慢性肉芽肿病资讯动态
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mRNA疗法2.0：从疫苗到下一代治疗药物前沿研究mRNA 技术已经实现了传染病疫苗的快速开发，同时，它也为开发新一代针对众多罕见病和常见病的疗法带来了巨大希望。 然而， mRNA 治疗药物尚未在生物技术领域留下自己的 “ 持久印记 ” 。 可能需要一系列技术进步来颠覆其他临床验证的治疗模式，例如重组蛋白替代疗法和抗体、竞争性的寡核苷酸疗法如小干扰 RNA （ siRNA ）和反义寡核苷酸（ ASO ）、基于腺相关病毒（ AAV ）的基因疗法以及基于细胞的疗法。小药说药2026-06-08688罕见病 siRNA Descartes-08
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Nature子刊：刘如谦团队通过定向进化，提高先导编辑效率医投速递刘如谦教授团队在Nature Biotechnology期刊发表研究，开发了一种名为PE-PRISM的高通量筛选平台，成功筛选并优化了一组高效保护pegRNA的RNA基序，显著提升了先导编辑（Prime Editing，PE）系统的基因编辑效率。这一技术已在基础科学、农业和基因治疗领域得到广泛应用，并在临床试验中成功修复了慢性肉芽肿病患者的基因缺陷，展现了其在临床治疗中的潜力。研究团队通过结构导向的诱变和组合变异筛选，获得了多个体积小巧、能屏蔽细胞内核酸酶攻击的候选RNA基序，并在针对847个致病性ClinVar变异的筛选中表现出色。此外，该技术还通过体内工程化病毒样颗粒（eVLP）和脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，提高了在人类原代细胞以及在小鼠大脑和肝脏纠正疾病相关基因突变的效率。微信公众号2026-05-21531慢性肉芽肿病
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佰炼医药完成一项慢病毒基因修饰造血干细胞药物的临床 I 期 GMP 生产交付临床研究2026 年 4 月 16 日 （中国上海 ） ，国内专注于先进治疗药物 （ATMP） 领域的研发服务型企业佰炼医药 （Biosmelt Pharma） 宣布，公司已成功完成一款针对 输血依赖型地中海贫血的基因修饰造血干细胞 （CD34+ HSC） 治疗项目 的临床 I 期生产交付。 该项目采用慢病毒载体介导的基因修饰工艺，佰炼医药为客户提供从 CMC 开发、IND 申报支持及临床 I 期 GMP 生产服务。 目前该项目已完成临床 I 期全部患者治疗，初步临床数据显示良好的安全性和有效性特征。BioShanghai2026-04-17689CD34 先天性再生障碍性贫血 范可尼贫血
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BMS 超 36 亿美元合作开发的先导编辑 CAR-T 要来了？交易并购当前，公司正加速推动核心体内基因编辑项目进入临床阶段，并就首款产品 PM359 的加速批准与 FDA 保持积极沟通。 PM359 是基于先导编辑技术开发的基因编辑药物，通过对自体造血干细胞进行体外编辑，纠正 p47-phox 致病突变，从而治疗慢性肉芽肿病。 Prime Medicine 正全力推进两项核心体内基因编辑项目。医麦创新药2026-03-06435Bristol-Myers Squibb Belgium SA Prime Medicine Inc 慢性肉芽肿病
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【速递】《Nature Medicine》盘点将在2026年重塑医学的十一项临床试验临床研究2025 年 12 月 15 日，国际顶级医学期刊《自然・医学》（Nature Medicine）发布了一篇重磅年终盘点报告 ——《Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026》。 这份报告并非单一团队的研究成果，而是期刊编辑部邀请全球数十位顶尖医学研究者，共同筛选出的 11 项最具变革潜力的临床试验。 一、一种保护更持久的结核病疫苗。九洲药业2025-12-301389卒中 心肌梗死 TQJ-230注射液
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展望2026：定义下一个十年的十一项关键临床试验临床研究随着医学研究不断迈向精准与创新，一系列即将在2026年揭晓结果的临床试验，有望为众多难治性疾病带来变革性疗法。 从针对长期未决的传染病疫苗，到利用前沿基因与细胞技术攻克癌症和自身免疫疾病，这些研究正勾勒出未来医疗的新图景。 在结核病防治这一全球公共卫生挑战面前，一项名为M72/AS01E的疫苗大型III期试验正在推进，旨在解决现有卡介苗保护力随年龄增长而迅速衰减的核心短板。小药说药2025-12-23813恶性肿瘤 自身免疫疾病 慢性肉芽肿病
