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再登国际顶刊Cell Stem Cell!正序生物碱基编辑疗法在全球不同遗传背景镰刀型细胞贫血病及β-地中海贫血患者中全部实现临床治愈

17小时前
血红蛋白 复旦大学 上海科技大学
继中国地贫患者100%治愈后,研究证实tBE对镰贫及东南亚、南亚地贫患者同样安全有效。 2026年9月7日,国际顶级学术期刊 Cell Stem Cell 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学附属儿科医院、复旦大学、上海临床研究中心合作的最新临床研究成果" Clinical base editing for β-hemoglobinopathies across different genetic backgrounds "。 该研究报道了利用 变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor) 开发的碱基编辑药物 正序生物CS-101/CS-206 , 在治疗全球范围内不同遗传背景的β-血红蛋白病患者时,展现出了高度一致的有效性和安全性,充分验证了其广泛的种族适用性与临床应用潜力 。
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