信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝®相关研究荣获中华医学科技奖一等奖

2026

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信念医药

血友病B基因治疗药物信玖凝^®

相关研究荣获

中华医学科技奖一等奖

2026年1月，中华医学会正式公布2025年中华医学科技奖获奖项目。由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队领衔，联合上海交通大学、信念医药科技（上海）有限公司、华东理工大学共同完成的“血小板及凝血因子疾病的发病机制及诊疗技术的转化研究”项目，荣获2025年中华医学科技奖一等奖^[1]。信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）治疗血友病B基因治疗技术的建立和成果转化作为该获奖项目的重要组成部分，由张磊/杨仁池团队和信念医药共同完成，得到了评审委员会的认可。

中华医学科技奖是中华医学会设立的全国医药卫生行业最具权威性的科技奖项之一。该奖项严格遵循“公平、公开、公正”原则，以科技创新质量、贡献和绩效为核心评价导向，坚持“宁缺毋滥”。其授奖项目需面向世界科技前沿、国家重大需求和人民生命健康，并取得重大科学发现或技术发明，代表了国内医学领域的顶尖水平。

在该获奖项目中，信念医药和张磊/杨仁池团队达成多项成果，包括：自主研发了基于重组腺相关病毒（rAAV）载体技术的基因治疗药物信玖凝^®；完成亚洲首项血友病B基因治疗临床试验，实现患者凝血因子的长期稳定表达；在全球首次报道经基因治疗的患者在无凝血因子输注保护下成功实施大手术，证实可实现“一次性治愈”的可能；通过I/II期、III期临床试验及长期随访等系统性的研究证实了基因治疗持续且稳定的长期安全性与有效性；信玖凝^®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）于2025年4月正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物。

该相关成果还曾入选2022年“中国十大医学科技新闻”、“中国血液学十大研究进展”和“十大原创领衔”以及2025年“中国血液学十大研究进展”。Lancet Haematol主编特邀撰写述评，国际知名专家评价该基因疗法具有“全球通用性和推广意义”。信玖凝^®这一突破性创新疗法标志着我国在遗传性疾病基因治疗领域实现从技术跟跑到临床领跑的跨越，具有里程碑意义，彰显了我国在该领域的创新引领作用^[2]。

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关于血友病B

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起^[3]。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗^[4,5]。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下^[6]。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险^[4,5]，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

关于信玖凝^®

信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）于2025年4月8日正式获得NMPA批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。信玖凝^®是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平。2022年，信玖凝^®相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊The Lancet-Hematology^[6]和 The New England Journal of Medicine^[7]，同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单；2024年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果^[8]；2025年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的长期随访结果在2025国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示^[9]，药物注册研究2年长期随访结果在亚太血栓与止血学术会议（APSTH）上展示^[10]；同年，信玖凝^®相关临床研究结果发表于国际权威期刊Nature Medicine^[11]。

参考文献：

[1]https://www.cma.org.cn/

[2]所院“血小板及凝血因子疾病的发病机制及诊疗技术的转化研究”项目荣获2025年中华医学科技奖一等奖, 血液病医院血液学研究所微信公众号

[3]中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271

[4]Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872

[5]Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95

[6]Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

[7]Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

[8]Feng X, et al. 2024 ASH. Poster 3582

[9]Mankai Ju, et al. 2025 ISTH. OC 69.2

[10]Xue F, et al. 2025 APSTH. Poster-48

[11]Xue F, et al. Nat Med. 2025 Nov 20

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关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com

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