和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061获FDA孤儿药认定，剑指软骨发育不全，全球多中心临床数据引期待

3月19日，和誉医药发布公告宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（ACH）。

截图来源：企业公告

这是继近期获FDA罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，ABSK061全球开发进程中的又一重要里程碑，为其未来的商业化前景与临床价值增添了重磅砝码。

一、孤儿药资格加持，市场独占与政策红利可期

孤儿药资格认定是FDA为激励针对罕见病（美国患者人数少于20万）的创新疗法开发而设立的关键政策。此次ABSK061获得认定，不仅彰显了FDA对其解决未满足临床需求潜力的认可，更将带来一系列实质性利好：包括符合条件临床研究的税费抵免、新药上市申请（NDA）用户费减免，以及一旦获批后在美国市场享有的七年独家销售权。这些政策组合拳将显著降低研发与注册成本，并为其构筑坚实的市场护城河。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

ACH是一种因FGFR3基因功能获得性突变引起的罕见遗传性骨骼发育疾病，表现为严重的生长发育障碍，目前临床上存在巨大的未满足治疗需求。其核心发病机制在于FGFR3信号通路过度激活，抑制软骨内成骨。因此，靶向抑制FGFR3成为极具前景的治疗策略。

二、高选择性口服抑制剂直击疾病核心机制

据摩熵医药数据库显示，ABSK061是和誉医药自主研发的一款旨在高选择性抑制FGFR2及FGFR3的口服小分子抑制剂。在国内，该药于2021年12月首次申请临床，次年3月获批，2024年实体瘤进入Ⅱ期临床。临床前研究数据表明，ABSK061在抑制靶点活性方面表现出强效性和高选择性，并具备良好的药代动力学特征与潜在的安全性优势。口服给药的方式有望极大提升患者（尤其是儿童群体）的用药便利性和长期治疗依从性，凸显了其作为ACH患者，特别是儿童及青少年患者潜在优选治疗方案的价值。

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目前，ABSK061正在开展一项针对3-12岁ACH患儿的国际多中心II期临床试验，以评估其有效性、安全性、耐受性及药代动力学特征。该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，初步数据预计将于2026年下半年公布，进展备受业界关注。

从FGFR4抑制剂ABSK011（依帕戈替尼）到如今的FGFR2/3抑制剂ABSK061，和誉医药在FGFR靶点领域的管线布局正持续深化与拓展。此次孤儿药资格的获得，不仅加速了ABSK061的全球化开发步伐，也进一步巩固了公司在精准肿瘤学及罕见病治疗领域的创新地位。

参考来源：

[1] 企业公告/官方披露

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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