【ChiCTR2300069244】评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300069244

试验状态

尚未开始

药物名称

RM-001细胞注射液

药物类型

规范名称

RM-001细胞注射液

首次公示信息日的期

2023-03-10

临床申请受理号

靶点

适应症

β-地中海贫血症

试验通俗题目

评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究

试验专业题目

评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

本研究采用单臂、开放标签的设计，不进行随机分组。

盲法

试验项目经费来源

广州瑞风生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-12-14

试验终止时间

2026-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗。 2.筛选时受试者的年龄6周岁~35周岁，性别不限。 3.诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg。 4.无HLA配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。 5.患者无条件或不愿意进行半相合移植治疗。 6.Lansky 评分（≤16 岁受试者）/ Karnofsky 评分（＞16 岁受试者）≥ 80。 7.根据研究者评估受试者适合接受 HSCT治疗。 8.具有合适的器官功能储备。 9.具备外周血造血干细胞采集的血管条件。 10.育龄期妇女在筛选时的血妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输后至少一年内使用有效的避孕方法。 11.在完成本研究后愿意参加长期随访研究。；

排除标准

1. 曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。 2. 受试者目标基因编辑位点存在突变。 3. 艾滋病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、梅毒等检查阳性。 4. 筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染。 5. 有严重出血性疾病史。 6. 非脾脏功能亢进导致的白细胞数<3×10^9/L，和/或血小板数<100×10^9/L。 7. 晚期肝脏病变。 8. 严重心脏功能障碍。 9. 肝脏磁共振T2* < 1.4ms。 10. 心脏磁共振T2* < 10ms。 11. 筛选时血清铁蛋白超过 5000ng/ml。 12. 显著的肺动脉高压，需要药物治疗或者需要吸氧。 13. 筛选前的 30 天内，参与其他干预性临床研究。 14. 已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者。 15. 筛选前 6 周内接种过活疫苗。 16. 现患或有中枢神经系统疾病史的患者。 17. 曾患有或正患有恶性肿瘤、髓系异常增生或免疫缺陷疾病。既往有恶性肿瘤史。 18. 直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征(包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等)。 19. 已知患者患有系统性血管炎（例如 Wegener 肉芽肿、结节性多动脉炎）、系统性红斑狼疮、合并活动性或未经控制的自身免疫性疾病（例如 Crohns 病、类风湿关节炎、自身免疫性溶血性贫血等）、原发性或者继发性免疫缺陷（例如HIV 感染或者严重感染性疾病等）。 20. 怀孕、哺乳期的女性。 21. 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中山大学孙逸仙纪念医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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