、一年等时间点的血常规（血小板数量）、抗血小板膜糖蛋白（glycoprotein，GP）抗体（抗GPⅡb/Ⅲa 抗GPIbα抗体、抗GPⅠa/Ⅱa 抗体、抗 GPIV 抗体和抗 CD31 抗体等）；2. 评估CAR-T细胞在治疗难治性血小板减少症（RITP）患者的人体最大耐受剂量（Maximum tolerated dose, MTD）、安全性（Safety profile）和疾病的客观缓解率（ORR）.

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

100

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-01

试验终止时间

2030-04-30

是否属于一致性

入选标准

根据“儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019年版）”定义的难治性/重型ITP，年龄0-35岁，符合以下条件： 1.初诊患者经规范治疗后确定符合以下情况之一：（1）对于一线治疗以外的两种或两种以上治疗无反应或无法保持反应；（2）对至少两种不同治疗方式的二线疗法（即针对 B 细胞或 T 细胞的免疫调节疗法和/或TPO⁃RA）没有反应；（3）ITP复发； 2.所有入组患儿的监护人需签署知情同意书（患儿年龄超过 8 岁，除监护人签署《知情同意书》外，还应由患者本人签署儿童版知情同意书），超过 18 岁，签署成人版知情同意书，按照伦理要求入组治疗。；

排除标准

1.继发性ITP患者； 2.预计生存期<12周； 3.基因检测存在相应靶点的基因突变或结构变异； 4.有已知病史或先前诊断为动脉血栓形成（如脑血栓形成，心肌梗死等）或静脉血栓形成合并症（如深静脉血栓形成，肺栓塞）的患者，或在试验开始时正在使用抗凝/抗血小板药物; 5.无法控制的的严重感染、器官功能障碍或任何不可控制的活动性医学疾病; 6.无法控制的传染病，如乙肝、丙肝处于活动期，HIV、真菌、结核、 EBV、CMV感染等; 7.治疗后早期失访（<3月），无法进行近期和远期预后评价; 8.有其它干扰本项研究的系统性疾病存在； 9.研究者认为可以排除的其它指标。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

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