据罕见病信息网统计，2026 年7月全球共有 3 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，适应症覆盖软骨发育不全、骨髓增生异常综合征、特发性肺纤维化三类罕见病。 ACH是一种罕见遗传性疾病。 该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。
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