进行性骨化性纤维发育不良资讯动态
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医药洞见本周全球创新药研发进展密集落地：GSK MASH在研药拟纳入国内突破性治疗，诺和Wegovy新加坡获批MASH新适应症，强生、礼来、艾伯维等多款新药在欧美获批上市，翰森制药B7-H3 ADC新适应症报产，高光制药类风湿关节炎新药拟纳入国内优先审评，同步有多款GLP-1/GIP双靶点药物披露亮眼临床数据。摩熵医药2026-09-3010869GLP-1 CD276 翰森制药集团有限公司 -
美国FDA批准Atebrioz治疗纤维性骨炎研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Mirum Pharmaceuticals和Incyte公司开发的Atebrioz（zilurgisertib）片剂，用于减少12岁及以上成人和儿童纤维性骨炎（FOP）患者的异位骨化（HO）总体积。Atebrioz是一种每日一次的口服ALK2抑制剂，旨在减少FOP患者的新异位骨化总体积。该药物预计将于10月在美国通过Mirum Access Plus（MAP）计划上市。Atebrioz的开发由Incyte公司完成，Mirum Pharmaceuticals公司负责全球开发和商业化。该药物有望为FOP患者提供新的治疗选择。Businesswire2026-09-26488进行性骨化性纤维发育不良 Mirum Pharmaceuticals Inc ALK2
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FDA批准治疗纤维性骨炎进展性疾病的口服药物研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一种口服治疗药物，用于减少12岁及以上成人及儿童纤维性骨炎进展性疾病（FOP）患者新异位骨化的总体体积。患者和护理者应与有经验的医疗专业人员讨论现有治疗方案的利弊。FDA承诺支持罕见病患者的安全有效疗法的开发。更多详情请访问：https://lnkd.in/eKSk3hUN2026-09-26202进行性骨化性纤维发育不良
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.08.17-2026.08.23期间全球创新药研发进展密集：恒瑞、三生制药两款国产新药在华获批上市，阿斯利康、石药/康宁杰瑞等多款产品申报新适应症；迪哲医药EGFR抑制剂拟纳入突破性疗法，西比曼、凡恩世生物产品接连获美国FDA临床许可与快速通道资格，海外多款罕见病新药也迎来获批进展。摩熵医药2026-08-277015AstraZeneca PLC EGFR 沈阳三生制药有限责任公司 -
阻断“石化”进程！每月一针，罕见病治疗迎来历史性突破前沿研究8 月 19 日，再生元（Regeneron ）宣布美国 FDA 已批准 Pasatru™的生物制品许可申请（BLA）， 用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），以减少新发异位骨化（HO）病灶及经临床医生评估的疾病急性发作。 该药是 FDA 批准的第二款 FOP 治疗药物，也是首个在安慰剂对照 III 期试验中证实能显著减少成人 FOP 新发 HO 病灶及经临床医生评估的疾病急性发作的疗法。 FOP 俗称“石头人症”，是一种极度罕见的遗传性疾病。罕见病信息网2026-08-21131罕见病 进行性骨化性纤维发育不良 Regeneron Pharmaceuticals Inc
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再生元 first in class 新药获批上市审批动态当地时间 8 月 19 日，再生元宣布，美国 FDA 已经批准其创新单抗疗法 Garetosmab 的生物制品许可申请 （BLA） ，用于治疗 成人进行性骨化性纤维发育不良 （FOP） 患者 。 根据 Insight 数据库 ，Garetosmab 是 全球首款获批的 靶向激活素 A （Activin A） 的创新药 。 FOP 是一种进展性超罕见遗传病，病理特征为异位骨化 （HO） 。丁香园 Insight 数据库2026-08-20127进行性骨化性纤维发育不良 Garetosmab注射液
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FDA批准创新单抗治疗“石头人症” | 产业新闻审批动态再生元（Regeneron Pharmaceuticals）今日宣布， 美国FDA已批准Pasatru（garetosmab），用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶的形成以及经临床医生评估的疾病发作。 Pasatru是第二款获FDA批准的FOP治疗药物。 根据新闻稿， Pasatru 是首个在安慰剂对照试验中显示可减少成人FOP患者新发HO病灶和经临床医生评估的疾病发作、并获得FDA批准的疗法。药明康德2026-08-20166进行性骨化性纤维发育不良 Regeneron Pharmaceuticals Inc Garetosmab注射液
