【CTR20220507】评价CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者有效性、安全性及耐受性、药代动力学特征的I/II期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20220507

试验状态

已完成

药物名称

注射用CAN-103

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用维拉苷酶β

首次公示信息日的期

2022-03-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

戈谢病

试验通俗题目

评价CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者有效性、安全性及耐受性、药代动力学特征的I/II期临床研究

试验专业题目

评价CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者有效性、安全性及耐受性、药代动力学特征的I/II期临床研究

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100102

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临床试验信息

试验目的

本研究是一项I/II期研究，分为A、B、C和D四个部分，A部分评估CAN103的安全性和耐受性；B部分评估CAN103在初治GD1和GD3受试者中的有效性；C部分评估CAN103 U/kg剂量在初治GD1和GD3受试者中的安全性；D部分评估CAN103在初治GD1和GD3受试者中的长期安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 40 ；

实际入组人数

国内: 35 ；

第一例入组时间

2022-07-18

试验终止时间

2024-07-05

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者具有GD1或GD3的书面诊断；如为未确诊疑似患者需要研究者给予确诊。GD1和GD3的确诊应由研究者根据《中国戈谢病诊治专家共识2015》诊断标准予以判定；

排除标准

1.筛选前30天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其他试验药物（包括氨溴索，但 CAN103 首次给药前停用氨溴索≥30天的受试者除外）或研究器械的治疗或处置；（*C部分无需排除正在服用氨溴索的受试者，但需在首次接受CAN103之前已连续服用稳定剂量的氨溴索至少3个月）；

2.人类免疫缺陷病毒、梅毒检测呈阳性、乙型肝炎表面抗原或丙肝病毒抗体检测呈阳性；3.在筛选期间，受试者存在其他非戈谢病相关的贫血（如由于铁、叶酸和/或维生素 B12 缺乏症或感染/免疫介导等原因）。若筛选期间受试者存在叶酸缺乏、维生素B12 缺乏症或铁缺乏相关的贫血不符合入组标准，将被视为筛选失败。受试者可针对铁、叶酸或维生素 B12 缺乏等基础疾病接受治疗，并根据研究者判断进行重新筛选。重新筛选仅允许一次；4.受试者既往接受过肝和/或脾切除术（包括部分肝和/或脾切除术）或在研究期间计划进行肝和/或脾切除术（包括部分肝和/或脾切除术）；[*C 部分既往曾接受过全部或部分脾切除术（或肝切除术），或脾栓塞术后≥6个月的受试者无需排除]；5.受试者接受过器官移植，以及造血干细胞移植；

6.受试者曾对伊米苷酶或其他 ERT（已获批或试验性）发生过 CTCAE 3级或以上输液相关超敏反应。但不需排除存在伊米苷酶抗体阳性但未出现严重输液相关超敏反应的受试者；7.筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输全血或输注红细胞或长期接受（持续治疗3个月以上）全身性皮质类固醇的治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院;中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730;100730

联系人通讯地址