2026年第22周05.25-05.31全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）罗氏MASH新药在华拟纳入突破性疗法

5月25日，CDE网站显示，罗氏的Pegozafermin拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。

Pegozafermin是89bio开发的一款FGF21类似物，兼具抗纤维化与抗炎作用。2025年9月，罗氏以35亿美元的总交易额并购89bio，获得该药物的所有权益。II期ENLIVEN研究结果显示，在伴2期或3期纤维化的MASH人群中，Pegozafermin组达到纤维化至少改善1期且无MASH恶化的患者比例高于安慰剂组。具体而言，15mg组、30mg组、44mg组和安慰剂组达到该指标的比例分别为22%、26%、27%和7%。此外，15mg组、30mg组、44mg组和安慰剂组达到MASH缓解的患者比例分别为37%、23%、26%和2%。

（2）云顶新耀艾曲莫德在韩国获批上市

5月25日，云顶新耀宣布韩国食品药品安全部（MFDS）已正式批准艾曲莫德（VELSIPITY®，中国大陆中文商品名维适平®）的新药上市许可申请（NDA），适用于治疗对传统治疗（如皮质类固醇或免疫抑制剂）或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。

这是维适平®在亚洲市场取得的又一重要里程碑，将显著提升这款先进疗法在亚太地区的患者可及性，也进一步体现了云顶新耀持续推进创新产品国际化布局的成果。

维适平®是一款每日口服一次的新一代高选择性S1P受体调节剂，具备最佳药物（best-in-disease）的潜质，成为以黏膜愈合为目标的创新口服治疗的一线治疗选择。

（3）富启睿医药引进慢性乙肝新药在国内拟纳入突破性疗法

5月26日，据CDE官网最新公示：富启睿医药申报的 ALG-000184片 拟纳入突破性疗法，用于治疗初治或目前未治疗慢性乙型肝炎病毒感染者以达到长期病毒学抑制的目标。

ALG-000184片（pevifoscorvir sodium）是由 Aligos Therapeutics 研发的新型口服小分子衣壳组装调节剂（CAM-E）。该药凭借双重作用机制，既可阻断乙肝病毒（HBV）复制、防止 HBV DNA 整合，又能减少共价闭合环状 DNA（cccDNA）储存库水平，从根源上助力长期控制乙肝病毒感染。

2026年4月，特宝生物与 Aligos Therapeutics 签署独占知识产权合作协议，以首付款2500 万美元、总交易金额最高4.45亿美元，拿下 ALG-000184片（pevifoscorvir sodium）在大中华区（中国大陆及港澳台）的开发、生产和商业化权益。

（4）辉瑞抗感染重磅创新药新剂型获批上市

5月27日，辉瑞中国宣布，旗下抗感染重磅创新药物康新博®200 mg注射剂型（通用名：注射用硫酸艾沙康唑）和100 mg口服胶囊剂型（通用名：硫酸艾沙康唑胶囊）新增儿科适应症获得中国NMPA批准，进一步完善了从儿童到成人的全年龄段治疗覆盖。

继今年年初 40 mg 规格胶囊获批用于治疗体重≥16千克的6至18岁以下儿童患者后，此次艾沙康唑注射剂型（规格：200 mg）获批用于治疗侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病的1岁及以上儿童患者，口服胶囊剂型（规格：100 mg）获批用于治疗侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病的体重≥32千克的6岁及以上儿童患者。

至此，艾沙康唑 成为目前唯一覆盖1岁及以上儿童至成人患者并同时用于侵袭性曲霉病与侵袭性毛霉病治疗的新型三唑类抗真菌药物。

（5）BridgeBio Pharma宣布美国FDA已受理其口服BBP-418获FDA优先审评资格

5月27日，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已受理其口服 BBP-418 用于治疗肢带型肌营养不良2I/R9型（LGMD2I/R9）患者的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。FDA已将PDUFA目标审评日期定为2026年11月27日。

在3期FORTIFY试验中，BBP-418 在预设的12个月中期分析中达到所有主要和次要终点，显示接受治疗的受试者在各项关键指标上均有所改善，而安慰剂组受试者则出现下降。这些结果已在2026年MDA临床与科学大会上作为口头报告公布。

