进行性骨化性纤维发育不良资讯动态
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.08.17-2026.08.23期间全球创新药研发进展密集：恒瑞、三生制药两款国产新药在华获批上市，阿斯利康、石药/康宁杰瑞等多款产品申报新适应症；迪哲医药EGFR抑制剂拟纳入突破性疗法，西比曼、凡恩世生物产品接连获美国FDA临床许可与快速通道资格，海外多款罕见病新药也迎来获批进展。摩熵医药2026-08-276162AstraZeneca PLC EGFR 沈阳三生制药有限责任公司 -
阻断“石化”进程！每月一针，罕见病治疗迎来历史性突破前沿研究8 月 19 日，再生元（Regeneron ）宣布美国 FDA 已批准 Pasatru™的生物制品许可申请（BLA）， 用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），以减少新发异位骨化（HO）病灶及经临床医生评估的疾病急性发作。 该药是 FDA 批准的第二款 FOP 治疗药物，也是首个在安慰剂对照 III 期试验中证实能显著减少成人 FOP 新发 HO 病灶及经临床医生评估的疾病急性发作的疗法。 FOP 俗称“石头人症”，是一种极度罕见的遗传性疾病。罕见病信息网2026-08-2168罕见病 Regeneron Pharmaceuticals Inc 进行性骨化性纤维发育不良
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再生元 first in class 新药获批上市审批动态当地时间 8 月 19 日，再生元宣布，美国 FDA 已经批准其创新单抗疗法 Garetosmab 的生物制品许可申请 （BLA） ，用于治疗 成人进行性骨化性纤维发育不良 （FOP） 患者 。 根据 Insight 数据库 ，Garetosmab 是 全球首款获批的 靶向激活素 A （Activin A） 的创新药 。 FOP 是一种进展性超罕见遗传病，病理特征为异位骨化 （HO） 。丁香园 Insight 数据库2026-08-2090进行性骨化性纤维发育不良 Garetosmab注射液
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FDA批准创新单抗治疗“石头人症” | 产业新闻审批动态再生元（Regeneron Pharmaceuticals）今日宣布， 美国FDA已批准Pasatru（garetosmab），用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶的形成以及经临床医生评估的疾病发作。 Pasatru是第二款获FDA批准的FOP治疗药物。 根据新闻稿， Pasatru 是首个在安慰剂对照试验中显示可减少成人FOP患者新发HO病灶和经临床医生评估的疾病发作、并获得FDA批准的疗法。药明康德2026-08-2082Regeneron Pharmaceuticals Inc 进行性骨化性纤维发育不良 Garetosmab注射液
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美国FDA批准Regeneron公司针对罕见疾病FOP的新药Pasatru研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Regeneron公司针对罕见疾病纤维性骨炎进展期（FOP）的新药Pasatru（garetosmab-grts）。该药旨在减少FOP患者新异位骨化（HO）病变的形成和临床评估的发作。FOP是一种罕见的遗传性疾病，特征是异常骨形成侵入肌肉、肌腱、韧带和其他结缔组织，导致显著残疾。Pasatru是一种VelocImmune衍生的人源化全人源单克隆抗体，可阻断Activin A蛋白，该蛋白在FOP患者HO病变的发展中起关键作用。该批准基于OPTIMA试验的结果，该试验显示在56周时，Pasatru在减少新HO病变方面具有90%或以上的疗效，并显著减少了临床评估的发作。GlobeNewswire2026-08-20261进行性骨化性纤维发育不良
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瑞格列酮制药公司将在2026年6月医学会议上展示其代谢性疾病、眼科和罕见病管线的新数据医投速递瑞格列酮制药公司宣布，其代谢性疾病、眼科和罕见病管线的新临床数据和研究成果将在2026年6月的两个主要医学会议上展示。这些会议包括美国糖尿病协会（ADA）第86届科学会议和内分泌学会年度会议（ENDO 2026）。瑞格列酮制药公司的高级副总裁Boaz Hirshberg表示，这些展示反映了公司在疾病领域的研究进展，这些疾病存在重大未满足的需求，并且有机会对患者的生命产生重大影响。在ADA会议上，瑞格列酮制药公司将展示关于肌肉和代谢健康如何相互关联的研究，这是瑞格列酮制药公司利用创新方法推进研究的一个独特领域。在ENDO会议上，公司将分享关于格雷托斯莫布在纤维骨化性纤维增生症（FOP）治疗中的关键3期临床数据，以及格雷托斯莫布在格雷夫斯病和甲状腺眼病这一新型眼科项目中的早期临床数据。Biospace2026-06-04586甲状腺眼病 进行性骨化性纤维发育不良 格雷夫斯病
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Mirum Pharmaceuticals和Incyte宣布将在ENDO 2026会议上展示zilurgisertib在FOP患者中的关键性2期研究结果医投速递Mirum Pharmaceuticals和Incyte公司宣布，将在ENDO 2026年会上展示zilurgisertib（一种研究中的ALK2抑制剂）在纤维骨炎进展性（FOP）患者中的关键性2期研究（PROGRESS研究）的成果。该研究的主要终点是评估zilurgisertib在治疗FOP患者中的疗效和安全性。Mirum Pharmaceuticals与Incyte于2026年4月签订了全球独家许可协议，以开发zilurgisertib。目前，美国食品和药物管理局（FDA）已接受zilurgisertib在FOP适应症下的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计审评完成日期为2026年9月26日。Biospace2026-06-04529Incyte Corp 进行性骨化性纤维发育不良 Mirum Pharmaceuticals Inc
