GM1核心数据概览
GM1资讯动态
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赛升药业2026年上半年亏损1.44亿元财报业绩扣除非经常性损益后的净利润为 259.67 万元，同比下降 69.96% 。 赛升药业营收概况统计。 赛升药业净利润概况统计。动脉网-最新2026-08-2484重组带状疱疹疫苗 带状疱疹 北京绿竹生物技术股份有限公司
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行业首发！迪安诊断上线神经节苷脂复合体抗体定量检测，助力复杂周围神经病诊疗升级前沿研究以吉兰-巴雷综合征（GBS）为代表，其核心致病机制是体内产生针对神经节苷脂的自身抗体，攻击周围神经系统，导致肌无力、感觉异常、眼肌麻痹等症状，严重者可危及生命。 早一步诊断，就可能改变患者的预后轨迹。 GM1&GD1a复合体示意图，GM1单体示意图。瓯海生命健康小镇2026-04-14405迪安诊断技术集团股份有限公司 吉兰巴雷综合征 GM1
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Nat Genet | 单细胞空间多组学揭示了 AREG-CXCL5-中性粒细胞轴在胆囊癌免疫治疗耐药中的关键作用前沿研究胆囊癌（GBC）恶性程度高，常在晚期才被诊断，预后不佳，其复杂的肿瘤异质性更是治疗上的巨大挑战。 1.构建大规模胆囊癌单细胞图谱。 为了探究胆囊癌肿瘤微环境（TME）的异质性，收集了 86 名胆囊癌患者样本（包括75 例腺癌、4 例腺鳞癌、4 例神经内分泌肿瘤、2 例未分化癌和 1 例鳞状癌）、16 名无肿瘤患者的胆囊病变样本（包括9 例黄色肉芽肿性胆囊炎、4 例慢性胆囊炎、2 例低度恶性病变和 1 例高度恶性病变）、2 个息肉样本、11 个肝脏侵袭性病变样本、不同组织的 20 个远处转移灶样本（12 个淋巴结、6 个肝脏和 2 个网膜），总共135 个样本进行 单细胞 RNA 测序 （图 1a）。Scientific Services和元生物2026-02-04561siRNA 神经内分泌肿瘤 胆囊癌
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Azafaros将在J.P. Morgan年度医疗保健会议上介绍其领先产品nizubaglustat研发注册政策荷兰莱顿的Azafaros公司，一家致力于成为溶酶体储存疾病领域领导者的公司，宣布将于1月15日参加J.P. Morgan第44届年度医疗保健会议。该公司将在会议上介绍其领先产品nizubaglustat，这是一种针对包括GM1/GM2神经节苷脂病和尼曼匹克C型病在内的罕见溶酶体储存疾病神经症状的潜在治疗方法。目前，针对GM1/GM2神经节苷脂病和尼曼匹克C型病的两项关键性3期研究正在进行中，预计2027年将获得数据。这些研究基于包括2期RAINBOW研究和PRONTO自然史研究在内的稳健的临床数据。3期研究是在公司成功完成2025年上半年1.32亿欧元B轮融资后进行的。nizubaglustat是一种小分子、口服、脑渗透性杂环糖，具有独特的双重作用模式，旨在治疗包括GM1和GM2神经节苷脂病以及尼曼匹克C型病在内的罕见溶酶体储存疾病。它已获得罕见儿科疾病指定、孤儿药指定、快速通道指定和FDA的IND批准，以及EMA的孤儿药品指定和MHRA的创新护照。GM1和GM2神经节苷脂病是由GM1或GM2神经节苷脂在中枢神经系统中的积累引起的溶酶体储存疾病，导致进行性和严重的神经功能障碍和早逝。尼曼匹克C型病是一种进展Biospace2026-01-08524GM1
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Azafaros 宣布启动两项 Nizubaglustat 全球 3 期研究，分别用于 Niemann-Pick 病 C 型 （NPC） 和 GM1/GM2 神经节苷脂中毒研发注册政策Azafaros公司宣布，其关键性多中心3期临床试验已开始给药，旨在评估其领先资产nizubaglustat在NPC和GM1/GM2神经节苷脂病患者的安全性和有效性。这一给药标志着该公司在将新型疾病修饰治疗带给严重致残性疾病患者方面迈出了重要一步。该3期临床试验包括两个针对NPC晚期婴儿型和青少年型以及GM1/GM2神经节苷脂病的临床试验，旨在评估nizubaglustat改变疾病进展和改善患者功能结果的能力。此次给药发生在公司成功完成B轮融资之后，筹集了1.32亿欧元以支持nizubaglustat的开发和公司管线扩展。Biospace2025-07-28146鼻咽癌 GM1
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基因治疗领军人物James Wilson将全职创业，新成立两家公司，已引进三条管线人事变动据美通社报道，基因治疗领域领军人物 James Wilson 即将离开宾夕法尼亚大学， 全身心投入创业实体中。 他曾在该校领导基因治疗领域规模最大、最具影响力的学术团体之一。 Wilson 40 年前就开始从事基因治疗工作，1993 年他被聘用到宾夕法尼亚大学，并创建了第一个也是最大的基因治疗学术项目。生辉2024-08-02660罕见病 Passage Bio Inc GM1