（6）葛兰素史克首创乙肝新药重新在华递交上市申请

5月27日，CDE官网显示，葛兰素史克（GSK）的慢性乙肝新药 贝普若韦生注射液（Bepirovirsen）已重新递交上市申请。今年3月27日，贝普若韦生第一次在华申报上市，申报的适应症为用于慢性乙型肝炎病毒感染者的有限疗程治疗，适用于核苷（酸）类似物在治、HBsAg≤3000IU/mL、无肝硬化的成人慢性乙型肝炎病毒感染者。5月21日，该申请收到国家药监局（NMPA）发出的药品通知件。

贝普若韦生是GSK从Ionis引进的一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在通过抑制乙型肝炎病毒DNA的复制，进而抑制血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平，并刺激免疫系统产生持久应答。该药物是慢性乙肝领域首款完成III期研究的小核酸药物。2026年5月，正大天晴引进贝普若韦生的中国商业化权益。

（7）石药集团/康宁杰瑞HER2双抗在华获批上市

5月28日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，石药集团和康宁杰瑞开发的安尼妥单抗注射液获批上市，用于联合化疗治疗至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2+局部晚期、复发或转移性胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）。

此次批准主要是基于关键II/III期KN026-001研究的积极结果。结果显示，与现有标准治疗相比，安尼妥单抗联合化疗显著提高临床疗效，延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且在安全性方面无新发安全性风险，心脏毒性发生率低，免疫原性低。

（8）恒瑞医药1类抗痛风新药在华获批上市

5月28日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，恒瑞的URAT1抑制剂 鲁兹诺雷（SHR4640）获批上市，用于治疗痛风伴高尿酸血症患者。SHR4640片为恒瑞自主创新的URAT1抑制剂，也是首个获批上市的国产URAT1抑制剂。

痛风起病于高尿酸血症，当血清尿酸浓度过高时，尿酸结晶会沉积于关节等组织，引发炎症反应，所以降尿酸治疗为治疗痛风的关键策略。URAT1在痛风发生发展中起关键作用，靶向URAT1的抑制剂可通过促进尿酸排泄降低sUA水平，缓解痛风症状。此次批准主要是基于III期SHR4640-303研究的积极结果。

（9）北京诺思兰德生物技术股份有限公司 1 类新药塞多明基在国内获批上市

5月28日，NMPA 官网显示，北京诺思兰德生物技术股份有限公司 1 类新药「塞多明基」在国内获批上市，治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）导致的溃疡。

塞多明基注射液是一款全新的裸质粒型基因治疗药物，采用全新的靶点与作用机理。该药通过局部肌肉注射裸质粒 DNA，转染横纹肌细胞后持续分泌 HGF 活性异构体，特异性激活 HGF/C-MET 信号通路，促进微循环形成，改善微循环环境，形成侧支循环，恢复缺血区域的血流供应，从而达到治疗目的，并最大限度避免/降低了基因治疗不良反应和潜在危害。

（10）赛诺菲戈谢病新药在美国申报上市

5月28日，赛诺菲宣布Venglustat的上市申请获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗III型戈谢病（GD3）。如果获批，Venglustat将成为美国首个针对GD3相关进行性神经系统表现的治疗方案，并扩充赛诺菲为溶酶体贮积病患者提供的治疗方案。

Venglustat是一种新型的口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi）。FDA此次受理主要是基于III期LEAP2MONO研究的积极结果。在该研究中，治疗第52周，Venglustat组GD3患者的共济失调评估与评级量表（SARA）总分和重复性神经心理状态评估测验（RBANS）评分相较酶替代疗法（伊米苷酶）组显著改善（p=0.007），说明患者的神经症状显著改善。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）乐普生物GPC3 ADC公布肝癌临床结果

5月25日，乐普生物 GPC3 ADC在此次大会上披露了晚期肝癌的1/2期临床最新数据。

MRG006A-001为一项多中心、开放标签的1/2期临床，入组标准为标准治疗失败后的晚期肝癌患者，其中只有剂量扩展队列需要筛选GPC3表达水平，MRG006A 每三周给药一次，剂量爬坡范围为1.6-6.4mg/kg。

