2026 年 5 月 20 日获悉，BioMarin 重磅管线资产BMN 401（原 INZ-701）的关键 III 期 ENERGY 3 研究临床结果正式出炉：试验仅达成两项共同主要终点之一，核心临床疗效终点未达标，这款斥资2.7 亿美元收入囊中的潜在重磅疗法，发展前景骤然蒙上阴影BioMarin。 2.7 亿美元拿下的明星管线资产。 BMN 401 是一款全球首创（first-in-class）皮下注射酶替代疗法，适应症覆盖ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症以及钙化防御三大领域。
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