红细胞生成性卟啉病资讯动态
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4.35亿美元重磅交易！首款口服疗法全球权益被锁定交易并购8 月 18 日，LEOPharma 宣布已与田边制药达成协议， 以最高 4.35 亿美元获得 dersimelagon 的全球权益， 交易对价包含前期及近期里程碑付款，以及潜在的下游里程碑付款和基于净销售额的阶梯特许权使用费。 其在研药物是一种 每日一次口服的小分子黑素皮质素 1 受体（MC1R）激动剂， 用于治疗两种罕见且严重的终身遗传性疾病： 红细胞生成性原卟啉病（EPP）和 X - 连锁原卟啉病（XLP）。 继 2025 年与勃林格殷格翰就 Spevigo 达成合作、近期收购 Replay 的下一代 HSV 基因治疗平台之后，LEO Pharma 继续在存在高度未满足临床需求的罕见皮肤病领域寻求机会，重点布局美国和日本等关键创新市场。罕见病信息网2026-08-1976Boehringer Ingelheim Fremont Inc Leo Pharma Inc 单纯疱疹病毒感染
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丹麦生物技术公司LEO Pharma以4.35亿美元收购罕见病药物交易并购丹麦生物技术公司LEO Pharma宣布，以4.35亿美元的价格收购了由Tanabe Pharma拥有的罕见病药物dersimelagon，用于治疗两种导致光敏感性的疾病。dersimelagon是一种每日一次的口服黑色素皮质素1受体（MC1R）激动剂，已完成针对红细胞生成性卟啉症（EPP）和X连锁性卟啉症（XLP）的3期临床试验。该药物已于6月向FDA提交了两种适应症的上市申请。这两种疾病都会导致对阳光的严重反应，包括皮肤疹、肿胀、发红、烧灼感，有时还会损害肝脏，限制了患者户外活动的能力。dersimelagon旨在增加皮肤黑色素，减少阳光渗透，以防止此类反应。在3期INSPIRE试验中，dersimelagon与安慰剂相比，在12至16周期间平均延长了23分钟的阳光暴露时间，补充分析显示，到第16周时，这一效果增加到29分钟。该疗法还减少了疼痛事件。LEO计划在2027年推出该药物，预计2026年的准备工作将增加公司的整体投资。此外，LEO还报告了上半年在恒定货币下的10%收入增长，达到72.6亿丹麦克朗（11亿美元），主要得益于皮肤病学产品组合的增长，其中Anzupgo、Spevigo和AdtralzaBiospace2026-08-1887罕见病 Leo Pharma Inc 红细胞生成性卟啉病
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Disc Medicine发布多项临床试验更新数据研发注册政策Disc Medicine公司宣布在瑞典斯德哥尔摩举行的EHA年度会议上发布多项临床试验的更新数据。RALLY-MF试验中，DISC-0974在治疗骨髓纤维化（MF）和贫血患者中显示出对所有患者亚组的持久贫血反应。HELIOS开放标签扩展试验中，bitopertin在治疗红细胞生成性卟啉症（EPP）患者中显示出对卟啉IX（PPIX）的持续降低、光耐受性指标的显著改善和良好的长期安全性。此外，公司还计划在2026年第四季度分享DISC-3405在真性红细胞增多症（PV）患者中的初步数据。GlobeNewswire2026-06-12384真性红细胞增多症 贫血 红细胞生成性卟啉病
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Disc Medicine与FDA讨论EPP新药bitopertin的CRL及APOLLO研究进展医投速递Disc Medicine公司宣布已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的会议，讨论针对EPP（红细胞生成性卟啉症）新药bitopertin的新药申请（NDA）的完整回复函（CRL）。公司表示，如果正在进行的3期APOLLO研究成功，其结果将作为对CRL的回复依据，并可能支持传统批准。APOLLO研究是一项针对12岁及以上EPP和X连锁性卟啉症（XLP）患者的双盲、安慰剂对照3期研究，包括美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的多个研究地点。主要终点包括6个月治疗期间最后一个月的每天10:00至18:00期间的平均每月总阳光暴露时间无疼痛时间以及治疗后6个月全血无金属PPIX基线变化的百分比。预计APOLLO研究数据将在2026年第四季度公布，之后将提交CRL回复，预计FDA的决定将在2027年中期。Bitopertin是一种研究性、临床阶段的口服甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，旨在调节血红素生物合成。Disc Medicine公司正在开发bitopertin作为一系列血液疾病（包括EPP）的潜在治疗药物。Biospace2026-06-09441血液疾病 Disc Medicine Inc 红细胞生成性卟啉病
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Disc Medicine启动针对EPP和XLP患者的Bitopertin扩大访问计划研发注册政策Disc Medicine公司宣布启动针对患有红细胞生成性卟啉症（EPP）和X连锁卟啉症（XLP）的合格患者的Bitopertin扩大访问计划（EAP）。Bitopertin是一种口服甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，目前正在3期APOLLO临床试验中进行评估，预计2026年第四季度将公布主要数据。EAP旨在为患有严重疾病的患者提供在临床试验之外获得实验性医疗治疗的机会。Bitopertin可能适用于12岁及以上且缺乏满意治疗替代方案的EPP患者，并满足其他资格标准。Disc Medicine正在开发Bitopertin作为治疗多种血液疾病（包括EPP）的潜在疗法，该疗法有可能成为第一种疾病修饰疗法。GlobeNewswire2026-06-01276血液疾病 Disc Medicine Inc 红细胞生成性卟啉病
