亮相HRSC大会｜信念医药肖啸博士：深耕基因治疗转化，致力于让基因疗法惠及更多罕见病患者

2026年6月25日至27日，第三届中国罕见病科研大会（3^rd HOPE FOR RARE SCIENCE CONFERENCE）在中国上海举行。大会由瑞鸥公益基金会主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、蔻德罕见病中心联合主办。在为期三天的会议里，来自国内外的科研人员、临床医生和产业代表等开展了深入而务实的国际学术交流与洽谈。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士，同时也是瑞鸥公益基金会联合创始人，出席了本次会议的开幕式，并在“DMD专题研讨会”、“解析患者驱动的罕见病科技创新模式”和“基因疗法的临床进展”等环节担任主持或发言嘉宾，结合本土实践，深入分享了在中国开展罕见病基因治疗的洞见与经验。

肖啸博士演讲

在DMD专题研讨会上，针对DMD这一亟待突破的罕见病领域，肖啸博士重点介绍了信念医药BBM-D101注射液在工程化改造AAV衣壳及杂合基因设计方面的研发策略，指出通过优化衣壳实现了高效的肌肉靶向递送，使得基因表达水平显著提升，杂合基因的设计使得BBM-D101注射液具有覆盖所有突变类型的DMD患者的潜力。介绍了IIT和早期1/2期临床试验数据，提示具有良好的安全性，且NSAA（北极星移动评估量表）数据证实了患者运动功能方面的改善。肖啸博士表示信念医药正积极筹备III期临床研究，力争早日将这一治疗方案推向市场。

在"解析患者驱动的罕见病科技创新模式"环节，肖啸博士讲述了Pat Furlong因两个儿子罹患DMD离世、创立PPMD（杜氏肌营养不良父母计划）并推动基因治疗发展的故事。随后回顾了个人科研历程，从早期病毒基础研究投身AAV载体领域，到深入参与并见证AAV在基因治疗中的转化应用，再到回国开展相关研究。针对中国现状，他指出国内罕见病患者群体庞大，大量DMD等患者未被诊断或治疗不足，家庭对基因疗法需求迫切；介绍了中国"双轨制"临床开发路径对加速研发的助力，特别提到国务院818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》自2026年5月1日起施行，对IIT（研究者发起的临床研究）等作出了系统规范；与此同时，中国CDMO与基因治疗企业近十余年亦快速崛起，创新热情高涨。

在“基因疗法的临床进展”专场，肖啸博士主持了会议并发表了题为“罕见病基因治疗：我们在中国的经验”的演讲。他以信念医药自主研发和生产的血友病B基因治疗药物——信玖凝^®（波哌达可基注射液）为例，分享了该产品在不到7年时间即获NMPA批准上市的经验：一方面利用IIT（研究者发起的临床研究）加速临床数据积累；另一方面，在国内尚无可承接AAV生产的CDMO背景下，信念医药果断自建工厂，于2022年建成符合中国、美国及欧盟标准的亚洲领先AAV商业化生产基地（总面积15,000平方米，最大单批培养规模达2000L）。肖啸博士指出，中国拥有2000多万遗传病罕见病患者，绝大多数病种仍无药可用，而大病、慢病领域的基因治疗也蕴藏巨大机遇，在国家鼓励创新药研发的政策加持下，基因治疗在中国市场潜力巨大，但需警惕并避免无序竞争。

信念医药衷心感谢本次大会主办方提供宝贵的交流与合作契机。当前，信念医药已布局血友病B（信玖凝^®，已在中国大陆和中国澳门获批上市）、血友病A（BBM-H803注射液，临床III期）、DMD（BBM-D101注射液，临床I/II期）等罕见病基因治疗管线，我们将持续加速推进临床研究与商业化进程，力求让更多罕见病患者尽早受益于这一创新型的基因疗法。

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已在中国大陆和中国澳门获批上市。

更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com

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本文所述BBM-H803注射液、BBM-D101注射液尚未获批上市。

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