【CTR20220291】评估2种Fidrisertib（ IPN60130）口服剂量方案对FOP疗效和安全性的研究

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基本信息

登记号

CTR20220291

试验状态

主动终止（未达到主要终点，根据方案终止研究）

药物名称

IPN-60130胶囊

药物类型

化学药

规范名称

fidrisertib胶囊

首次公示信息日的期

2022-02-15

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

进行性骨化性纤维发育不良

试验通俗题目

评估2种Fidrisertib（ IPN60130）口服剂量方案对FOP疗效和安全性的研究

试验专业题目

一项旨在评估两种口服Fidrisertib（IPN60130）剂量方案治疗男性和女性儿童及成人进行性骨化性纤维发育不良参试者的疗效和安全性的2期研究。

申办单位信息

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联系人邮编

200023

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临床试验信息

试验目的

进行性骨化性纤维发育不良(FOP) 是一种极为罕见和严重的致残性遗传性疾病，特征为在本不应该出现骨组织的软组织如肌肉、肌腱和韧带等处形成异位骨化（HO），通常伴有疼痛性、反复性的软组织肿胀（急性发作）。异位骨骼形成是逐渐进展不可逆的，可以导致主要关节的僵直，严重影响活动功能，会导致严重病态和进行性残疾。本研究主要目标是比较IPN60130单药治疗两种口服剂量方案与安慰剂组在成人和儿童FOP参试者中抑制新发HO容积方面的疗效。此外，一项成像子研究将研究 [18F]NaF PET-CT 用于评估HO病变的效用。成人和≥15岁的较大儿童参试者可以参与这项子研究。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 9 ；国际: 98 ；

实际入组人数

国内: 20 ；国际: 113 ；

第一例入组时间

2023-12-04;2022-01-25

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参试者必须能够提供书面、已签名和签署日期的参试者/父母知情同意；对于未成年的参试者，签署年龄适用的知情同意和/或由法定监护人签署知情同意书（根据当地法规实施）。；2.参试者必须在临床上被诊断为R206H ACVR1突变的FOP或与进行性HO相关的其他FOP变体。；3.参试者在筛选访视的前一年中必须出现疾病进展（急性发作，可触及HO，关节强直等）；4.既往曾参与使用另一种FOP研究性药品的临床研究的参试者在其他研究性药品至少5个半衰期的洗脱后可以入组。接受既往治疗（例如，但不限于，伊马替尼、异维A酸、garetosmab或palovarotene）的参试者可在终止后30天或在至少5个半衰期洗脱后（以较长者为准）入组。；5.参试者必须能够充分且可靠地进行肺功能检查。；6.参试者必须能够在筛选时进行充分的超声心动图评估以如方案定义评价左室结构和功能。；7.参试者必须可获得治疗和随访，且能够接受所有研究程序。住所远离研究中心的参试者必须能够并愿意前往中心进行初始和所有现场随访访视。参试者必须能够不需镇静接受低剂量WBCT（不包括头部）。；8.体重≥10 kg。；9.节制异性性交或使用两种有效的避孕方法。育龄女性在研究药物给药前的血液或尿妊娠测试必须为阴性。；

排除标准

1.筛选时心电图上完全心脏传导阻滞和左束支传导阻滞参试者。；2.筛选时超声心动图显示成人参试者室间隔或左心室游离壁厚度>12 mm或z-评分相比儿童和青少年参试者人群标准>3或LVEF <50%的参试者。；3.筛选时超声心动图上重度二尖瓣或三尖瓣返流的参试者。；4.筛选时有需要补充吸氧的严重基础肺病或用力肺活量<35% 预测值的参试者。；5.有经研究者判断的未控制心血管、肝脏、肺、胃肠、内分泌、代谢、眼科学、免疫、精神或其他显著疾病的参试者。；6.重度肝损伤的参试者。；7.合并用药有细胞色素P450 (CYP) 3A4 活性强效抑制剂（包括葡萄柚汁）或诱导剂（包括圣约翰草）；或例如伊马替尼等激酶抑制剂。；8.PET-CT子研究的参试者在过去一年既往使用和合并使用双膦酸盐。；9.同期参与另一项干预性临床研究或采用放射线测量或有创程序（例如采集血液或组织样本）实施的非干预性研究。；10.淀粉酶或脂肪酶 >2× 倍正常上限 (ULN)或有慢性胰腺炎病史；11.增高的天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>5×ULN。；12.血液学异常参试者： - Hgb<10g/dL - 血小板<75,000/mm3 - WBC<2000/mm3；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市同济医院（同济大学附属同济医院）

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200065

联系人通讯地址