【ChiCTR2600119347】一项评价VGN-Ex05e-001在孤独症谱系障碍伴有严重、难治性自伤/攻击行为的患者中的耐受性、安全性和有效性的早期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600119347

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-02-26

临床申请受理号

靶点

适应症

孤独症谱系障碍伴有严重、难治性自伤/攻击等异常行为的患者

试验通俗题目

一项评价VGN-Ex05e-001在孤独症谱系障碍伴有严重、难治性自伤/攻击行为的患者中的耐受性、安全性和有效性的早期临床研究

试验专业题目

一项评价VGN-Ex05e-001在孤独症谱系障碍伴有严重、难治性自伤/攻击行为的患者中的耐受性、安全性和有效性的早期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价VGN-Ex05e在孤独症谱系障碍患者中脑内伏隔核注射的安全性与耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

上海天泽云泰生物医药有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-11-03

试验终止时间

2027-10-27

是否属于一致性

入选标准

1.年龄 >7且≤18 岁，男女不限； 2.符合 DSM-5孤独症谱系障碍诊断标准，经具有资质的医师通过ADOS-2（自闭症诊断观察量表）双重验证； 3.确诊≥2年，接受过至少6 个月的系统行为干预或训练均无效，或者无法接受训练者； 4.目标症状与严重度：过去3个月内存在反复自伤/攻击行为，需有以下记录（至少满足其中一项）：1）任一RBS-R自伤行为相关条目≥3分；2）BPI自伤/攻击分量表达到以下任一标准：频次评分≥3，或严重度评分≥3； 5.既往使用过多种药物治疗（一种及以上抗精神病药物和一种及以上心境稳定剂）但效果不佳者，或者对药物存在严重不良反应，或不能耐受的，且在筛选访视前已停用长于5个半衰期或1个月（取较长者），预计研究期间不会重新使用的患者； 6.受试者/父母一方/监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并能授权使用受试者的健康信息，自愿提供具有署名和签字日期的知情同意书； 7.受试者/父母一方/监护人愿意作为信息提供者参与研究，提供受试者的健康状态、认知和机体能力（包括为分级量表提供信息）。 8.有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少1年内持续正确地使用一种高效的避孕措施；；

排除标准

1.筛选前 12 个月内有难治性癫痫（每月发作≥2 次或癫痫持续状态），或筛选期EEG 显著放电且评估为高风险； 2.伴随精神分裂症、双相情感障碍或严重抑郁症； 3.伴有严重心、肝、肾、血液系统疾病； 4.伴有出血倾向或凝血障碍（影响手术给药）； 5.筛选时存在活动性感染，且需要全身性治疗； 6.合并恶性肿瘤或既往五年内有肿瘤病史； 7.筛选时存在人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、活动性丙型肝炎感染，活动性乙型肝炎感染、梅毒阳性、活动性结核； 8.具有临床意义的12导联心电图（ECGs）异常； 9.存在任何一项实验室检查指标符合下列标准（符合者如有明确复测理由可在一周内复查确认）： 1) 血红蛋白计数低于检测下限，或血小板减少症（<100×10^9/L）； 2) 谷丙转氨酶≥3×ULN和/或谷草转氨酶≥3×ULN和/或总胆红素≥2×ULN； 3) 肾功能损伤者，定义为eGFR <60ml/min/1.73 m^2； 4) 心肌酶谱（肌酸激酶CK和肌酸激酶同工酶CK-MB）> 3 × ULN； 5) 其他研究者认为可能对本研究的疗效和安全性数据分析产生干扰的任何有显著临床意义的实验室异常值； 10.既往接受过干细胞治疗或基因疗法； 11.孕期、哺乳期女性； 12.筛选前6个月内脑内感染史或颅脑外伤史； 13.MRI 显示占位性病变、动静脉畸形、活动性出血/梗死、广泛脑萎缩、严重发育畸形； 14.既往颅内手术瘢痕影响伏隔核（NAc）轨迹者； 15.筛选前3个月内，参加过其他临床试验； 16.对麻醉药或细胞制剂的成分有严重过敏史； 17.头颅金属/植入装置致 MRI 禁忌或严重伪影影响导航或无法进行MRI检查的其他情况； 18.研究者认为不适合参加临床试验的其他原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

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