【ChiCTR2100052858】自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞(RM-001)治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性探索

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基本信息

登记号

ChiCTR2100052858

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2021-11-06

临床申请受理号

靶点

适应症

β-地中海贫血症

试验通俗题目

自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞(RM-001)治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性探索

试验专业题目

自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞(RM-001)治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性探索临床研究方案

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

初步探索CRISPR-Cas9编辑的自体CD34阳性细胞(RM-001)用于治疗输血依赖型β地中海贫血症的安全性及有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

本研究采用单臂、不设盲、单中心的设计，不进行随机分组。

盲法

N/A

试验项目经费来源

广州瑞风生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2021-11-08

试验终止时间

2024-08-31

是否属于一致性

入选标准

1. 确诊患者输血依赖型β-地中海贫血； 2. 无HLA配型10/10全相合的同胞或无关供者可行异基因造血干细胞移植治疗； 3. 患者自愿签署知情同意书(成人或法定代理人)并能完成研究程序和随访检查与治疗； 4. 年龄6周岁~35周岁，性别不限； 5. 在过去的2年内，至少有100 mL/kg/年pRBCs或>= 8 次pRBCs输血史； 6. 输血前的报告基线Hb浓度≤7/dL； 7. 临床稳定，适合接受HSCT； 8. 具有合适的器官功能储备； 9. 具备单个核细胞采集的血管条件； 10. 育龄期妇女在RM-001输注前7天内的血/尿妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及研究治疗给药后至少半年内使用有效的避孕方法。根据研究者的判断，患者有生育能力是指：他/她生物学上有能力有孩子以及有正常的性生活。没有生育能力的女性患者（满足至少1条以下标准）：已行子宫切除术或双侧卵巢切除术，或经医学确认卵巢衰竭，或医学确认为绝经后（至少连续12个月停经）。；

排除标准

1. 如下病毒检测呈阳性患者：HIV-1/2、HTLV、HCMV、EB、COVID-19。乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、乙肝e抗原（HBeAg）阳性、乙肝e抗体（HBeAb）阳性、乙肝核心抗体（HBcAb）阳性、丙肝抗体（HCV-Ab）阳性、抗梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性，符合其中一项者； 2. 筛选时有未控制的活动性感染（例如败血症、菌血症、真菌血症、病毒血症等）； 3. 非脾脏功能亢进导致的白细胞计数<3 x 10^9/L，和/或血小板数<100 x 10^9/L； 4. 凝血功能异常； 5. 晚期肝脏病变。表现为基线丙氨酸转氨酶或胆红素值超过3倍正常值，或者表现为肝脏活检提示肝硬化、往肝纤维化发展或肝炎； 6. 曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者； 7. 心功能异常； 8. 在入排筛选期的30天内，参与其他临床研究； 9. 已知对试验中所用制剂成分有超敏反应史者； 10. 筛选前6周内接种过活疫苗； 11. 现患或有中枢神经系统疾病史的患者，如癫痫发作、脑血管缺血/出血、瘫痪、失语、中风、严重脑损伤、痴呆、帕金森病、小脑疾病、脑器质性综合征、精神疾病或任何伴累及中枢神经系统的自身免疫性疾病； 12. 曾患有或正患有恶性肿瘤、髓系异常增生或免疫缺陷疾病。既往有恶性肿瘤史，疾病已治愈≥5年的患者可以入选； 13. 直系亲属具有或怀疑具有遗传性癌症（例如，遗传性乳腺癌、遗传性非息肉结直肠癌）； 14. 已知患者患有系统性血管炎（例如Wegener肉芽肿、结节性多动脉炎）、系统性红斑狼疮、合并活动性或未经控制的自身免疫性疾病（例如Crohns病、类风湿关节炎、自身免疫性溶血性贫血等）、原发性或者继发性免疫缺陷（例如HIV感染或者严重感染性疾病等）； 15. 怀孕、哺乳的女性； 16. 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

解放军联勤保障部队第九二三医院

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研究负责人邮编

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