【ChiCTR2400083852】编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

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基本信息

登记号

ChiCTR2400083852

试验状态

正在进行

药物名称

HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

药物类型

规范名称

HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

首次公示信息日的期

2024-05-06

临床申请受理号

靶点

适应症

输血依赖型α地中海贫血

试验通俗题目

编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

试验专业题目

编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价临床研究方案

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

初步探索编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

本研究采用开放、单中心的设计，不进行随机分组。

盲法

无

试验项目经费来源

深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-05-01

试验终止时间

2027-05-01

是否属于一致性

入选标准

（1）年龄在8至35岁之间（包括界值），本人和/或合法监护人可提供书面的知情同意书；（2）确诊的输血依赖型α-地贫，不限制基因型，可提供有效检验报告；（3）入组前2年的平均输血量>100mL/kg/年或输血频率大于8次/年；（4）筛选前至少3个月足量输血（可提供输血记录验证），保持血红蛋白在≥9.0g/dL；（5）铁蛋白负载含量<3000g/L，心铁及肝铁示中度或以下铁过载；可提供近筛选前至少3个月的祛铁治疗记录（含处方单或发票）；（6）良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受白消安预处理和造血干细胞移植（HSCT）；（7）入组前3个月未使用羟基脲、鲁索利替尼、地西他滨或阿糖胞苷；（8）具有随访条件，依从临床试验安排进行治疗，并在HGI-002注射液回输后的两年内，预计能够定时回医院进行各项检查。（9）脾脏大小不超过脐水平线及腹正中线。；

排除标准

（1）符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者；（2）既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗；（3）未矫正的出血性疾病；（4）未控制的癫痫患者；（5）未给予有效干预的肺动脉高压者；（6）存在前期治疗引起的持续性毒性反应（≥CTCAE 2级）；（7）抗体筛选试验红细胞抗体阳性。（8）乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且HBV DNA拷贝数>检测单位正常值上限（阴性者无需检测HBV DNA拷贝），丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因为疫苗接种而导致抗体阳性的受试者，则符合入组要求）；（9）患有或曾患恶性肿瘤或骨髓增生性疾病或免疫缺陷病；（10）直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌，非息肉病性结直肠癌，和腺瘤性息肉病）；（11）严重的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；（12）患有其他疾病，不适合参加该研究者（如：有严重肝病、肾病、心脏疾病等）；严重肝肾疾病定义为：a.天门冬氨酸氨基转移酶（AST），丙氨酸转氨酶（ALT），或总胆红素值>5×正常上限（ULN）；b.肝脏活检显示肝硬化、严重纤维化、或严重肝炎；c.肌酐清除率<30％正常值；（13）白细胞计数<3×109/L，和（或）血小板计数<100×109/L；（14）患有糖尿病、甲状腺功能异常或患有其他内分泌紊乱疾病；（15）试验前4周内参加过其他干预性临床研究者；（16）其他研究者认为不宜纳入的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院

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