血友病 B 是编码凝血因子 IX （ FIX ） 的 F9 基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗通过补充功能性 F9 基因，恢复合成具有正常凝血功能的 FIX 是有望治愈该疾病的唯一方法。 通过肝脏靶向腺相关病毒 （ AAV ） 递送 FIX 高活性突变体 （ FIX-Padua ） 基因的血友病 B 基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效。 目前全球市场有 3 个血友病 B 基因治疗产品获批上市 【 1 ,2 】 ，其中 BBM-H901 （波哌达可基） 是亚洲首个 AAV 血友病 B 基因治疗产品，由信念医药 肖啸 教授团队研发。
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