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etranacogene dezaparvovec资讯动态
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一次输注，五年获益！《新英格兰医学杂志》发布Hemgenix治疗B型血友病的最新数据前沿研究作为全球首个获批的B型血友病基因疗法，Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec）的五年长期数据近日出炉。 这些临床结果凸显了基因治疗的革命性价值。 五年随访数据显示持久的疗效及卓越的安全性。CPHI制药在线2025-12-17626etranacogene dezaparvovec
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一次注射，能否告别终身定期治疗？NEJM：血友病基因疗法长期数据出炉临床研究血友病患者往往被称为“玻璃人”，从出生起就生活在随时可能出血、受伤的阴影之中。 基因疗法的出现，让患者有望通过一次治疗，持续产生足量的凝血因子，从而摆脱终身输注的束缚。 三年前，etranacogene dezaparvovec成为FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，也是率先在血友病领域获批的疗法。医学新视点2025-12-09727血友病 etranacogene dezaparvovec
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Nat Med | 张磊/杨仁池团队牵头完成中国血友病B基因治疗1-3期临床试验临床研究血友病B是编码凝血因子IX（FIX）的F9基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗补充正确的F9基因，修复患者的凝血系统是有望治愈该疾病的唯一方法。 尽管全球范围内已有多款通过肝脏靶向腺相关病毒（AAV）递送FIX高活性突变体（FIX-Padua）基因的血友病B基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效，但未在中国患者中系统性验证。 BBM-H901是由信念医药肖啸教授团队研发的亚洲首个血友病B基因治疗产品。血液病医院血液学研究所2025-11-22932血友病 信念医药科技（苏州）有限公司 factor IX
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全国首个基因治疗药获批上市：注射一次可治疗中重度血友病B审批动态国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序，批准上海信致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达可基注射液上市。 这是 我国首个获批的基因治疗药物 ，该产品用于治疗中重度血友病B成年患者， 由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。 血友病B是一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病， 传统治疗方式要求患者终身依赖凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ的静脉注射替代治疗 。新浪医药2025-04-11133国家药品监督管理局 信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基
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IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-临床应用篇前沿研究近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 rAAV 基因治疗临床试验概述。 尽管基于rAAV的疗法在一些临床试验中取得了令人瞩目的成果，但仍有许多问题需要进一步研究，如载体的免疫原性、剂量优化和长期安全性等。派真生物PackGene2024-11-08604前列腺癌 胶质母细胞瘤 多形性胶质母细胞瘤
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时讯7月26日，EMA授予辉瑞Durveqtix有条件上市许可，用于治疗特定血友病B患者。该基因疗法基于AAV载体，通过单次静脉输注，旨在长期控制病情。临床研究显示其显著降低出血率，优于常规疗法。此前已有多款血友病基因疗法获批上市。细胞基因治疗前言沿2024-07-301798Pfizer Inc 血友病 etranacogene dezaparvovec -
CSL Behring 宣布欧洲首批两名接受 HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec）基因治疗血友病 B 的患者研发注册政策全球生物技术领导者CSL Behring宣布，在法国的血液病治疗中心，两名患有血友病B的患者接受了基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec）的治疗。这是欧洲首次在真实世界环境中将HEMGENIX®作为血友病B的治疗药物。HEMGENIX®是欧洲批准的首个一次性基因疗法，用于治疗严重和中度严重血友病B的成人患者，这是一种由缺乏IX因子（一种用于产生血凝块以止血的蛋白质）引起的遗传性出血性疾病。该疗法适用于没有IX因子抑制剂病史的成人。在获得欧洲委员会批准后，HEMGENIX®成为法国首个获得直接进入批准的疗法，从而使得欧洲外的患者能够接受治疗。这种疗法能够降低出血风险，并允许患者自身产生IX因子。CSL Behring欧洲商业运营高级副总裁兼总经理Lutz Bonacker博士表示，这是血友病B社区、以及药品可及性和报销当局共同承诺将创新疗法带给患者的一个重大成就。HEMGENIX®于2023年2月获得欧洲委员会的批准，随后在美国、加拿大、英国、瑞士和澳大利亚获得批准。该疗法由uniQure领导的多年临床开发，并在CSL获得全球商业化权利后，临床试验的赞助权转交给CSL。GlobeNewswire2024-07-04408CSL Ltd CSL Behring LLC etranacogene dezaparvovec
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深度分析近年来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场。其中，已经有26年历史的罕见病制药企业Biomarin频频与罗氏、安进、吉利德等多个巨头传出绯闻。这家美国药企，曾连续多年霸榜美国GEN杂志所评选的生物制药领域TOP10并购名单，是十大热门标的之一。药融圈2023-06-212971安进 罕见病 Gilead Sciences Inc -
深度分析近期，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc.（拜玛林制药公司）发布财报：2022年总收入达到21亿美元，同比增长14%；研发费用支出6.5亿美元，同比增长3%；净利润1.42亿美元，扭亏为盈。目前公司已经有8个商业化产品，主要以治疗罕见病为主。细胞基因治疗前沿2023-03-082532罕见病 BioMarin Pharmaceutical Inc valoctocogene roxaparvovec -
时讯2月20日，CSL Behring(ASX: CSL)宣布，欧盟委员会已批准AAV基因疗法Hemgenix 有条件上市(CMA)，这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。临床前和临床数据表明，基于AAV5的基因疗法对大部分具有AAV载体抗体的B型血友病患者临床有效。细胞基因治疗前沿2023-02-224708血友病 uniQure NV CSL Behring LLC
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