II型戈谢病资讯动态
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Spur Therapeutics在Gaucher病基因治疗领域取得进展研发注册政策Spur Therapeutics公司宣布，将在2026年5月3日至6日在意大利特里este举行的国际Gaucher病工作组（IWGGD）2026年研讨会上展示其针对Gaucher病1型的基因疗法avigbagene parvec（FLT201）的Phase 1/2 GALILEO-1和GALILEO-2试验的新见解。会议中将包括口头报告和海报展示，涉及FLT201在成年Gaucher病1型患者中的两年随访结果、GALILEO-3 Phase 3注册试验的进展以及FLT201对Gaucher病1型患者骨骼健康标志物的影响。Spur Therapeutics是一家专注于开发治疗慢性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，致力于通过优化其产品候选的每一个组成部分，实现基因疗法的真正潜力。GlobeNewswire2026-04-21317II型戈谢病
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Spur Therapeutics公布Gaucher病基因疗法FLT201临床试验数据研发注册政策Spur Therapeutics近日公布了其针对Gaucher病的临床阶段基因疗法候选药物avigbagene parvec（FLT201）的1/2期临床试验更新数据。数据显示，FLT201在治疗Gaucher病1型患者中表现出良好的安全性，显著改善了疾病严重程度和治疗反应的验证生物标志物，并在所有响应患者中持续两年随访中显示出持续的疗效。这些数据还包括患者报告的结果，显示患者身体和心理健康状况有所改善或维持。Spur Therapeutics已启动了avigbagene parvec的3期临床试验，并与美国食品药品监督管理局就单臂试验的设计达成一致，该试验可能支持加速批准和完全批准。GlobeNewswire2026-02-04381II型戈谢病
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Natera推出扩展的21基因胎儿关注单基因非侵入性产前检测研发注册政策Natera公司宣布推出扩展的21基因胎儿关注单基因非侵入性产前检测（sgNIPT），该检测基于盲法前瞻性EXPAND临床试验的新发现。该分析结果显示，该检测能够以高准确性检测更广泛的临床相关遗传疾病。最新发布的EXPAND试验结果显示，在193个前瞻性收集的临床样本中，Fetal Focus针对16个新基因实现了100%的敏感性（14/14）和94.2%的观察特异性。结合之前EXPAND试验报告的数据，Fetal Focus在294个总样本中展示了96%的敏感性（24/25个受影响的妊娠）和98%的人口加权特异性。Fetal Focus通过分析母体血液中循环的游离DNA来评估胎儿是否从父母一方或双方继承了致病的变异。该检测是当父亲无法进行指南推荐携带者检测时，对Natera的Horizon™携带者筛查测试呈阳性的孕妇的一个选择。除了最初的五个基因外，更新的测试还纳入了与严重或早发型疾病相关的16个额外基因，包括泰-萨克斯病、高雪病和半乳糖血症。EXPAND试验自2023年启动以来，已从领先的学术医疗中心和母胎医学实践中招募了超过1,800名参与者，反映了多元化的多民族人群。Fetal Focus使用NateBiospace2026-01-05215半乳糖血症 Natera Inc II型戈谢病
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Sharp Therapeutics完成私募融资，用于推进Gaucher病药物研发医投速递Sharp Therapeutics Corp. 宣布完成了一项非经纪私募融资，旨在筹集至少1000万美元。此次融资将包括以每股至少2.50美元的价格发行的普通股。融资所得将用于一般营运资金。公司最大的股东STX Partners, LLC承诺额外购买至少160万股，总金额约400万美元。Sharp Therapeutics正在推进其候选药物'901的临床试验，该药物用于治疗Gaucher病和其他溶酶体储存病。此外，公司还宣布了其在GBA1-Gaucher项目上的进展，并提交了'901及其相关类似物的专利申请。Biospace2025-12-19297II型戈谢病
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Spur Therapeutics将在ESGCT年会上展示Gaucher病基因疗法新数据研发注册政策Spur Therapeutics公司宣布，将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第32届年会上展示其针对Gaucher病（I型）的基因疗法候选药物avigbagene parvec（FLT201）的最新临床数据。该研究将展示FLT201作为一种工程化GCase酶变体的基因疗法在治疗Gaucher病I型中的长期持久性。Spur Therapeutics是一家专注于开发改变生命的基因疗法的临床阶段生物技术公司，致力于通过优化其产品候选的每一个组成部分，以实现基因疗法的真正潜力。此外，Spur Therapeutics还在推进针对Gaucher病的突破性基因疗法候选药物和针对帕金森病的临床前基因疗法候选药物。更多信息可访问Spur Therapeutics的官方网站或通过LinkedIn与其联系。GlobeNewswire2025-10-01470帕金森病 II型戈谢病
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Gain Therapeutics 宣布在第 2 届 GBA1 会议上进行口头报告研发注册政策Gain Therapeutics公司将在2025年6月5日至7日在加拿大蒙特利尔举行的GBA1会议上进行口头报告，报告内容涉及其领先药物候选GT-02287在治疗帕金森病及Gaucher病等疾病的研究进展。GT-02287目前正在进行一项针对帕金森病患者的1b期临床试验，并具有在Gaucher病、路易体痴呆和阿尔茨海默病等疾病中应用的潜力。Gain Therapeutics专注于发现和开发下一代变构小分子疗法，其Magellan™平台加速了药物发现，并致力于为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤等难治性疾病提供新的治疗方法。GlobeNewswire2025-05-29172老年性痴呆 路易体痴呆 Gain Therapeutics Inc
