【ChiCTR2200055565】KL-TH02自体造血干细胞移植治疗输血依赖性重型β-地中海贫血症的安全性和有效性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200055565

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-01-12

临床申请受理号

靶点

适应症

地中海贫血症

试验通俗题目

KL-TH02自体造血干细胞移植治疗输血依赖性重型β-地中海贫血症的安全性和有效性临床研究

试验专业题目

KL-TH02自体造血干细胞移植治疗输血依赖性重型β-地中海贫血症的安全性和有效性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价受试者接受KL-TH02自体造血干细胞移植后的安全性，并初步观察有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

非随机

盲法

N/A

试验项目经费来源

康霖生物科技（杭州）有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2021-11-01

试验终止时间

2024-11-01

是否属于一致性

入选标准

1. 4岁及以上，性别不限； 2. 纳入本研究前的两年内，诊断为输血依赖的β-地中海贫血，必须能稳定和持续的进行合适的铁熬合治疗。每年至少回输红细胞100 mL/kg，或者红细胞年回输次数大于8次； 3. 有记录的血红蛋白基线，或输血前Hb水平≤7g/dL； 4. 具备异体干细胞移植的条件，但没有合适的供体来源； 5. 愿意并能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性； 6. 接受至少两年的治疗和随访，保留有详细的医疗记录，包括输血历史； 7. 自愿参加本临床试验并签署知情同意书，能够遵照方案要求完成全部随访内容。；

排除标准

1.人免疫缺陷病毒1型或2型（HIV-1和HIV-2）、乙型肝炎、丙型肝炎或人类T淋巴细胞病毒-1(HTLV-1)阳性，具有VSV-G抗体； 2.活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染者； 3.具有明确的骨髓采集麻醉禁忌； 4.任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生或免疫缺陷障碍； 5.白细胞计数＜3×109个/L，和/或血小板计数＜120×109个/L； 6.曾接受过异体移植； 7.在造血干细胞采集前3个月内接受过促红细胞生成素治疗； 8.直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于乳腺癌，直肠癌，卵巢癌，前列腺癌和胰腺癌）； 9.确诊有重大精神疾病，将严重影响临床研究的参与能力； 10.具有活动性疟疾； 11.具有主要器官损伤史，包括：肝脏疾病，转氨酶超过正常人的最高值3倍以上,肝活检中具有桥接纤维化肝硬化或急性肝炎的组织病理学证据,心脏疾病，左心室射血分数低于25%的心脏病,计算出的肌酐清除率小于正常值30%的肾脏疾病,医生认为过于严重的铁过载,核磁共振显示心脏T2值小于10 ms,临床上明显的需要医学干预的肺动脉高压证据; 12.医生认为的任何其他导致受试者不适合造血干细胞移植的情况； 13.筛选的30天内参与另一项试验性药物的临床研究； 14.在27个月的研究期内想要成为父母的受试者； 15.曾接受过其他的基因治疗； 16.受试者或其父母对研究方案没有很好的依从性； 17.造血干细胞采集前的3个月内接受过羟基脲疗法。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

广东医科大学附属医院

研究负责人电话

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