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Azafaros 将在第 20 届年度 WORLDSymposium™ 上展示 GM1 和 GM2 神经节糖苷脂患者的 PRONTO 研究数据研发注册政策Azafaros公司将在第20届WORLD Symposium™上展示其PRONTO研究的成果，该研究是一项针对GM1和GM2神经节苷脂沉积症患者的里程碑式研究。公司将展示八篇海报，其中四篇聚焦于自然病史研究的数据，旨在深入了解这些罕见的溶酶体储存疾病。此外，Azafaros还将介绍其针对GM2神经节苷脂沉积症或NPC的领先产品nizubaglustat的Phase 2 RAINBOW研究的详细信息。nizubaglustat是一种口服、脑渗透性小分子，具有独特的双重作用模式，有望治疗包括GM1和GM2神经节苷脂沉积症以及NPC在内的多种罕见溶酶体储存疾病。该药物已获得多项罕见病和孤儿药资格认定。GlobeNewswire2024-01-23167鼻咽癌 GM1
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Gain Therapeutics 宣布临床前数据显示 GM1 神经节同积症模型中新型变构调节因子恢复酶功能研发注册政策研究发现，新型小分子调节剂显著恢复了GM1神经节苷脂病的β-半乳糖苷酶功能，并降低了细胞内毒性底物水平。这项研究由Gain Therapeutics公司进行，并与瑞士生物医学研究所合作发表在PLOS ONE上。该研究验证了一种基于HaloTag的高灵敏度检测方法，用于评估新型变构β-半乳糖苷酶校正剂的效力。GM1神经节苷脂病是一种遗传性、进行性疾病，会导致大脑和脊髓细胞退化，引起肌肉无力、骨骼异常、扭转和视力问题。该病由于GLB1基因突变导致溶酶体水解酶β-半乳糖苷酶（β-Gal）活性降低和功能受损。目前尚无针对GM1神经节苷脂病的疾病修饰治疗方法，现有疗法仅关注缓解症状和提高生活质量。研究中的两种化合物（GT-00513和GT-00413）稳定、增强并恢复了β-Gal的关键生物学溶酶体转运功能，并降低了细胞内毒性底物GM1神经节苷脂的水平。GlobeNewswire2023-12-01497Gain Therapeutics Inc GM1
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Passage Bio 宣布在 Imagine-1 研究中前 8 名 GM1 神经节苷鞘沉积症患者中取得有希望的中期临床数据研发注册政策Passage Bio公司宣布了Imagine-1临床试验的新数据，该试验评估了针对GM1神经节苷脂病的基因疗法PBGM01的安全性和有效性。数据显示，PBGM01的1剂和2剂剂量均具有良好的耐受性和安全性，且2剂剂量显著提高了关键脑脊液生物标志物水平，并在治疗后12个月内维持稳定。此外，接受治疗的患者的生存率有所提高，与疾病自然史数据相比，显示出改善的迹象。公司已开始进行最高剂量3的治疗，并预计到2024年中旬提供初步的安全性和生物标志物数据。GlobeNewswire2023-08-07696Passage Bio Inc GM1
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Passage Bio 在 2023 年第 19 届世界研讨会™上展示了 GM1 神经节苷鞘沉积症的 Imagine-1 研究的额外中期数据研发注册政策Passage Bio公司在第19届WORLD Symposium™上公布了其针对GM1神经节苷脂病基因疗法PBGM01的Imagine-1研究的新数据。数据显示，在首六名接受治疗的患儿中，PBGM01的高剂量和低剂量均显示出对患者的生物效应。所有接受治疗的患儿在6至12个月的随访期间MRI严重评分均得到稳定，这表明该疗法可能成为GM1患者的潜在治疗选择。此外，PBGM01的安全性良好，没有治疗相关的严重不良事件，也没有与ICM递送相关的并发症。研究还发现，PBGM01治疗导致CSF β-Gal活性剂量依赖性增加，以及CSF GM1神经节苷脂水平剂量依赖性降低。GlobeNewswire2023-02-24378Passage Bio Inc GM1
GM1研究报告
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康哲药业（00867）：创新平台型商业化龙头企业再出发华源证券26页1733 -
2025年1月全球在研新药月报摩熵咨询37页824
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GM1神经节苷脂贮积症临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询33页1064
GM1-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
GM1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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相关政策法规
- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知
- EU/3/20/2346: Public summary of opinion on orphan designation: Adeno-associated virus serotype hu68 containing the human GLB1 gene for the treatment of GM1 gangliosidosis
- COMP meeting report on the review of applications for orphan designation: November 2020
- 关于印发疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点技术规范和分组方案的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知