血友病患者往往被称为“玻璃人”，从出生起就生活在随时可能出血、受伤的阴影之中。 基因疗法的出现，让患者有望通过一次治疗，持续产生足量的凝血因子，从而摆脱终身输注的束缚。 三年前，etranacogene dezaparvovec成为FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，也是率先在血友病领域获批的疗法。
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