( Facioscapulohumeral muscular dystrophy ,FSHD)是一种罕见、致残且呈进行性发展的肌营养不良疾病,在美国与欧洲合计约有 4.5 万至 8.7 万名患者。 目前尚无获批用于该病的治疗药物。 多数患者于青春期或成年早期出现首发症状;但 7%~15% 的患者发病更早,通常病情更重、进展速度更快。
Avidity AOC 1020 一些非临床数据
15小时前
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