急性肝脏衰竭资讯动态
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独家原创 | 厄贝沙坦氢氯噻嗪联合重组人脑利钠肽治疗急性心力衰竭的短期疗效研究前沿研究厄贝沙坦氢氯噻嗪联合重组人脑利钠肽治疗急性心力衰竭的短期疗效研究。 邵钢 1 ，贾小汉 1 ，蔡今伦 2*。 方法 选取 2022 年 10 月至 2023 年 9 月首都医科大学附属北京康复医院收治的 82 例 AHF 患者，采用随机数字表法分为对照组与研究组，各 41 例。药学进展2026-09-019急性心力衰竭 重组人脑利钠肽 急性肝脏衰竭
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Windtree Therapeutics与Seismic Pharmaceutical Holdings达成心血管药物候选销售协议交易并购Windtree Therapeutics公司宣布，已与位于美国北卡罗来纳州的私人投资集团Seismic Pharmaceutical Holdings, LLC（SPH）签订协议，将其心血管药物候选项目出售给SPH。根据协议，Windtree将获得SPH未来收益的20%，包括急性心力衰竭（AHF）药物的全球商业净收入。如果SPH进行至少1000万美元的融资以资助资产开发，Windtree将从收益中获得70万美元的支付。此外，作为协议的一部分，Windtree将转让某些心血管药物候选项目的开发应付账款给SPH。Windtree首席执行官Jed Latkin表示，公司对获得未来收益的20%权益、非稀释性现金以及将大量开发应付账款转让给买家的协议感到满意。Windtree致力于开发药物候选项目，并相信这些候选药物代表了创新。GlobeNewswire2025-12-23477急性心力衰竭 急性肝脏衰竭 Windtree Therapeutics Inc
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Elevidys遭FDA更新黑框警告，DMD基因疗法警报拉响？审批动态在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域，基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）备受关注。 2025年11月14日，FDA宣布正在采取行动批准Sarepta Therapeutics（以下简称“Sarepta”）提交的新标签，其中包括在Elevidys中添加黑框警告。 来源： Sarepta Therapeutics公告。动脉网-最新2025-11-22615Pfizer Inc 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Sarepta Therapeutics Inc
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AAV“失宠”后，基因治疗向何处去？前沿研究过去几年，基因疗法曾是医药领域最耀眼的星。 其通过调控遗传基因 或传递遗传物质来实现 疾病治疗的目的。 目前，已开发出针对 多种疾病 的基因疗法，其中 腺相关病毒 （AAV）载体作为基因治疗领域最常用且最具革命性的递送工具之一，为基因疗法的快速迭代和推进产业化进程贡献了巨大力量。新浪医药2025-10-17687AstraZeneca PLC HPV 红斑狼疮
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全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗前沿研究肝豆状核变性青少年患者基因治疗。 近日，一项“评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）顺利开展。 7月11日，医学团队成功为一名青少年肝豆状核变性患者完成了给药治疗，这也是全球首例接受基因治疗的肝豆状核变性青少年患者。凌意生物2025-08-18400浙江大学医学院附属第一医院 肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司
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挑战极限！73岁20多种基础病，ECMO托底+中西医合力，重症团队打赢“生命保卫战”！前沿研究杨叔即将出院之际，点赞医护团队。 ECMO 团队深夜筑起生命防线。 2025年6月8日，一场凶险感染引发的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）让杨叔的双肺呈现 “大白肺” 影像。广东省中医院2025-07-18414急性心肌梗死 急性呼吸窘迫综合征 急性肝脏衰竭
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辉瑞、罗氏、强生……在这个“千亿赛道”亏麻了公司动态高昂的研发成本、复杂的生产工艺、潜在的安全性问题以及较难提高的市场接受度…… 基因疗法正在迎来最强的“冰火两重天”。 火的一端是，这种具有“一次性治愈”的疗效而被誉为天花板是“神药”，依然吸引着无数制药企业及资本的蜂拥而入。新浪医药2025-05-09125Johnson & Johnson Pfizer Inc 阿昔替尼
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对话刘兴国教授｜从共生到共舞，线粒体与细胞核如何联手改写干细胞命运？专家观点接下来，让我们一起跟随 2025 年中国细胞生物学学会-普洛麦格创新基金获得者 刘兴国教授 的脚步，聆听他在科研旅途中的点点滴滴和成长故事，体会科研的魅力与乐趣，感受那份对科学的热爱和追求。 丁香园：首先对您获得 2025 年中国细胞生物学学会-普洛麦格创新基金表示衷心的祝贺。 在您的职业生涯中，从山东大学到清华大学再到 Thomas Jefferson University 进行博士后研究，最终回到中国科学院广州生物医药与健康研究院建立自己的团队。Promega生命科学2025-04-21545清华大学 山东大学 中国科学院广州生物医药与健康研究院
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三期未达终点，获批一年半后发生死亡，再次被推上“风口浪尖”的基因疗法审批动态近日（3月18日），Sarepta Therapeutics宣布一名接受公司旗下基因疗法Elevidys治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）年轻患者，因急性肝功能衰竭死亡。 这并非基因疗法首次遭遇致命危机，辉瑞公司宣布了该公司针对DMD的AAV9基因疗法PF-06939926的III期临床CIFFREO失败消息，该疗法曾造成两名患者死亡；另外，Elevidys在获批上市之前的Ⅲ期试验因未达主要终点引发疗效争议。 未达主要终点，但却仍然上市。bioSeedin柏思荟2025-03-19108Pfizer Inc 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 急性肝脏衰竭
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香港大学袁国勇团队在香港肝炎患者体内发现新型病毒！前沿研究研究估计， 11%-35% 的急性肝功能衰竭病例缺乏明确的病因。 因此，导致传染性肝炎的一些原因尚不清楚。 人圆环病毒是最近在法国和中国独立报道的圆环病毒科物种。药时代2024-12-08101肝炎 香港大学 急性肝脏衰竭
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信立泰(002294)深度研究报告系列三：慢性心衰蓝海市场，JK07能否成为下一款重磅炸弹？华创证券33页1251 -
新活素快速放量，被低估的心衰生物药龙头德邦证券16页1171
急性肝脏衰竭-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
急性肝脏衰竭全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知
- 对《急性心力衰竭治疗药物临床试验技术指导原则》的解读
- 急性心力衰竭治疗药物临床试验技术指导原则
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