截至2025年12月19日，已经爬坡至最大剂量组6.4mg/kg。1b期临床部分选择3.2、4.0、4.8mg/kg三个剂量组进行剂量扩展，26例GPC3中或高表达患者入组。25例可评估疗效患者中，ORR、DCR、CBR分别为23.1%、68.0%、32.0%。对于GPC3高表达的12例患者，ORR、DCR、CBR分别为33.3%、75.0%、50.0%，mPFS为7.0个月，mDOR为4.2个月。

（2）君实生物PD-1单抗一项III期临床达到最终分析主要终点

5月26日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液联合含铂双药化疗用于Ⅱ-Ⅲ期可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者围手术期治疗的随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床研究（NEOTORCH，NCT04158440）已完成最终分析，主要研究终点Ⅱ-Ⅲ期人群的无事件生存期（EFS）、主要病理学缓解率（MPR率）以及Ⅲ期人群MPR率均达到方案预设的优效界值。本研究的详细数据将在近期的国际学术大会上公布。

公司计划将于近期向监管部门递交该产品的补充申请，申请适应症由可切除Ⅲ期非小细胞肺癌患者围手术期治疗扩展为可切除Ⅱ-Ⅲ期非小细胞肺癌患者围手术期治疗。

（3）百济神州GPC3/4-1BB双抗首次公布临床数据

5月26日，百济神州在大会上，首次公布了 BGB-B2033（GPC3/4-1BB 双特异性抗体）单药治疗特定晚期或转移性实体瘤患者的 I 期研究数据。

BGB-B2033 是一种新型的靶向 GPC3 和 4-1BB 的双特异性抗体，其 Fc 区经过基因工程改造，可阻止 FcγR 结合并延长半衰期，从而在激活 T 细胞的同时最大限度地降低全身毒性。此次报告的是 BGB-B2033 单药治疗剂量递增和安全性扩展（part A）的初步结果。结果显示，在 59 例疗效可评估的 HCC 患者中，确认的客观缓解率（ORR）为 20.3%（95% CI：11.0-32.8），其中 12 例为部分缓解，23 例患者病情稳定，23 例患者病情进展，1 例患者无法评估。12 例缓解者中有 10 例在数据截止时仍持续缓解。

（4）恒瑞口服小分子GLP-1 III期研究成功

5月27日，恒瑞医药与Kailera Therapeutics共同宣布，口服小分子GLP-1受体激动剂 HRS-7535（KAI-7535）治疗2型糖尿病的III期OUTSTAND-1研究取得积极顶线结果。

恒瑞医药计划在中国递交 HRS-7535 用于2型糖尿病治疗的上市申请；同时该产品用于超重或肥胖适应症的中国III期临床试验（HARBOR-1）也正在进行中，并将于2026年披露相关数据。Kailera目前正在开展 KAI-7535 用于肥胖症的全球II期临床试验。

OUTSTAND-1研究（方案编号：HRS-7535-301）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=284），旨在评估 HRS-7535（30/60/90mg，每日1次）对比安慰剂在单纯饮食和运动控制血糖不佳的成人（18~75周岁）2型糖尿病受试者中的有效性和安全性。

（5）吉利德口服新药临床III期积极

5月27日，吉利德（Gilead Sciences）公布了 Livdelzi（seladelpar）治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的III期ASSURE研究的最新中期事后分析结果。结果显示，在使用一线疗法后碱性磷酸酶（ALP）水平仍轻度升高（1.0至1.67倍正常值上限）的PBC患者中，Livdelzi 能够实现高度且持久的ALP正常化。

Livdelzi 是一种口服PPAR-δ激动剂。PPAR-δ已知可调节关键的代谢和肝病通路，临床前和临床数据显示该药具有抗胆汁淤积、抗炎、止痒和抗纤维化作用。

目前，Livdelzi 已在美国、英国、澳大利亚、以色列以及欧洲经济区（EEA）、瑞士和加拿大（部分地区商品名为Lyvdelzi）获批上市，用于联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA反应不足的成人PBC患者，或作为单药治疗无法耐受UDCA的患者。。