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Disc Medicine在EHA大会展示多项血液病治疗研究进展研发注册政策Disc Medicine公司宣布将在即将召开的欧洲血液学协会（EHA）2026年大会上展示其血液病治疗研究的多项进展，包括DISC-0974在骨髓纤维化贫血患者中的II期临床试验数据、比特泊汀在红细胞生成性卟啉症（EPP）中的开放标签扩展研究数据以及正在进行的DISC-3405在真性红细胞增多症中的II期临床试验。公司总裁兼首席执行官John Quisel表示，他们期待在EHA大会上展示RALLY-MF试验的更新，强调在骨髓纤维化亚群和背景疗法中贫血反应率的持续强劲。此外，公司将在EHA会议后举行电话会议，回顾展示数据的要点和公司下一步计划。比特泊汀、DISC-0974和DISC-3405均为研究性药物，尚未在全球任何司法管辖区获得批准作为治疗药物。Biospace2026-05-12485真性红细胞增多症 血液及淋巴系统疾病 红细胞生成性卟啉病
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CNPV一拒一批，FDA拟发“提前”审评奖金审批动态FDA近期对纳入“局长国家优先审评券（CNPV）”项目的两项药品申请公布了审评决定，揭示了该特殊快速审评通道的不同走向。 Disc Medicine公司的Bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的申请收到了完全回应函（CRL），未能获得加速批准。 Bitopertin的CRL：替代终点预测价值不足。识林2026-03-02332Disc Medicine Inc 红细胞生成性卟啉病
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Disc Medicine公司第三季度财报及研发进展研发注册政策Disc Medicine公司于2025年11月6日发布了截至2025年9月30日的第三季度财务报告，并对其研发项目进行了回顾。公司宣布已提交了针对EPP（红细胞生成性原卟啉病）的bitopertin新药申请（NDA），并获得了FDA专员国家优先凭证（CNPV），预计将缩短NDA审查期为1-2个月。此外，公司还推进了DISC-0974在骨髓纤维化贫血（MF）患者的2期临床试验，并计划在2026年第一季度开始进行炎症性肠病（IBD）和贫血的2期研究。DISC-3405在真性红细胞增多症（PV）患者的2期临床试验正在推进，并在2025年10月启动了镰状细胞病（SCD）患者的1b期研究。截至2025年9月30日，公司拥有约6.16亿美元的现金、现金等价物和可交易证券。GlobeNewswire2025-11-06229真性红细胞增多症 小脑共济失调 镰状细胞病
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Disc Medicine宣布扩大股票和预先融资认股权证的发行医药投融资Disc Medicine，一家专注于严重血液疾病新型治疗药物研发的处于临床阶段的生物制药公司，宣布扩大其股票和预先融资认股权证的发行规模。公司计划出售261.9万股普通股和59,523份购买普通股的预先融资认股权证，同时AI DMI LLC（出售股票股东）将出售297.6万股普通股。普通股的发行价格为每股84美元，预先融资认股权证的发行价格为每股83.9999美元。此次发行的预计总收益约为2.25亿美元，扣除承销折扣和佣金及其他发行费用后。Disc Medicine计划将所得净收益用于支持bitopertin在红细胞生成性卟啉病（EPP）和X连锁性卟啉病（XLP）的商业化，以及资助其当前或额外产品候选人的研究和临床开发，以及用于营运资金和其他一般公司用途。Jefferies、Leerink Partners、Morgan Stanley和Cantor将担任此次发行的联合簿记经理。GlobeNewswire2025-10-21306Disc Medicine Inc 红细胞生成性卟啉病
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GondolaBio子公司PORT-77获得FDA孤儿药和快速通道资格认定研发注册政策GondolaBio公司宣布，其子公司Portal Therapeutics的PORT-77药物，一种用于治疗EPP和XLP的口服小分子ABCG2抑制剂，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格和快速通道资格认定。PORT-77在临床试验中显示出降低血浆PPIX的能力，有助于治疗EPP和XLP的光毒性及肝胆影响。EPP和XLP是一种遗传性光敏性疾病，患者暴露于阳光下会遭受皮肤损伤和剧痛，且可能伴随肝损伤。PORT-77旨在限制PPIX从红细胞到血浆以及从肝细胞到胆管的排泄，是一种可能改变疾病进程、同类最佳的治疗方法。GondolaBio致力于开发针对遗传疾病的创新药物，并计划在近期报告PORT-77的完整2期数据。Biospace2025-10-21124ABCG2 红细胞生成性卟啉病
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新药周观点：口服GLP-1小分子糖尿病3期临床成功，胰岛素前用药全程口服化可期国投证券18页610 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156
红细胞生成性卟啉病-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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2个
申请上市
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1个
批准上市
红细胞生成性卟啉病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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