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Sarepta Therapeutics将在世界肌肉学会年会上展示杜氏肌营养不良症新治疗数据研发注册政策Sarepta Therapeutics公司将在日本广岛举行的世界肌肉学会第31届年会上展示其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的治疗方案新数据。这些数据包括关于delandistrogene moxeparvovec（ELEVIDYS）在8至12岁儿童中的疗效和安全性，以及该药物在EMBARK、ENDEAVOR和ENVOL研究中的长期数据。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，旨在通过在骨骼肌中产生ELEVIDYS微肌营养不良蛋白来治疗Duchenne肌营养不良症。此外，Sarepta还将展示关于golodirsen和casimersen与安慰剂相比的疗效和安全性数据。ELEVIDYS的适应症为4岁及以上、DMD基因突变确认的行走患者。需要注意的是，ELEVIDYS在具有DMD基因第8和/或第9外显子任何部分或全部缺失的患者中禁用。Biospace2026-09-2544杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Sarepta Therapeutics Inc golodirsen
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石药集团与阿斯利康达成超17亿美元合作；治疗DMD，两款小核酸疗法的补充新药申请获受理……交易并购Casimersen、golodirsen：FDA受理补充新药申请。 Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其针对杜氏肌营养不良的两款药物Amondys 45（casimersen）和Vyondys 53（golodirsen）的sNDA，旨在将这两款外显子跳跃疗法从加速批准转为完全批准，FDA设定的PDUFA日期为2027年2月28日。 这两款药物均采用Sarepta公司专有的磷酰二胺吗啉寡聚体（PMO）化学技术和外显子跳跃技术，分别针对 DMD 基因突变适合外显子45和外显子53跳跃治疗的患者，通过促进生成截短的肌营养不良蛋白来治疗疾病。医学新视点2026-07-13180AstraZeneca PLC 石药集团有限公司 golodirsen
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Sarepta Therapeutics在MDA临床科学会议上展示罕见神经肌肉疾病治疗进展研发注册政策Sarepta Therapeutics公司将在2026年3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上进行展示。公司将介绍其罕见神经肌肉疾病产品组合的最新和正在进行的研究证据，包括杜氏肌营养不良症的商业化基因疗法和外显子跳跃治疗。展示内容包括来自3期EMBARK研究的delandistrogene moxeparvovec基因疗法在输注后至多三年的数据，以及来自该研究的护理者报告的印象。此外，还将展示delandistrogene moxeparvovec临床研究的安全性分析，以及来自整个外显子跳跃产品组合的数据，包括golodirsen和casimersen的3期ESSENCE研究结果。Sarepta公司的研究和开发负责人Louise Rodino-Klapac博士表示，他们希望通过这些数据强化肌营养不良蛋白恢复作为基础治疗的重要性，以及其减缓杜氏肌营养不良症进展的能力。Businesswire2026-02-26617杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Sarepta Therapeutics Inc golodirsen
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赛道梳理2025年一季度全球小核酸药物市场格局显现，Spinraza（Ionis & Biogen）以4.24亿美元销售额领跑，Alnylam旗下5款产品（Amvuttra 3.1亿、Leqvio 2.57亿等）合计营收超7亿美元，Sarepta 3款DMD药物贡献显著。行业呈现技术驱动（RNAi/ASO/exon跳跃）与商业化协同特点，但面临高价支付、靶点同质化等挑战，需差异化创新与支付体系突破。细胞基因治疗前沿2025-06-065359脊髓性肌萎缩症 SMN2 Alnylam Pharmaceuticals Inc -
锐博生物ASO产品：基因调控的“智能钥匙”公司动态基因调控的“智能钥匙”。 ASO是一种短的、化学合成的单链寡核苷酸，通过对其骨架和糖基进行修饰，可增加其稳定性、药理特性以及与靶标的结合，并通常具有较小的毒性。 ASO骨架和糖基常用的化学修饰。锐博生物2025-05-14643杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 依特利生 golodirsen
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深度分析2025年多款重磅药物专利将到期，为仿制药市场带来巨大机会，包括Xarelto、Farxiga、Kyprolis等。专利到期意味着原研药独占地位消失，患者将享受更实惠药品价格，制药行业面临创新和竞争挑战，需提前准备应对。药事纵横2025-01-139927AstraZeneca PLC Alnylam Pharmaceuticals Inc golodirsen -
RNA靶向药物的生产工艺优化策略前沿研究RNA靶向药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，一方面可以针对细胞内的mRNA、ncRNA等，通过基因沉默抑制靶蛋白的表达从而实现治疗疾病的目的；另外一方面，也可基于mRNA开发新一代疫苗以及蛋白替代疗法， RNA靶向药物无疑是生物制药创新的战略性前沿领域 ，其未来潜在应用场景广阔，而mRNA产业化的生产工艺技术对mRNA的广泛应用以及产业化尤为重要。 稳定性化学修饰提升药物安全性与效力。 对于RNA靶向药物而言，化学修饰（除了组织靶向配体）主要有两个基本功能：首先，化学修饰可通过减弱细胞内源性免疫传感器对dsRNA的免疫反应，大幅提高药物的安全性；其次，通过增强RNA药物抵抗内源性内切酶和外切酶降解的能力，大幅提升药物疗效；。细胞与基因治疗领域2024-09-301199上海复星医药（集团）股份有限公司 Pfizer Inc 帕替司兰
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时讯6月20日，Sarepta Therapeutics的DMD基因疗法Elevidys获美国FDA扩展适应症批准，用于≥4岁DMD患者。该疗法通过基因重组技术，治疗DMD病因，疗效显著。受此影响，公司股价上涨5%。Elevidys的成功获批进一步巩固了其市场地位，而其他竞争对手如辉瑞和NS Pharma的DMD疗法则遭遇挫折。Sarepta还开发多款DMD小核酸疗法，销售持续增长。细胞基因治疗前沿2024-06-242546Pfizer Inc Sarepta Therapeutics Inc golodirsen -
时讯NS Pharma的DMD小核酸疗法Viltepso在III期临床试验中未能显著提高DMD患者站立时间，安全性表现良好。NS Pharma将继续探索未来治疗策略。该领域已有4款ASO疗法获批，尽管Viltepso未能通过此次研究，但市场仍对DMD小核酸药物保持关注。细胞基因治疗前沿2024-05-302014Sarepta Therapeutics Inc 依特利生 golodirsen -
时讯近日，小核酸龙头Sarepta Therapeutics发布了2023年全年业绩：2023年全年净产品收入共计11.45亿美元（约82亿元），同比增长36%...细胞基因治疗前沿2024-03-052432UTRN Sarepta Therapeutics Inc golodirsen
golodirsen同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843
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