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美国FDA批准Regeneron公司针对罕见疾病FOP的新药Pasatru研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Regeneron公司针对罕见疾病纤维性骨炎进展期（FOP）的新药Pasatru（garetosmab-grts）。该药旨在减少FOP患者新异位骨化（HO）病变的形成和临床评估的发作。FOP是一种罕见的遗传性疾病，特征是异常骨形成侵入肌肉、肌腱、韧带和其他结缔组织，导致显著残疾。Pasatru是一种VelocImmune衍生的人源化全人源单克隆抗体，可阻断Activin A蛋白，该蛋白在FOP患者HO病变的发展中起关键作用。该批准基于OPTIMA试验的结果，该试验显示在56周时，Pasatru在减少新HO病变方面具有90%或以上的疗效，并显著减少了临床评估的发作。GlobeNewswire2026-08-20335进行性骨化性纤维发育不良
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瑞格列酮制药公司将在2026年6月医学会议上展示其代谢性疾病、眼科和罕见病管线的新数据医投速递瑞格列酮制药公司宣布，其代谢性疾病、眼科和罕见病管线的新临床数据和研究成果将在2026年6月的两个主要医学会议上展示。这些会议包括美国糖尿病协会（ADA）第86届科学会议和内分泌学会年度会议（ENDO 2026）。瑞格列酮制药公司的高级副总裁Boaz Hirshberg表示，这些展示反映了公司在疾病领域的研究进展，这些疾病存在重大未满足的需求，并且有机会对患者的生命产生重大影响。在ADA会议上，瑞格列酮制药公司将展示关于肌肉和代谢健康如何相互关联的研究，这是瑞格列酮制药公司利用创新方法推进研究的一个独特领域。在ENDO会议上，公司将分享关于格雷托斯莫布在纤维骨化性纤维增生症（FOP）治疗中的关键3期临床数据，以及格雷托斯莫布在格雷夫斯病和甲状腺眼病这一新型眼科项目中的早期临床数据。Biospace2026-06-04615甲状腺眼病 进行性骨化性纤维发育不良 格雷夫斯病
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Mirum Pharmaceuticals和Incyte宣布将在ENDO 2026会议上展示zilurgisertib在FOP患者中的关键性2期研究结果医投速递Mirum Pharmaceuticals和Incyte公司宣布，将在ENDO 2026年会上展示zilurgisertib（一种研究中的ALK2抑制剂）在纤维骨炎进展性（FOP）患者中的关键性2期研究（PROGRESS研究）的成果。该研究的主要终点是评估zilurgisertib在治疗FOP患者中的疗效和安全性。Mirum Pharmaceuticals与Incyte于2026年4月签订了全球独家许可协议，以开发zilurgisertib。目前，美国食品和药物管理局（FDA）已接受zilurgisertib在FOP适应症下的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计审评完成日期为2026年9月26日。Biospace2026-06-04571Incyte Corp 进行性骨化性纤维发育不良 Mirum Pharmaceuticals Inc
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预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)
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进行性骨化性纤维发育不良研究报告
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2026年9月全球在研新药月报摩熵咨询43页6 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.21-2026.09.27）摩熵咨询23页10 -
2026年8月全球在研新药月报摩熵咨询36页8
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.09-2026.02.22）摩熵咨询26页1633
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医药：板块缩量下跌，三季报即将进入披露期（2025.09.22-2025.09.28）太平洋证券25页2930 -
太平洋医药日报：Ionis创新疗法Zilganersen临床太平洋证券3页2118
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医药日报：再生元Garetosmab三期临床成功，用于治疗FOP太平洋证券股份有限公司3页102
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.15-2025.09.21）摩熵咨询26页989
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2025年1月全球在研新药月报摩熵咨询37页824
进行性骨化性纤维发育不良-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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2个
批准上市
进行性骨化性纤维发育不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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