信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝®荣膺2025年度中国血液学十大研究进展

2026

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信念医药

血友病B基因治疗药物信玖凝^®

荣膺2025年度中国血液学

十大研究进展

2026年1月11日，第六届中国血液学科发展大会揭晓了“2025年度中国血液学十大研究进展”。信念医药重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物信玖凝^®（通用名称：波哌达可基注射液）治疗血友病B临床研究完成临床试验并获批上市入选“2025年度中国血液学十大研究进展”，再获殊荣。这充分表明，信念医药的此项基因治疗成果，其原创性、突破性及重大临床与社会价值，获得了中国血液学界的最高共识与一致认可。

“中国血液学十大研究进展”遴选活动自2020年启动以来，至今已成功举办六届。该活动旨在系统记录、集中展示和广泛宣传我国血液学领域的重大科研突破与标志性成果，彰显我国血液学研究的整体实力与学术水平，激励广大血液学医师和科技工作者勇担使命、追求卓越；同时促进社会各界对血液学研究的理解、关心与支持，营造热爱科学、崇尚创新的良好氛围。

“2025年度中国血液学十大研究进展”的评选范围是2024年12月5日至2025年12月5日期间发表且核心科学发现在中国完成的成果。评选工作经16个亚类的119名专家提名，经多轮组织、专家广泛推荐，遴选出了20余项进展进入终选。再由血液领域相关两院院士、中华医学会血液学分会、中国病理生理学会实验血液学专业委员会、中国生理学会血液生理学专业委员会、中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会、中国医院协会血液学机构分会、中国医师协会血液科医师分会、中国血液病专科联盟工作委员会、《中华血液学杂志》编委会、《Blood Science》中国编委等专家进行网上投票评审，票选产生。

本次入选进展兼顾临床与基础研究，具有原创性突出、创新性鲜明、社会意义重大等特点，从抗体治疗、细胞治疗、基因治疗、血液病相关机制解析、造血干细胞鉴定及修复等多个维度展现了我国血液学领域的蓬勃发展，不仅为广大血液病患者点亮了新的治疗曙光，也为全球血液学的进步注入了中国智慧与力量。

此次殊荣，是对信念医药深耕基因治疗领域、坚持源头创新科研道路的巨大鼓舞。未来，信念医药将继续携手临床与研究伙伴，加速推进更多创新疗法的研发与转化，为中国乃至世界患者中国乃至世界患者提供可及、有效的治疗选择，贡献中国智慧与力量。

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关于血友病B

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起¹。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗^2,3。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下⁴。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险^2,3，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

关于信玖凝^®

信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）于2025年4月8日正式获得NMPA批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。信玖凝^®是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平。2022年，信玖凝^®相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊The Lancet-Hematology⁴和 The New England Journal of Medicine⁵，同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单；2024年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果⁶；2025年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的长期随访结果在2025国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示⁷，药物注册研究2年长期随访结果在亚太血栓与止血学术会议（APSTH）上展示⁸；同年，信玖凝^®相关临床研究结果发表于国际权威期刊Nature Medicine⁹。

参考文献：

1. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271

2. Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872

3. Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95

4. Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

5. Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

6. Feng X, et al. 2024 ASH. Poster 3582

7. Mankai Ju, et al. 2025 ISTH. OC 69.2

8. Xue F, et al. 2025 APSTH. Poster-48

9. Xue F, et al. Nat Med. 2025 Nov

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BELIEFBIOMED

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com

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