（6）Kura Oncology公布FIT-001临床试验结果积极

5月27日，Kura Oncology今日公布了FIT-001临床试验中 darlifarnib 联合 KRAS G12C抑制剂 adagrasib 的首次人体研究数据。

Darlifarnib（KO-2806）是一款下一代法尼基转移酶抑制剂（FTI）。本次研究聚焦于KRAS G12C突变晚期实体瘤患者，尤其是既往接受过多线治疗的胰腺导管腺癌（PDAC）和非小细胞肺癌（NSCLC）患者，以及未接受过KRAS抑制剂治疗的结直肠癌（CRC）患者。结果显示，77%（20/26）的可评估患者出现肿瘤缩小；在未接受过KRAS抑制剂治疗的可评估患者中，这一比例达到94%（15/16）。按瘤种来看，PDAC、NSCLC和KRAS抑制剂初治CRC患者的客观缓解率分别为67%、50%和29%。

（7）浩博医药公布乙肝寡核苷酸疗法2期临床数据

5月27日，浩博医药（AusperBio）宣布在2026年欧洲肝病研究学会（EASL）年会上公布了其自主研发的反义寡核苷酸（ASO）药物 AHB-137 用于未经治疗的‘初治’慢性乙型肝炎（CHB）患者的2期临床研究随访结束数据 (AB-10-8008）。

结果显示，AHB-137 在未经治疗的初治慢乙肝患者中展现出强效且持久的抗病毒活性，并在基线HBsAg 100 – 1000 IU/mL的人群中实现了70%的Functional Cure（FC），同时整体安全性符合预期。

（8）BioNTech和百时美施贵宝联合开发的pumitamig公布2/3期临床试验数据

5月27日，由BioNTech和百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）联合开发的 pumitamig 是一款靶向PD-L1和VEGF-A的双特异性抗体。在ASCO年会上，研究人员将公布全球随机2/3期临床试验ROSETTA Lung-02的结果，该研究旨在评估 pumitamig 联合化疗一线治疗NSCLC的疗效和安全性。

摘要数据显示，在40例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）为70%，疾病控制率（DCR）为100%。值得一提的是，无论患者肿瘤的PD-L1表达水平如何，均观察到 pumitamig 的抗肿瘤活性，包括PD-L1表达低于1%的患者。此外，较低剂量组观察到较高的缓解率，非鳞状NSCLC患者的ORR为72.7%，鳞状NSCLC患者的ORR为81.8%。这一剂量正在该试验的3期部分中接受评估。

（9）辉瑞和三生制药公布PF-08634404的2期临床试验结果

5月27日，辉瑞（Pfizer）和三生制药（3SBio）联合开发的 PF-08634404（SSGJ-707）是一款靶向PD-1和VEGF的双特异性抗体。

在ASCO年会上，研究人员将公布其作为单药治疗晚期NSCLC的2期临床试验结果。数据显示，截至2025年11月28日，83例患者接受了至少1剂PF-08634404（SSGJ-707）治疗。在接受与FDA沟通确认的剂量治疗的患者中（n=34），经确认的ORR为67.6%（95% CI，49.5%–82.6%），中位PFS为12.4个月（95% CI，8.2个月–尚未达到）。

（10）BMS口服靶向蛋白降解剂Mezigdomide Ⅲ期临床结果积极

5月29日，百时美施贵宝宣布Ⅲ期研究SUCCESSOR-2（NCT05552976）取得积极突破性结果。该研究评估了CELMoD（cereblon E3连接酶调节剂）药物 mezigdomide 联合 卡非佐米与地塞米松（MeziKd），对比仅使用 卡非佐米联合地塞米松（Kd）在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效。

结果显示，MeziKd在无进展生存期（PFS）方面实现了具有临床意义和统计学意义的改善，中位PFS分别为18个月和8.3个月，HR为0.48（p<0.0001），与Kd相比，将疾病进展或死亡风险降低52%。

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.05.25-2026.05.31) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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