丙戊酸
丙戊酸药物情报一站式整合，汇聚丙戊酸相关临床试验 2 条、上市产品 1051 个、研发企业 7 家，覆盖相关靶点 4 个；同时收录专业报告 4 份、资讯动态 10 条、政策法规 6条，并实时同步最新政策动向，竞争格局及前沿资讯一触即达。丙戊酸多维数据，助您快速掌握市场前沿动态，精准布局未来方向。
丙戊酸核心数据概览
丙戊酸资讯动态
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2000万元！上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心拟转让五项抗癫痫药物浓度测定试剂盒及其应用交易并购近日，上海技术交易所发布专利技术转让成交公告，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心拟将其“ 五项抗癫痫药物浓度测定试剂盒及其应用 ”专利转让给上海脉示生物技术有限公司。 转让费用为 2000万元 。 癫痫是一种常见的、复杂的神经系统疾病，是神经元高度同步化放电所致反复痫性发作的慢性疾病。动脉网-最新2026-03-25469癫痫 奥卡西平 上海儿童医学中心
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【投资企业动态】Aucta 在美国推出首款品牌仿制药罕见病产品 PYQUVI™，并预告 ZELVYSIA™即将上市审批动态Aucta Pharmaceuticals, Inc.（以下简称"Aucta Pharmaceuticals"）正筹备推出其全新品牌仿制药罕见病产品线的首款产品： PYQUVI™（地夫可特）口服混悬液。 Aucta Pharmaceuticals 欣然宣布，PYQUVI 口服混悬液 22.75 mg/mL 已于 2026年1 月下旬正式上市。 PYQUVI 是一种皮质类固醇，适用于治疗 5 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD），该产品与 Emflaza ® （地夫可特）口服混悬液 22.75 mg/mL 生物等效。海达投资2026-02-08437他达拉非 罕见病 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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脆性X综合征：当基因里的“复读机”卡壳了前沿研究FMR1基因定位于X染色体上，其编码区存在一段名为 “CGG”的 三核苷酸重复序列，该序列重复次数在6~44次时，属于正常范围。 范围在45-54次，没有临床表现；重复范围在55-200次，女性会出现脆性X相关原发性卵巢功能早衰，男女都有可能出现震颤或共济失调的风险；重复范围超过200次，就会引起FXS——这就是 脆性X综合征的根源。 1.智力障碍： 部分FXS患者存在智力障碍，男性患者平均IQ水平是40，约70%的女性患者IQ水平为85以上，但是IQ在75~85的女性患者存在显著的学习问题，包括语言功能迟滞、决策功能缺陷、视觉空间感应缺陷以及理性思维迟滞等。广西医科大学第一附属医院2026-02-05593脆性 X 综合征 共济失调 苯妥英
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赛诺科学宣布关于HDAC抑制剂CS014的首篇同行评审论文发表研发注册政策赛诺科学（NASDAQ First North: CRNO B），一家致力于为罕见心血管和肺疾病患者提供治疗创新生物技术的公司，今日宣布其首个化学新实体（NCE）和HDAC抑制剂CS014的研究成果已发表在《血栓形成与止血》杂志上。该研究揭示了CS014分子的化学结构、潜在作用机制以及部分非临床药理学数据，表明其在动物实验中具有高效的抗血栓作用，且不会危害止血。该论文“新型HDAC抑制剂CS014在维持止血的同时减轻体内血栓形成”将CS014描述为一种新型组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂，旨在通过降低肝毒性风险来改进丙戊酸（VPA）的治疗效果，同时保留HDAC抑制的机制益处。研究显示，CS014在维持有效的HDAC抑制活性的同时，增加了tPA mRNA的表达，并在小动脉、大动脉和大静脉模型中产生了强大的抗血栓作用。值得注意的是，CS014在保持正常的凝血和出血时间的同时，与VPA相比，在体外和体内系统中产生了显著较低水平的肝毒性4-烯代谢物。这些发现支持CS014作为一种具有差异化且可能更安全的HDAC抑制剂，在血栓和纤维化驱动疾病中具有广泛的临床治疗潜力。CS014的设计旨在保留VPA的HDAC抑制的表观PRNewswire2026-01-14170特发性肺纤维化 HDAC 丙戊酸
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对话刘兴国教授｜从共生到共舞，线粒体与细胞核如何联手改写干细胞命运？专家观点接下来，让我们一起跟随 2025 年中国细胞生物学学会-普洛麦格创新基金获得者 刘兴国教授 的脚步，聆听他在科研旅途中的点点滴滴和成长故事，体会科研的魅力与乐趣，感受那份对科学的热爱和追求。 丁香园：首先对您获得 2025 年中国细胞生物学学会-普洛麦格创新基金表示衷心的祝贺。 在您的职业生涯中，从山东大学到清华大学再到 Thomas Jefferson University 进行博士后研究，最终回到中国科学院广州生物医药与健康研究院建立自己的团队。Promega生命科学2025-04-21540清华大学 山东大学 中国科学院广州生物医药与健康研究院
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首个医疗机构自行研制使用体外诊断试剂完成试点备案研发注册政策7月19日，记者从上海市药监局获悉，该局联合上海市卫生健康委研究同意上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心自行研制体外诊断试剂“五项抗癫痫药物浓度测定试剂盒（液相色谱串联质谱法）”完成备案。 据悉，该产品是医疗机构自行研制使用体外诊断试剂试点工作开展以来，首个备案的自行研制体外诊断试剂。 今年以来，上海市药监局会同市卫生健康委加强协同联动，开展多轮培训、评估，推动医疗机构针对临床急需开展自行研制体外试剂试点工作。中国医药报2024-07-22561左乙拉西坦 托吡酯 氯硝西泮
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深度分析SPN-830是一种晚期药物/设备组合产品，用于持续治疗PD患者的运动波动(“关闭”期)，这些患者不能充分控制口服左旋多巴和一种或多种辅助PD药物。药融圈2024-02-293676运动障碍 高哌啶酸血症 雷沙吉兰 -
时讯 -
Flowonix® Medical Inc. 公司和 Cerebral Therapeutics 宣布世界上第一个为难治性癫痫患者直接将药物输送到大脑的临床试验交易并购Flowonix Medical Inc.和Cerebral Therapeutics宣布，在澳大利亚墨尔本圣文森特医院进行的ADDRESS临床试验中，首次将Prometra II可编程输注系统植入患者体内，为难以控制的癫痫患者直接将药物输送到大脑。这是首个多中心剂量范围研究，评估将药物丙戊酸（丙戊酸钠）通过脑室内（ICV）输送到患有局灶性发作、颞叶起源的患者。该研究旨在为难以控制的癫痫患者提供新的治疗希望，通过植入式可编程泵直接将药物输送到大脑，有望改善患者的生活质量。美通社2017-03-14213癫痫 丙戊酸钠 丙戊酸
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丙戊酸研究报告
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医药行业周报：Viridian在研疗法三期临床成功，用于治疗TED太平洋证券股份有限公司3页1537 -
2024年半年报点评：Q2营收增速环比改善东莞证券股份有限公司3页1335
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GABAR药物临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询91页2965 -
临床质谱：蛰伏蓄力，以待花开——生命科学领域产业链系列报告之二光大证券95页2065
丙戊酸-数据快讯
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28个
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丙戊酸-全球研发阶段分布
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- Draft ICH guideline M12 on drug interaction studies - Step 2b(关于药物相互作用研究的 ICH 指南 M12 草案 - 步骤 2b)
- M12 EWG: Drug Interaction Studies
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- 窄治疗指数药物人体生物等效性研究的几点考虑