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【CTR20230239】评估INCB000928用于FOP患者安全有效耐受性的安慰剂对照II期研究

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基本信息

登记号

CTR20230239

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

INCB000928片

药物类型

化药

规范名称

INCB-000928片

首次公示信息日的期

2023-02-24

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)

试验通俗题目

评估INCB000928用于FOP患者安全有效耐受性的安慰剂对照II期研究

试验专业题目

一项II期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估INCB000928用于进行性骨化性纤维发育不良受试者的有效性、安全性和耐受性（PROGRESS）

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200021

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的为确定INCB000928在抑制FOP受试者发生新异位骨化的疗效。关键次要目的为评估INCB000928在减少疾病发作和改善疾病发作相关性症状的疗效。次要目的包括评估INCB000928用于治疗FOP受试者的安全性及耐受性；在第 48 周时，确认INCB000928在双盲期内被随机到安慰剂组的受试者的疗效；表征分析INCB000928的PK；进一步评估INCB000928对FOP受试者的疗效。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 96 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2023-04-28;2022-03-04

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.知情同意书： a. 对于成年受试者（≥ 18 岁），能够理解 ICF 并愿意签署 ICF。注：对于韩国，男性和女性受试者须 ≥ 19 岁。 b. 对于儿童（2 至<12 岁）和青少年受试者（12 至 <18 岁），须取得父母或法定监护人的书面知情同意，以及未成年受试者的书面同意。注：在研究过程中成为其居住国法定成年人的青少年，将要求其提供参加研究的知情同意。注：对于韩国，法律意义上的未成年受试者（<19 岁）需要取得父母或法定监护人的书面知情同意。；2.女性和男性受试者： a. 队列 1：≥ 12 岁。 b. 队列 2：6 至 < 12 岁。 c. 队列 3：2 至 < 6 岁（eDMC 审查队列 2 中期数据后）。；3.FOP 的临床诊断（根据先天性大脚趾畸形、偶发性软组织肿胀和/或进行性 HO 的诊断结果）。；4.筛选访视前1年内有受试者报告的FOP疾病活动性。定义为疼痛、肿胀和与FOP急性发作有关的其他体征和症状，或与急性发作事件有关或无关的关节功能恶化或HO放射学进展(病灶部位HO体积的增大或病灶数量的增加)。；5.无论药品是整片，还是压碎后分散于食物或液体中，能够吞咽并不吐出口服的片剂，或能够通过饲喂管给药并不吐出片剂(请参阅表14)。；6.愿意按照以下标准避免妊娠或使他人受孕。 a.从筛选开始至末次给药后90天，具有生育能力的男性受试者必须同意采取适当预防措施避免使他人受孕，同时，在这段时间内，必须避免捐精。应告知受试者允许使用的避孕方法(请参阅附录A),并确认他们了解避孕方法。 b.具有生育能力的女性受试者在筛选时(血清)和第1天首次给药前(尿液) 必须取得阴性的妊娠检查结果。从筛选开始至末次给药后的190天，具有生育能力的女性受试者必须同意采取适当预防措施避免受孕，并在这段时间内避免捐赠卵细胞。应告知受试者允许使用的避孕方法(请参阅附录A),并确认他们了解避孕方法。 c.无生育能力(即：已通过子宫切除术和/或双侧卵巢切除术进行了手术绝育，或者≥12个月无月经且年龄至少为50岁)的女性有资格参与本研究。；7.愿意且能够接受无需插管的低剂量全身CT(不包括头部)检查。；8.愿意且能够遵守研究流程和要求，并参加所有本研究方案规定的研究访视。；

排除标准

1.妊娠或哺乳；2.CAJIS评分≥24。；3.在研究者看来，FOP疾病的严重程度无法让受试者参与本研究(例如：多数或全部关节僵直、有症状的胸廓功能不全综合征，或反复呼吸道感染)。；4.在筛选前6个月内，有不可控的或不稳定的心血管、呼吸、肾、胃肠、内分泌、造血、精神和/或神经疾病病史。；5.经研究者判定会干扰本研究的全程参与、可能会给受试者带来重大风险或干扰研究数据解读的、除FOP之外的任何临床上重大的疾病。；6.超声心动图检查时存在临床上重大的异常检查结果(经研究者评估)；7.筛选时存在研究者认为有临床意义的ECG异常检查结果和/或下列ECG参数：QTcF间期>450毫秒、Brugada综合征、房颤或房扑，或存在MobitzⅡ或更高级房室传导阻滞的ECG证据。；8.在首次给药前的5个药物半衰期内，正在接受强效/强CYP3A4抑制剂或诱导剂治疗，或预期在研究期间接受这类治疗(请参阅附录D)。注：允许使用局部外用酮康唑。允许使用任何生物利用度低的局部眼用或耳用药物。；9.使用下列药物： a.在基线(第1天访视)前30天内使用过伊马替尼。 b.在基线(第1天访视，请参阅第6.6.3节)前30天或5个半衰期(以时间较短者为准)内使用过任何可能干扰HO形成的药物。；10.在基线(第1天访视)前30天或5个半衰期(以较长时间为准)内，参与过治疗FOP或任何其他适应症的试验性药物研究。；11.计划在研究期间或末次给药后6周内接种活疫苗。；12.已知或疑似对INCB000928或研究药物的任何成分过敏。；13.在基线(第1天访视)前1年内曾有临床显著的药物或酒精滥用史(由研究者定义)。；14.患有慢性或当前有活动性传染病，需要接受全身性抗生素、抗真菌或抗病毒治疗。；15.HIV、HBV或HCV感染。注：允许HCV已治愈的受试者参与本研究。；16.筛选时存在表13所定义的实验室数值的受试者。；17.筛选时体重<30 kg 的受试者（仅队列 1）。注：队列 2 和 3 没有体重限制；18.在法国，下列受试者将被排除： a. 符合《法国公共卫生法》第 L.1121-6 条规定的弱势人群。 b. 符合《法国公共卫生法》第 L.1121-8 条规定受法律保护或无法表示同意参与研究的成年人。 c. 未与社会保障体系相关联的个人；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市同济医院;首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200065;100045

联系人通讯地址