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Prime Medicine公布PM359 Phase 1/2临床试验数据，展示Prime Editing在慢性肉芽肿病治疗中的潜力研发注册政策Prime Medicine公司宣布，其针对p47 phox慢性肉芽肿病（CGD）的自主造血干细胞产品PM359的Phase 1/2临床试验数据已发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，并将在美国血液学会（ASH）第67届年会上进行展示。该研究评估了PM359在成人和儿童受试者中的安全性、生物活性和初步疗效。两名患者均经历了快速的中性粒细胞和血小板植入，以及NADPH氧化酶活动的持久恢复和早期临床益处，且没有出现任何安全性问题。这些结果提供了Prime Editing安全性和有效性的首次人体证据，并支持PM359作为CGD精确治疗策略的潜力。Prime Medicine的首席医疗官Mohammed Asmal表示，这些数据突出了Prime Editing作为下一代治疗平台的潜力，它能够为患者带来实质性益处，并且可以在临床规模上制造和交付。GlobeNewswire2025-12-07346Prime Medicine Inc 慢性肉芽肿病
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什么是免疫系统疾病？2025诺贝尔奖的含金量不可估量前沿研究他们三个人因此获得 2025年诺贝尔生理学或医学奖。 一、免疫系统疾病有哪些。 免疫系统每天要识别并消灭数千种病原体，又要避免误伤自身组织。山东泉港药业有限公司2025-10-23384免疫系统疾病 荨麻疹 鼻窦炎
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66%修复率远超预期！刘如谦公司公布全球首个先导编辑临床试验成果；全球首款个体化CRISPR疗法问世，仅6个月开发完成临床研究2024年4月29日，刘如谦教授创建的Prime Medicine公司宣布，其治疗慢性肉芽肿病（CGD）的先导编辑疗法 PM359 的IND申请已获得FDA的批准，将启动全球1/2期临床试验。 这是全球首个采用先导编辑技术的疗法 。 2025年5月19日，Prime Medicine宣布PM359在治疗CGD患者的首例人体临床试验中取得突破性进展，首次在人体中验证了先导编辑技术的安全性与有效性，为基因治疗领域注入强心剂。金斯瑞生物2025-05-24408Tau Prime Medicine Inc 慢性肉芽肿病
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世界首创！新型基因编辑技术首次用于治疗罕见病患者前沿研究5月19日，Prime Medicine公司宣布其PE编辑疗法PM359在慢性肉芽肿病(CGD)患者的首次人体临床试验中取得了突破性进展！ 这是PE编辑技术首次在人体中证明安全有效，标志着基因编辑治疗遗传疾病又向前迈进了一大步。 本次临床试验针对的是慢性肉芽肿病(CGD)，这是一种由NADPH氧化酶复合体亚基突变导致的原发性免疫缺陷病。罕见病信息网2025-05-22239罕见病 慢性肉芽肿病
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine （PRME）大规模重组中的首例人体先导编辑数据 -
普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine尽管有CGD概念验证和谨慎的管线优先排序，但前景区间震荡；下调至中性并取消目标价 -
医药行业周报：联影医疗上市在即，医药仍有结构性机会西南证券36页1882
慢性肉芽肿病-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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3个
批准上市
慢性肉芽肿病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
慢性肉芽肿病相关靶点
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