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2026中国罕见病50强格局重塑与未来核心赛道前瞻前沿研究：2025 年中国全年获批罕见病药 48 款 ，在研管线超 300 条 ，其中超 30% 进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等。 ：2025 年国内基因治疗领域（核心为罕见病）融资显著回暖，头部企业如 锐正基因（7500万美元） 、 尧唐生物（超3亿元） 获大额注资，资本向中后期（B轮及以后）成熟管线集中。 国内罕见病领域 Top 50 企业综合榜（2026版）。生物药知识云享2026-04-17730罕见病 尧唐（上海）生物科技有限公司 锐正基因（苏州）有限公司
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超罕见病新药！INCB000928片拟纳入突破性治疗程序审批动态今日，CDE官网显示，Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司申报的创新药 INCB000928片 拟被纳入突破性治疗程序，拟 用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO) 。 FOP ，又称为进行性骨化性肌炎（myositis ossificans progressiva, MOP）或“石人病（stone man disease）”，患病率约为1/120 万～1/200 万，且无性别、种族、民族或地理易感性。 INCB000928（zilurgisertib）是一款口服小分子ALK2（ACVR1）抑制剂。新药社2026-03-18271进行性骨化性纤维发育不良 ACVR1 ALK2
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Quotient Sciences与Ipsen扩大商业供应合作，共同推进罕见病治疗交易并购Quotient Sciences，一家领先的整合型CRDMO（合同研究、开发与制造组织），宣布与全球生物制药公司Ipsen扩大商业供应合作，共同制造治疗纤维性骨炎（FOP）的药物。FOP是一种罕见病，全球患者不到1000人。此次合作强化了Quotient Sciences支持小众和较小规模商业产品的承诺。Sohonos（Palovarotene）是一种高度有效的分子，需要特殊处理和防护措施。作为合作的一部分，Ipsen在Quotient Sciences的Boothwyn设施中投资了新设备，包括气力封闭转移系统和灵活分配隔离器，以确保安全转移材料并提高操作员安全。Quotient Sciences提供世界级的设施、经验丰富的团队、可靠的供应能力以及全球运输管理，确保合作过程中的无缝交付和卓越运营。这些新增设备扩展了Quotient Sciences处理和制造高度活性API（HPAPI）药物分子的能力，同时确保与现有设备的无缝集成。该合作将确保FOP疗法的持续商业供应，并扩大处理多种高度活性化合物的商业规模能力，满足罕见病治疗的关键需求。Quotient Sciences的Marlene LeuenbergePRNewswire2026-02-26425罕见病 Ipsen SA 进行性骨化性纤维发育不良
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预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)
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进行性骨化性纤维发育不良研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.17-2026.08.23）摩熵咨询30页7 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.09-2026.02.22）摩熵咨询26页1633
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医药：板块缩量下跌，三季报即将进入披露期（2025.09.22-2025.09.28）太平洋证券25页2930 -
太平洋医药日报：Ionis创新疗法Zilganersen临床太平洋证券3页2118 -
医药日报：再生元Garetosmab三期临床成功，用于治疗FOP太平洋证券股份有限公司3页102
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.15-2025.09.21）摩熵咨询26页989
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2025年1月全球在研新药月报摩熵咨询37页824
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进行性骨化性纤维发育不良临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询80页2314
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医药生物行业双周报2023年第16期总第90期：行业长期逻辑未变，关注半年报业绩超预期企业长城国瑞证券有限公司28页2808
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2023年8月第三周创新药周报：（附小专题HIF-2α抑制剂研发概况）西南证券股份有限公司21页1240
进行性骨化性纤维发育不良-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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2个
批准上市
进行性骨化性纤维发育不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
进行性骨化性纤维发育不良相关靶点
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