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Spur Therapeutics 在 ASGCT 第 28 届年会上公布了其基因治疗项目的积极新临床和临床前数据研发注册政策Spur Therapeutics宣布其针对高雪病、GBA1型帕金森病和肾上腺髓质神经病（AMN）的基因治疗项目取得积极进展。这些数据在基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上以口头和海报形式展示。公司首席医疗官Pamela Foulds表示，Spur正在推进新一代基因疗法，以满足每种疾病独特的需求。其中，FLT201项目旨在生产一种更稳定的酶，用于治疗高雪病，数据显示在单次给药后近两年内表现出良好的安全性和有效性信号。此外，Spr301项目针对GBA1型帕金森病，利用与FLT201相同的酶，进一步优化以在脑部表达。SBT101项目针对AMN，结果显示该疗法总体耐受性良好。Spur Therapeutics致力于开发改变生命的基因疗法，以实现基因疗法的真正潜力。Biospace2025-05-15227肾上腺脊髓神经病 II型戈谢病
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Spur Therapeutics 在即将召开的 ASGCT 年会上宣布口头和壁报展示，重点介绍临床和临床前项目的数据研发注册政策Spur Therapeutics将在2025年5月13日至17日举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上分享其基因治疗项目的新数据，包括Gaucher病、GBA1相关帕金森病和肾上腺髓质神经病。公司将展示其Gaucher病基因治疗候选药物FLT201的临床和预临床耐用性数据，该药物预计今年将开始III期临床试验。此外，Spur Therapeutics还将在会议上展示其针对GBA1相关神经炎症的替代模型中SPR301的剂量依赖性抗炎和底物减少数据，以及针对X连锁肾上腺脑白质营养不良成年男性脊髓疾病潜在基因治疗SBT101的初步安全性结果。Spur Therapeutics是一家专注于开发治疗慢性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，致力于通过优化其产品候选的每个组成部分，实现基因疗法的真正潜力。Biospace2025-04-28274GBA1 II型戈谢病
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Freeline 将在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 第 27 届年会上展示其戈谢病和帕金森病项目的新数据研发注册政策Freeline Therapeutics宣布其Gaucher病项目的新临床数据将在即将于2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上进行口头报告和海报展示。FLT201，Freeline针对Gaucher病的在研基因疗法，有望通过一次治疗提供更好的疗效。此外，Freeline还将分享其帕金森病研究项目的新数据，该项目基于Gaucher病的研究，利用其理性设计的GCase酶的增强稳定性。这些展示突出了Freeline优化其产品候选的每个组件，以释放基因疗法的真正潜力。FLT201是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法候选药物，目前正在1/2期GALILEO-1临床试验中用于治疗Gaucher病1型成人患者。Freeline专注于Gaucher病1型，这是最常见的疾病形式，影响脾脏、肝脏、骨骼和肺部。Freeline还估计GBA1相关帕金森病影响美国、英国、法国、德国、西班牙和意大利的约19万名患者。GlobeNewswire2024-04-25323帕金森病 戈谢病 II型戈谢病
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CENTOGENE 扩大与武田的战略合作伙伴关系，继续为溶酶体贮积症患者提供基因检测交易并购Centogene与Takeda延长战略合作伙伴关系，继续为患有溶酶体储存病（LSDs）的患者提供遗传检测服务。该合作旨在提高全球LSDs患者的快速和可靠诊断的获取，包括法布里病、高雪病和亨特综合征。Centogene利用其针对性的基因组和多组学测试组合，致力于为罕见病患者群体提供改善的健康结果。自2015年起，Centogene与Shire（后被Takeda收购）签订协议，提供诊断测试能力，以增强罕见遗传疾病的早期诊断。Centogene致力于通过数据驱动的方式为患者、医生和制药公司提供改变生活的答案，其多组学参考实验室在德国提供Phenomic、Genomic、Transcriptomic、Epigenomic、Proteomic和Metabolomic数据集，并拥有超过800,000名患者的数据。MarketScreener2024-03-19509Takeda GmbH 粘多糖病 II 型 II型戈谢病
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II型戈谢病治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询71页1918 -
II型戈谢病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询53页871
II型戈谢病-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
II型戈谢病全球最高研发阶段
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药品数量
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